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Ensaio clínico de fase 1-2 de terapia genética Generium GNR 097

Ensaio clínico de fase 1-2 de terapia genética Generium GNR 097
Recrutamento ativoFase 2Terapia génica

Resumo do estudo

Idade
4–9 anos
Fase
Fase 2
Patrocinador
GENERIUM
Abordagem terapêutica
Terapia génica
Requisito de variante
Meninos ambulatoriais de 4 a 9 anos com diagnóstico documentado de DMD e manifestações clínicas da doença.
Sexo elegível
Masculino
Deambulação
Deambulante
Países
RússiaBielorrússia

Requisitos e critérios do estudo

Uso de esteroides

  • O paciente recebeu glicocorticosteróides orais em dose estável por ≥12 semanas antes de assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, e está planejado que os glicocorticosteróides serão continuados durante a fase de triagem e após a inclusão do paciente no estudo.
  • Para pacientes que recebem deflazacort no início do estudo: a mudança do paciente de deflazacort para prednisolona, ​​na opinião do investigador, não resultará em uma deterioração significativa na saúde do paciente.

Critérios de inclusão

  • Consentimento informado por escrito para participação no estudo.
  • Meninos ambulatoriais de 4 a 9 anos com diagnóstico documentado de DMD e manifestações clínicas da doença.
  • Uma mutação frameshift ou mutação sem sentido no gene DMD.
  • Nível de creatina fosfoquinase >5000 U/L.
  • Título de anticorpo de ligação a AAV9 ≤1:50 [método: ELISA].
  • O paciente é capaz de interagir com o médico do estudo e realizar testes para avaliar a atividade funcional.
  • Resultados dos testes de avaliação da atividade funcional na triagem (pelo menos em uma das duas tentativas realizadas em dias diferentes):
  • AINE ≥22;
  • tempo para levantar da posição supina sem usar objetos ou móveis ao redor <5 segundos;
  • Distância do TC6min ≥350 m.
  • O paciente foi imunizado com uma vacina contra os sorotipos meningocócicos A, C, Y, W135 (e B, se disponível) no máximo 4 semanas antes da administração de GNR-097/placebo, e o período de imunização expira no máximo três meses após a data prevista de administração de GNR-097/placebo.

Critérios de exclusão

  • Hipersensibilidade a qualquer componente do GNR-097 ou placebo.
  • Paciente com comprometimento cognitivo ou sedentarismo que, na opinião do investigador, possa interferir no desenvolvimento ou manifestação da atividade motora.
  • Mutações nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD; para pacientes planejados para inclusão na Coorte A, adicionalmente: mutações nos exons 1-17 e/ou 59-71 do gene DMD.
  • Sinais clínicos de cardiomiopatia, incluindo fração de ejeção do ventrículo esquerdo (Simpson) <40% com base na ecocardiografia realizada durante a triagem.
  • Contra-indicações para ressonância magnética.
  • História de qualquer doença autoimune, com exceção de tireoidite autoimune compensada por medicamentos.
  • História de tuberculose; resultado positivo ou indeterminado da triagem Diaskintest® TigraTest® ou T-SPOT.TB.
  • Resultados positivos de testes para hepatite B, hepatite C ou triagem de HIV.
  • Doenças infecciosas agudas que foram resolvidas menos de 4 semanas antes da administração de GNR-097/placebo.
  • Imunização com uma vacina viva atenuada menos de 3 meses antes da administração de GNR-097/placebo OU imunização com qualquer vacina inativada menos de 4 semanas antes da administração de GNR-097/placebo.
  • Parâmetros laboratoriais anormais:
  • O nível de GGT é superior a três limites superiores do normal;
  • bilirrubina total >50,0 μmol/L (exceto pacientes com diagnóstico confirmado de síndrome de Gilbert);
  • creatinina >160,0 μmol/L;
  • hemoglobina <80 ou >180 g/L;
  • contagem de leucócitos >18.500/μL;
  • contagem de plaquetas abaixo do limite inferior do normal.
  • História de uso de oligonucleotídeos antisense, atalureno, terapia genética usando construções de vetores ou terapia celular.
  • Uso de medicamentos imunossupressores que não sejam glicocorticosteroides há menos de 12 semanas antes da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
  • Participação em ensaios clínicos há menos de 6 meses antes da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
  • Relutância ou incapacidade do paciente e/ou de seus pais/responsáveis ​​legais em cumprir os requisitos do protocolo e/ou os procedimentos do estudo.
  • Outras doenças ou condições não listadas acima que, na opinião do médico investigador e/ou do Patrocinador, impeçam o paciente de participar do estudo, inclusive por razões de segurança.

Informações de contacto

Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo

Registo de ensaios clínicos

ID NCT

NCT07673809
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Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.