Ensaio clínico de fase 2 da BioMarin BMN-351

Atualmente recebendo tratamento com corticosteroides orais, em um regime posológico estável durante 351-201, e deve permanecer em um regime posológico consistente durante 351-202 ou 351-203, exceto por modificações para acomodar alterações no peso. A transição para a dose equivalente de vamorolona é permitida em 351-202 quando aprovada nos países participantes.

• Disposto e capaz de cumprir o cronograma de visitas do estudo e outros requisitos do protocolo
• Disposto a usar contracepção (homens sexualmente maduros) durante todo o estudo e por 90 dias após a dose final, se sexualmente ativo
• O uso de contraceptivos por homens deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos contraceptivos para aqueles que participam de estudos clínicos.
• Disposto e capaz de fornecer consentimento por escrito (se exigido pelas regulamentações locais ou pelo IRB/IEC) após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da execução de qualquer procedimento relacionado à pesquisa
• Disposto e capaz de fornecer consentimento informado por escrito e assinado como pai ou responsável após a natureza do estudo ter sido explicada e antes da realização de qualquer procedimento relacionado à pesquisa

• Tem distúrbio de coagulação conhecido
• Estão tomando algum medicamento proibido
• qualquer terapia de salto de exon aprovada dentro de 12 semanas antes da linha de base ou com qualquer terapia genética para o tratamento de DMD a qualquer momento
• anticoagulantes, antitrombóticos ou agentes antiplaquetários
• imunossupressores