Ensaio clínico de fase 2 SAT-3247 para pacientes ambulatoriais de Duchenne
Resumo do estudo
- Idade
- 7–9 anos
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Satellos Bioscience
- Abordagem terapêutica
- Melhoria do crescimento e proteção muscular
- Requisito de variante
- Tem um diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos prévios com uma mutação confirmada no gene DMD. Pacientes do sexo masculino com DMD, ambulatoriais e com idade ≥ 7 a < 10 anos no momento da triagem.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2025-12-08
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-03-31
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2027-06-30
- Inscrição (estimada)
- 51
- Países
- Estados UnidosAustráliaBélgicaCanadáPolôniaSérviaEspanhaReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Dose estável de glicocorticóides sistêmicos (ou seja, prednisolona, deflazacort ou vamorolona) de acordo com o padrão de atendimento por ≥ 3 meses antes da visita de triagem e durante o estudo. Pacientes que não estão recebendo glicocorticosteróides também são elegíveis se interrompidos ≥ 3 meses antes da visita de triagem.
Critérios de inclusão
- Doses estáveis de medicamentos prescritos, incluindo inibidores da ECA, β-bloqueadores e diuréticos (excluindo glicocorticosteroides) e medicamentos de venda livre e/ou suplementos fitoterápicos para cuidados de suporte ≥ 1 mês antes da visita de triagem e durante o estudo.
- Os participantes que receberam anteriormente delandistrogene moxeparvovec (nome comercial Elevidys) em um ensaio clínico anterior ou no ambiente comercial> 18 meses antes da triagem, cujos testes de função muscular estabilizaram ou demonstraram declínio ≥ 3 meses antes da triagem, conforme determinado pelo investigador e documentado nas notas do prontuário, serão elegíveis.
- Os participantes que receberam anteriormente um exon skipper > 6 meses antes da triagem, cujos testes de função muscular estabilizaram ou demonstraram declínio ≥ 3 meses antes da triagem, conforme determinado pelo investigador e documentado nas notas do prontuário, serão elegíveis.
- Os participantes que receberem uma dose estável de givinostat (nome comercial Duvyzat) por pelo menos 18 meses ou mais antes da visita de triagem serão elegíveis. Os participantes incapazes de tolerar o givinostat que interromperam o tratamento antes de 18 meses são elegíveis para inscrição se a data da última dose for ≥ 30 dias a partir da data da triagem. Givinostat não deve ser descontinuado, se tolerado, para cumprir os critérios de entrada no estudo.
- Participantes que receberam tratamento prévio com um produto de terapia genética experimental (diferente de delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 meses antes da visita de triagem.
- Se estiver participando de um regime de fisioterapia/treinamento de força, deve estar estável por ≥ 2 meses antes da visita de triagem e durante o estudo.
Critérios de exclusão
- Espera-se que pacientes ambulatoriais percam a deambulação em ≤ 12 meses.
- Participantes para os quais a ressonância magnética ou a biópsia muscular aberta são contraindicadas.
- Evidência de disfunção hepática significativa, definida como GLDH > 2X limite superior do normal (LSN) na visita de triagem.
- Função cardíaca prejudicada definida como fração de ejeção do ventrículo esquerdo <50% nas avaliações cardíacas de triagem (ecocardiograma ou ressonância magnética) ou evidência de cardiomiopatia sintomática.
- Uma capacidade vital forçada <60% do previsto na visita de triagem.
- Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico terapêutico ou estudo de acompanhamento para uma intervenção terapêutica
- Consumo de suco de toranja ou produtos que contenham toranja
- Problemas comportamentais ou cognitivos graves que impeçam a participação no estudo, na opinião do investigador.
- Critérios de entrada adicionais serão revisados com o investigador do centro clínico.
Contactos e localizações
Contactos e localizações
Contacto
- Nome: Informações Médicas de Satellos
- Telefone: +1 647-660-1780
- E-mail: [email protected]
Localizações
Este estudo tem 21 localizações
United States
Localizações em California
Los Angeles, California, United States, 90095
Recrutamento ativo
University of California Los Angeles
Contacto: Denisse Velazquez
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 310-825-3264
Localizações em Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Recrutamento ativo
Colorado Children's
Contacto: Nana Welnick
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 720-777-8608
Localizações em Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Recrutamento ativo
Lurie Children's
Contacto: Alka Maheshwari
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 312-227-3813
Localizações em Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
Recrutamento ativo
UMass Memorial Medical Center
Contacto: Sarah Figueira
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 508-856-1604
Localizações em Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Recrutamento ativo
Washington University
Contacto: Natalie Goedeker
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 314-362-4919
Localizações em Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Recrutamento ativo
Nationwide Children's Hospital
Contacto: Jeremy Thompson
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 614-355-2923
Localizações em Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Recrutamento ativo
Seattle Children's
Contacto: Marissa Robertson
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 206-987-5457
Australia
Localizações em New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
Recrutamento ativo
Children's Hospital at Westmead
Contacto: Natasha Edirisinghege
E-mail de contacto: [email protected]
Localizações em Victoria
Melbourne, Victoria, Australia, 3052
Recrutamento ativo
Royal Children's Hospital Melbourne
Contacto: Ian Woodcock, MD
E-mail de contacto: [email protected]
Belgium
Localizações em Liège
Liège, Liège, Belgium, 4000
Recrutamento ativo
Hôpital De La Citadelle (CHR)
Contacto: Laurie Medard
E-mail de contacto: [email protected]
Localizações em Oost-Vlaanderen
Ghent, Oost-Vlaanderen, Belgium, 9000
Recrutamento ativo
UZ Gent
Contacto: Julie Vancraeynest
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +32 9 332 83 29
Canada
Localizações em Ontario
Ottawa, Ontario, Canada, K1H8L1
Recrutamento ativo
Children's Hospital Eastern Ontario
Contacto: Emilie Hill-Smith
E-mail de contacto: [email protected]
Poland
Localizações em Łódź Voivodeship
Lodz, Łódź Voivodeship, Poland, 93-338
Recrutamento ativo
Instytut Centrum Zdrowia Matki Polki
Contacto: Joanna Wawrzynczak
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 48 42 271-16-11
Localizações em Pomeranian Voivodeship
Gdansk, Pomeranian Voivodeship, Poland, 80-952
Recrutamento ativo
Klinika Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckie
Contacto: Angelika Kamińska
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 48 58 349 23 31
Serbia
Localizações em Serbia
Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
Ainda não recruta
Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and Youth
Contacto: Ana Kosac
E-mail de contacto: [email protected]
Belgrade, Serbia, Serbia, 11000
Ainda não recruta
University Children's Clinic Tirsova
Contacto: Raus Misela
E-mail de contacto: [email protected]
Belgrade, Serbia, Serbia, 11070
Recrutamento ativo
Mother and Child Health Care Institute
Contacto: Snezana Popovic
E-mail de contacto: [email protected]
Spain
Localizações em Basque Country
Donostia / San Sebastian, Basque Country, Spain, 20014
Ainda não recruta
Hospital Universitario Donostia
Contacto: Josune Domínguez García
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +34 943 00 76 39
Localizações em Valencia
Valencia, Valencia, Spain, 46026
Recrutamento ativo
Hospital Universitario y Politécnico La Fe
Contacto: Marta Campo Rodrigo
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +34 630306333434654
Barcelona, Spain, 08035
Recrutamento ativo
Hospital Infantil i Hospital de la Dona
Contacto: Juan José Palmí Perales
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +34 671 712 875
United Kingdom
Localizações em UK
London, UK, United Kingdom, WC1N 3JH
Recrutamento ativo
Great Ormond Street
Contacto: Marta Zancolli
E-mail de contacto: [email protected]
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT07287189Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.