Entrada Therapeutics Exon 44 ignorando o ensaio clínico ELEVATE-44 fase 1/2
Resumo do estudo
- Idade
- 4–20 anos
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- Entrada Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Diagnóstico genético de distrofia muscular de Duchenne (DMD) e variante patológica confirmada no gene da distrofina passível de salto do exon 44, conforme revisado por um conselheiro genético central.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2025-06-30
- Conclusão primária (estimada)
- 2029-03-28
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2029-03-28
- Inscrição (estimada)
- 24
- Países
- BélgicaItáliaEspanhaReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Ainda não disponível
Critérios de inclusão
- Designado homem ao nascer com sinais clínicos compatíveis com distrofia muscular de Duchenne, conforme determinado pelo investigador.
- Parte A: 4-20 anos de idade, inclusive.
- Status Ambulatorial Parte A: ambulatorial com Desempenho do Membro Superior v2.0 (PUL 2.0) Entrada conforme protocolo na Triagem
- Músculo adequado para obtenção de biópsia de tecido avaliada pelo investigador.
- Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo.
Critérios de exclusão
- Qualquer condição médica concomitante significativa que possa interferir na capacidade de cumprir os requisitos do protocolo.
- Tem uma doença aguda nas 4 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo que pode interferir nas medições do estudo ou comprometer a segurança do participante.
- Uso dos seguintes medicamentos:
- Tratamento prévio com qualquer terapia de salto de exon a qualquer momento
- Tratamento prévio com qualquer terapia genética a qualquer momento
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários
- Uso de imunossupressores (exceto corticosteróides orais para condições de DMD)
- Tomou ou está tomando atualmente um inibidor da histona desacetilase (HDAC), incluindo (mas não limitado a) givinostat
- Anormalidades laboratoriais.
- Dependência de ventilador diurno ou qualquer uso de ventilação mecânica invasiva via traqueostomia.
- Tem uma leitura anormal de eletrocardiograma (ECG) avaliada como clinicamente significativa pelo investigador e/ou um intervalo QT com método de correção de Fridericia (QTcF) >450 mseg na triagem ou antes da primeira dose do medicamento do estudo no Dia 1.
- Recebeu qualquer medicamento experimental ou experimental, etc. nos 3 meses anteriores à primeira dose ou nas 5 meias-vidas (o que for mais longo).
- Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo.
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Ainda não disponível
Localizações
Este estudo tem 14 localizações
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
Recrutamento ativo
University Hospital Gent
Contacto: Nicolas Deconinck
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
Recrutamento ativo
UZ Leuven
Contacto: Liesbeth De Waele
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
Recrutamento ativo
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Contacto: Aurore Daron
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +32 4 321 8515
Italy
Milan, Italy, 20132
Recrutamento ativo
IRCCS Ospedale San Raffaele
Contacto: Stefano Previtali
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 0226435080
Milan, Italy, 20162
Recrutamento ativo
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO Milano
Contacto: Emilio Albamonte
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +39 3292175797
Rome, Italy, 00165
Recrutamento ativo
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
Contacto: Adele D'Amico
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +393888449868
Spain
Barcelona, Spain, 08035
Recrutamento ativo
Hospital Universitario Vall d'Hebron
Contacto: David Gomez Andres
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
Recrutamento ativo
Hospital Sant Joan de Deu
Contacto: Andres Nascimento
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
Recrutamento ativo
Leeds General Infirmary
Contacto: Cristina Martos Lozano
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
Recrutamento ativo
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
Contacto: Rajesh Madhu
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Recrutamento ativo
Great Ormond Street Hospital for Children
Contacto: Mariacristina Scoto
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 020 7405 9200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
Ainda não recruta
Royal Manchester Children's Hospital
Contacto: Gary McCullagh
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +441617012346
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Recrutamento ativo
Freeman Hospital
Contacto: Michela Guglieri
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 0044 1912418649
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
Recrutamento ativo
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Contacto: Laurent Servais
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 07423213373
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT07037862Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.