Estudo de registro DMD-001 SUMMIT: segurança e qualidade de vida em longo prazo com AGAMREE na distrofia muscular de Duchenne
Resumo do estudo
- Idade
- 2 anos ou mais
- Fase
- Observacional
- Patrocinador
- Catalyst Pharmaceuticals
- Abordagem terapêutica
- Redução da inflamação
- Requisito de variante
- O paciente tem uma prescrição atual e ativa ou está tomando AGAMREE.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-09-25
- Conclusão primária (estimada)
- 2032-02
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2032-02
- Inscrição (estimada)
- 250
- Países
- Estados UnidosPorto Rico
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Ainda não disponível
Critérios de inclusão
- O paciente ou pai/responsável legal deseja e é capaz de fornecer consentimento informado por escrito assim que a natureza do registro for explicada e antes do início de quaisquer procedimentos relacionados ao registro.
- O paciente e/ou pais/responsáveis estão dispostos e são capazes de preencher questionários de qualidade de vida.
- Pacientes do sexo masculino com pelo menos 2 anos de idade.
- Diagnóstico confirmado de DMD (através de teste genético ou biópsia muscular com ausência de coloração de distrofina para anticorpos antidistrofina 3, 1 ou 2, ou imuno-histoquímica de distrofina ou western blot).
Critérios de exclusão
Qualquer contra-indicação ao AGAMREE® ou condição médica que, na opinião do Investigador, afetaria a participação, desempenho ou interpretação das avaliações do registro.
Contactos e localizações
Contactos e localizações
Contacto
- Nome: Syune Nersisyan, PhD
- Número de telefone: (305) 420-3200
- E-mail: [email protected]
Localizações
Este estudo tem 33 localizações
United States
Localizações em Arizona
Phoenix, Arizona, United States, 85016
Recrutamento ativo
Phoenix Children's Hospital
Contacto: Saunder Bernes, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 602 933 0956
Localizações em Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Recrutamento ativo
Arkansas Childrens Hospital
Contacto: Aravindhan Veerapandiyan, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: (501) 364-1850
Localizações em California
Loma Linda, California, United States, 92354
Ainda não recruta
Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
Contacto: Monica Pizana
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 909-558-5830
Los Angeles, California, United States, 90027
Ainda não recruta
Children's Hospital Los Angeles
Contacto: Dana O'Rourke, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 323 660 2450
Madera, California, United States, 93636
Ainda não recruta
Valley Children's Hospital
Contacto: Claudia Nayares
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: (559) 353-3000
Palo Alto, California, United States, 94305
Ainda não recruta
Stanford University
Contacto: Jenna Klotz, MD
Telefone de contacto: 408 426 5590
Sacramento, California, United States, 95817
Ainda não recruta
University of California, Davis
Contacto: Craig McDonald, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 916 734 7041
Localizações em District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Ainda não recruta
Children's National Health System
Contacto: Christopher Spurney, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 202-476-2185
Localizações em Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
Ainda não recruta
University of Florida Clinical and Translational Science Institue
Contacto: Julie Berthy, NP
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 352 273 8700
Miami, Florida, United States, 33136
Ainda não recruta
University of Miami
Contacto: Branden Couto
E-mail de contacto: [email protected]
Miami, Florida, United States, 33155
Recrutamento ativo
Nicklaus Children's Hospital
Contacto: Migvis Monduy, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 305 663 8330
Orlando, Florida, United States, 32827
Recrutamento ativo
Nemours Children's Hospital
Contacto: Omer Abdul Hamid, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 407 650 7715
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
Ainda não recruta
Johns Hopkins All Children's Hospital
Contacto: Susan Dvojack
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 727-898-7451
Localizações em Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Recrutamento ativo
Lurie Children's Hospital of Chicago
Contacto: Nancy Kuntz, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 312 227 4000
Localizações em Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Recrutamento ativo
Indiana University Health - Riley Hospital for Children
Contacto: Marcia Felker, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 317 278 7364
Localizações em Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66205
Recrutamento ativo
University of Kansas Medical Center
Contacto: Jeffrey Statland, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 913 588 6970
Localizações em Massachusetts
North Worcester, Massachusetts, United States, 01655
Recrutamento ativo
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Contacto: Stephen M. Chrzanowski, MD, PhD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: (774) 441-7615
Localizações em Michigan
Grand Rapids, Michigan, United States, 49503
Recrutamento ativo
Helen DeVos Children's Hospital
Contacto: Jena Krueger, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 616-447-5836
Localizações em Minnesota
Minneapolis, Minnesota, United States, 55455
Ainda não recruta
Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
Contacto: Jenny Myhre
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 612-365-6777
Localizações em New York
The Bronx, New York, United States, 10467-2403
Ainda não recruta
The Children's Hospital at Montefiore
Contacto: Channelle Mooyoung
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: (718) 920-4378
Localizações em North Carolina
Charlotte, North Carolina, United States, 28207
Recrutamento ativo
Atrium Health Neurosciences Institute
Contacto: Urvi Desai, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 704 468 0101
Durham, North Carolina, United States, 27710
Recrutamento ativo
Duke University Medical Center and Childrens Health Center
Contacto: Mai ElMallah, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: (919) 681-3364
Localizações em Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Recrutamento ativo
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contacto: Meghan McAnally, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 513 636 9285
Localizações em Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Recrutamento ativo
Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
Contacto: Dustin Paul, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 717-531-3828
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Recrutamento ativo
Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Contacto: Sabrina Yum, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 215 590 4719
Localizações em Texas
Dallas, Texas, United States, 75235
Recrutamento ativo
University of Texas Southwestern Medical Center
Contacto: Kaitlin Batley, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 214 456 9561
Denton, Texas, United States, 76208
Recrutamento ativo
Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
Contacto: Diana Castro, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 972 982 7411
San Antonio, Texas, United States, 78229
Recrutamento ativo
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
Contacto: Matthew Wicklund, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 210 450 0500
Localizações em Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
Recrutamento ativo
University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
Contacto: Rebecca Scharf, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 434 924 1647
Localizações em Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Recrutamento ativo
Seattle Children's Hospital
Contacto: Seth Perlman, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 206-987-0804
Localizações em Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Ainda não recruta
Children's Wisconsin
Contacto: Rebecca Rehborg
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 877-607-5280
Puerto Rico
Localizações em Puerto Rico
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
Recrutamento ativo
San Jorge Children's Hospital
Contacto: Yaritza Berrios
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 787-758-2525
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
Recrutamento ativo
FDI Clinical Research
Contacto: Alexandra Montalvo Acevedo, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 787 722 1248
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06564974Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.