Ensaio clínico de fase observacional de terapia genética RegenxBio RGX-202

Recrutamento ativoObservacionalTerapia génica

Idade: 0–25 anos
Fase: Observacional
Patrocinador: REGENXBIO
Abordagem terapêutica: Terapia génica
Requisito de variante: Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico.
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante e não deambulante
Início do estudo (real): 2022-12-20
Conclusão primária (estimada): 2026-09
Conclusão do estudo (estimada): 2026-09
Inscrição (estimada): 200
Países: Estados Unidos

Ainda não disponível

Homens com pelo menos 0 a <25 anos de idade
Diagnóstico de DMD
Fornecimento de formulário de consentimento informado (CIF) assinado e datado e consentimento conforme exigido pelos regulamentos ou requisitos locais

Participação anterior em um estudo de terapia genética OU receptor de um medicamento de terapia genética
Outros critérios de inclusão/exclusão se aplicam

Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo

ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo