Ensaio clínico de fase 1 inicial de terapia genética BBM-D101

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• O responsável legal do sujeito compreende perfeitamente o propósito, natureza, métodos e possíveis riscos do estudo e assina um termo de consentimento livre e esclarecido por escrito;
• O estudo inclui indivíduos ambulatoriais do sexo masculino com pelo menos 4 anos e menos de 8 anos (4 anos ≤ idade <8 anos);
• Apresentar pelo menos 1 dos seguintes sinais clínicos típicos ou anormalidades laboratoriais de DMD: fraqueza muscular proximal, marcha bamboleante, hipertrofia pseudo-gastrocnêmia, sinal de Gower, escápula pterigóide;
• Capacidade de cooperar com testes de avaliação motora, ressonância magnética (RM) e biópsia muscular de acordo com as exigências do estudo.

• Antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg) positivo, ácido desoxirribonucleico do vírus da hepatite B (HBV-DNA) ≥1000U/mL, ácido ribonucleico do vírus da hepatite C (HCV-RNA) positivo ou vírus da imunodeficiência humana (HIV) positivo;
• Receber terapia antiviral para hepatite B, hepatite C, HIV, etc.;
• Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <50% ou ≥ função cardíaca classe III definida pela New York Heart Association (NYHA);
• Com arritmias graves ou persistentes e doenças cardíacas congênitas.
• O tratamento preventivo/tratamento de cardiomiopatia do sujeito muda dentro de 1 mês antes do início do tratamento do estudo;
• Com doença hepática subjacente, como diagnóstico prévio de hipertensão portal, esplenomegalia, encefalopatia hepática ou fibrose hepática ≥ estágio 3; ou nódulos, cistos encontrados por ultrassonografia B no passado, ou alfa-fetoproteína elevada em exames laboratoriais durante o período de triagem, etc., e essas anormalidades são julgadas pelo investigador como clinicamente significativas;

• Nome: Jiwen Wang
• Telefone: 18916613192
• E-mail: [email protected]