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Ensaio clínico de fase 1-2 de terapia genética Generium GNR 097

Ensaio clínico de fase 1-2 de terapia genética Generium GNR 097
Recrutamento ativoFase 2Terapia génica

Resumo do estudo

Idade
4–9 anos
Fase
Fase 2
Patrocinador
GENERIUM
Abordagem terapêutica
Terapia génica
Requisito de variante
Meninos ambulatoriais de 4 a 9 anos com diagnóstico documentado de DMD e manifestações clínicas da doença.
Sexo elegível
Masculino
Deambulação
Deambulante
Países
BielorrússiaRússia

Requisitos e critérios do estudo

Uso de esteroides

  • O paciente recebeu glicocorticosteróides orais em dose estável por ≥12 semanas antes de assinar o Termo de Consentimento Livre e Esclarecido, e está planejado que os glicocorticosteróides serão continuados durante a fase de triagem e após a inclusão do paciente no estudo.
  • Para pacientes que recebem deflazacort no início do estudo: a mudança do paciente de deflazacort para prednisolona, ​​na opinião do investigador, não resultará em uma deterioração significativa na saúde do paciente.

Critérios de inclusão

  • Consentimento informado por escrito para participação no estudo.
  • Meninos ambulatoriais de 4 a 9 anos com diagnóstico documentado de DMD e manifestações clínicas da doença.
  • Uma mutação frameshift ou mutação sem sentido no gene DMD.
  • Nível de creatina fosfoquinase >5000 U/L.
  • Título de anticorpo de ligação a AAV9 ≤1:50 [método: ELISA].
  • O paciente é capaz de interagir com o médico do estudo e realizar testes para avaliar a atividade funcional.
  • Resultados dos testes de avaliação da atividade funcional na triagem (pelo menos em uma das duas tentativas realizadas em dias diferentes):
  • AINE ≥22;
  • tempo para levantar da posição supina sem usar objetos ou móveis ao redor <5 segundos;
  • Distância do TC6min ≥350 m.
  • O paciente foi imunizado com uma vacina contra os sorotipos meningocócicos A, C, Y, W135 (e B, se disponível) no máximo 4 semanas antes da administração de GNR-097/placebo, e o período de imunização expira no máximo três meses após a data prevista de administração de GNR-097/placebo.

Critérios de exclusão

  • Hipersensibilidade a qualquer componente do GNR-097 ou placebo.
  • Paciente com comprometimento cognitivo ou sedentarismo que, na opinião do investigador, possa interferir no desenvolvimento ou manifestação da atividade motora.
  • Mutações nos éxons 8 e/ou 9 do gene DMD; para pacientes planejados para inclusão na Coorte A, adicionalmente: mutações nos exons 1-17 e/ou 59-71 do gene DMD.
  • Sinais clínicos de cardiomiopatia, incluindo fração de ejeção do ventrículo esquerdo (Simpson) <40% com base na ecocardiografia realizada durante a triagem.
  • Contra-indicações para ressonância magnética.
  • História de qualquer doença autoimune, com exceção de tireoidite autoimune compensada por medicamentos.
  • História de tuberculose; resultado positivo ou indeterminado da triagem Diaskintest® TigraTest® ou T-SPOT.TB.
  • Resultados positivos de testes para hepatite B, hepatite C ou triagem de HIV.
  • Doenças infecciosas agudas que foram resolvidas menos de 4 semanas antes da administração de GNR-097/placebo.
  • Imunização com uma vacina viva atenuada menos de 3 meses antes da administração de GNR-097/placebo OU imunização com qualquer vacina inativada menos de 4 semanas antes da administração de GNR-097/placebo.
  • Parâmetros laboratoriais anormais:
  • O nível de GGT é superior a três limites superiores do normal;
  • bilirrubina total >50,0 μmol/L (exceto pacientes com diagnóstico confirmado de síndrome de Gilbert);
  • creatinina >160,0 μmol/L;
  • hemoglobina <80 ou >180 g/L;
  • contagem de leucócitos >18.500/μL;
  • contagem de plaquetas abaixo do limite inferior do normal.
  • História de uso de oligonucleotídeos antisense, atalureno, terapia genética usando construções de vetores ou terapia celular.
  • Uso de medicamentos imunossupressores que não sejam glicocorticosteroides há menos de 12 semanas antes da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
  • Participação em ensaios clínicos há menos de 6 meses antes da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido.
  • Relutância ou incapacidade do paciente e/ou de seus pais/responsáveis ​​legais em cumprir os requisitos do protocolo e/ou os procedimentos do estudo.
  • Outras doenças ou condições não listadas acima que, na opinião do médico investigador e/ou do Patrocinador, impeçam o paciente de participar do estudo, inclusive por razões de segurança.

Contactos e localizações

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Localizações

Este estudo tem 6 localizações

Belarus

Minsk, Belarus, 220053

Recrutamento ativo

Republican Scientific and Practical Center Mother and Child

Russia

Moscow, Russia, 117513

Recrutamento ativo

Russian Children's Clinical Hospital

Moscow, Russia, 119991

Recrutamento ativo

National Medical Research Center for Children

Moscow, Russia, 125412

Recrutamento ativo

Veltischev Research and Clinical Institute for Pediatrics and Pediatric Surgery of the Pirogov Russian National Research Medical University

Saint Petersburg, Russia, 194100

Recrutamento ativo

Saint Petersburg State Pediatric Medical University

Yekaterinburg, Russia, 620149

Recrutamento ativo

Regional Children's Clinical Hospital

Registo de ensaios clínicos

ID NCT

NCT07673809
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Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.