Entrada Therapeutics Exon 44 ignorando o ensaio clínico ELEVATE-44 fase 1/2

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• Designado homem ao nascer com sinais clínicos compatíveis com distrofia muscular de Duchenne, conforme determinado pelo investigador.
• Parte A: 4-20 anos de idade, inclusive.
• Status Ambulatorial Parte A: ambulatorial com Desempenho do Membro Superior v2.0 (PUL 2.0) Entrada conforme protocolo na Triagem
• Músculo adequado para obtenção de biópsia de tecido avaliada pelo investigador.
• Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo.

• Qualquer condição médica concomitante significativa que possa interferir na capacidade de cumprir os requisitos do protocolo.
• Tem uma doença aguda nas 4 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo que pode interferir nas medições do estudo ou comprometer a segurança do participante.
• Uso dos seguintes medicamentos:
• Tratamento prévio com qualquer terapia de salto de exon a qualquer momento
• Tratamento prévio com qualquer terapia genética a qualquer momento
• Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários
• Uso de imunossupressores (exceto corticosteróides orais para condições de DMD)
• Tomou ou está tomando atualmente um inibidor da histona desacetilase (HDAC), incluindo (mas não limitado a) givinostat
• Anormalidades laboratoriais.
• Dependência de ventilador diurno ou qualquer uso de ventilação mecânica invasiva via traqueostomia.
• Tem uma leitura anormal de eletrocardiograma (ECG) avaliada como clinicamente significativa pelo investigador e/ou um intervalo QT com método de correção de Fridericia (QTcF) >450 mseg na triagem ou antes da primeira dose do medicamento do estudo no Dia 1.
• Recebeu qualquer medicamento experimental ou experimental, etc. nos 3 meses anteriores à primeira dose ou nas 5 meias-vidas (o que for mais longo).
• Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo.

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