LE051 Exon 51 Skipping Therapy Ensaio Clínico para Duchenne

Recrutamento ativoFase 1 inicialSalto de exões

Idade: 4–8 anos
Fase: Fase 1 inicial
Patrocinador: Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
Abordagem terapêutica: Salto de exões
Requisito de variante: Indivíduos com DMD com diagnóstico clínico de DMD foram encaminhados para as Diretrizes de Prática Clínica de Duchenne para Distrofia Muscular Progressiva (edição de 2020) e cujos resultados de testes genéticos foram confirmados como aplicáveis ao salto de exon no No.51.
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante
Início do estudo (real): 2024-10-24
Conclusão primária (estimada): 2026-09-20
Conclusão do estudo (estimada): 2026-12-31
Inscrição (estimada): 12
Países: China

Ainda não disponível

Homem, 4-8 anos de idade no início da triagem (incluindo valores limite;
Os sujeitos e/ou seu responsável participam voluntariamente deste ensaio e podem compreender e assinar o TCLE.

Sinais clínicos de insuficiência cardíaca: fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) <40%；
A porcentagem média de CVF do valor previsto é inferior a 40%;
Intervalo QT do ECG de 12 derivações (QTc) >0,45 segundos.

Este estudo tem 1 localizações

Shanghai, Shanghai Municipality, China, 200127

Recrutamento ativo

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Contacto: Jiwen Wang

E-mail de contacto: [email protected]

Telefone de contacto: +86 189 1661 3192

ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo