Ensaio clínico de fase 2 SAT-3247 para pacientes ambulatoriais de Duchenne

Dose estável de glicocorticóides sistêmicos (ou seja, prednisolona, ​​​​deflazacort ou vamorolona) de acordo com o padrão de atendimento por ≥ 3 meses antes da visita de triagem e durante o estudo. Pacientes que não estão recebendo glicocorticosteróides também são elegíveis se interrompidos ≥ 3 meses antes da visita de triagem.

• Doses estáveis ​​de medicamentos prescritos, incluindo inibidores da ECA, β-bloqueadores e diuréticos (excluindo glicocorticosteroides) e medicamentos de venda livre e/ou suplementos fitoterápicos para cuidados de suporte ≥ 1 mês antes da visita de triagem e durante o estudo.
• Os participantes que receberam anteriormente delandistrogene moxeparvovec (nome comercial Elevidys) em um ensaio clínico anterior ou no ambiente comercial> 18 meses antes da triagem, cujos testes de função muscular estabilizaram ou demonstraram declínio ≥ 3 meses antes da triagem, conforme determinado pelo investigador e documentado nas notas do prontuário, serão elegíveis.
• Os participantes que receberam anteriormente um exon skipper > 6 meses antes da triagem, cujos testes de função muscular estabilizaram ou demonstraram declínio ≥ 3 meses antes da triagem, conforme determinado pelo investigador e documentado nas notas do prontuário, serão elegíveis.
• Os participantes que receberem uma dose estável de givinostat (nome comercial Duvyzat) por pelo menos 18 meses ou mais antes da visita de triagem serão elegíveis. Os participantes incapazes de tolerar o givinostat que interromperam o tratamento antes de 18 meses são elegíveis para inscrição se a data da última dose for ≥ 30 dias a partir da data da triagem. Givinostat não deve ser descontinuado, se tolerado, para cumprir os critérios de entrada no estudo.
• Participantes que receberam tratamento prévio com um produto de terapia genética experimental (diferente de delandistrogene moxeparvovec) ≥ 24 meses antes da visita de triagem.
• Se estiver participando de um regime de fisioterapia/treinamento de força, deve estar estável por ≥ 2 meses antes da visita de triagem e durante o estudo.

• Espera-se que pacientes ambulatoriais percam a deambulação em ≤ 12 meses.
• Participantes para os quais a ressonância magnética ou a biópsia muscular aberta são contraindicadas.
• Evidência de disfunção hepática significativa, definida como GLDH > 2X limite superior do normal (LSN) na visita de triagem.
• Função cardíaca prejudicada definida como fração de ejeção do ventrículo esquerdo <50% nas avaliações cardíacas de triagem (ecocardiograma ou ressonância magnética) ou evidência de cardiomiopatia sintomática.
• Uma capacidade vital forçada <60% do previsto na visita de triagem.
• Participação contínua em qualquer outro ensaio clínico terapêutico ou estudo de acompanhamento para uma intervenção terapêutica
• Consumo de suco de toranja ou produtos que contenham toranja
• Problemas comportamentais ou cognitivos graves que impeçam a participação no estudo, na opinião do investigador.
• Critérios de entrada adicionais serão revisados ​​com o investigador do centro clínico.

• Nome: Informações Médicas de Satellos
• Telefone: +1 647-660-1780
• E-mail: [email protected]