Ensaio clínico de fase 1 inicial RAG-18 para Duchenne

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• De acordo com as diretrizes do Conselho Internacional para Harmonização de Requisitos Técnicos para Produtos Farmacêuticos para Uso Humano - Boas Práticas Clínicas (ICH-GCP) e requisitos locais/nacionais e/ou do Conselho de Revisão Institucional (IRB)/Comitê de Ética Independente (IEC), o participante e/ou seu responsável legal assinaram o termo de consentimento informado por escrito.
• Apto a realizar exames exigidos pelo protocolo do estudo, como biópsia muscular, ressonância magnética (RM) e exames de função motora e pulmonar.
• Quaisquer medicamentos concomitantes relacionados à doença devem estar em conformidade com os requisitos do estudo.

• Tratamento prévio para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), independentemente de o medicamento ser comercializado ou não.
• Índice de Massa Corporal (IMC) > 22 kg/m² ou peso corporal ≥ 50 kg.
• Incapaz de completar os testes de função motora exigidos pelo protocolo, incluindo: Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA), Tempo para levantar (TTSTAND), Subida de 4 escadas (4SCV) e Teste de caminhada de 6 minutos (TC6M).
• Função cardíaca na triagem dentro dos seguintes intervalos:
• Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <55% medida por ressonância magnética cardíaca (RMC).
• Intervalo QT corrigido pela fórmula de Fridericia (QTcF) > 450 ms na triagem ou apresenta fatores de risco adicionais para Torsades de Pointes.
• Parâmetros hematológicos e eletrolíticos na triagem dentro dos seguintes intervalos:
• Plaquetas < 100.000/μL.
• Hemoglobina < 12 g/dL.
• Contagem absoluta de neutrófilos < 1500/μL.
• Quaisquer níveis séricos de cálcio, potássio, sódio, magnésio ou fósforo fora da faixa clinicamente aceitável para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD).
• Razão Normalizada Internacional (INR), Tempo de Protrombina (PT), Tempo de Tromboplastina Parcial (PTT), Tempo de Tromboplastina Parcial Ativada (aPTT) ou Fibrinogênio fora da faixa normal.
• História de condições médicas que afetam a função hepática, com indicadores anormais nos 28 dias anteriores à primeira dose.
• Presença de disfunção cardíaca, renal ou respiratória grave ou outras complicações graves.
• Alergia ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus componentes, ou a agentes de contraste de ressonância magnética (MRI).
• Recebimento de uma vacina viva (atenuada) nos 28 dias anteriores à primeira dose do medicamento do estudo.
• Uso de qualquer outro medicamento experimental, seja para DMD ou não, desde 28 dias antes da primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo.
• Qualquer motivo que, na opinião do investigador, impediria o participante de participar plenamente e concluir o estudo, incluindo incapacidade de cumprir os procedimentos ou tratamento do estudo e outras condições médicas ou de saúde mental relevantes.
• Presença de uma condição ou doença concomitante grave que, na opinião do investigador, colocaria o participante em risco indevido ou interferiria no estudo, incluindo, mas não se limitando a: asma persistente moderada ou grave conhecida, história de asma nos últimos 2 anos ou asma atualmente não controlada de qualquer classificação (Nota: participantes com asma intermitente atualmente controlada ou asma persistente leve controlada podem se inscrever); necessidade de oxigenoterapia para manter a saturação adequada de oxigênio no sangue; história de Doença Pulmonar Obstrutiva Crônica (DPOC) nos 6 meses anteriores à assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
• O participante tem uma doença sistêmica instável, conforme julgado pelo investigador, incluindo, mas não se limitando a doenças hepáticas, renais, respiratórias ou metabólicas graves que requerem medicação.
• Qualquer outro motivo não especificado que, na opinião do investigador, torne o participante inadequado para inscrição.

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