Ensaio clínico de fase 1/2 de terapia genética Solid Biosciences SGT-001

Ativo, sem recrutamentoFase 1/2Terapia génica

Idade: 4–17 anos
Fase: Fase 1/2
Patrocinador: Solid Biosciences
Abordagem terapêutica: Terapia génica
Requisito de variante: Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD.
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante
Início do estudo (real): 2017-12-06
Conclusão primária (estimada): 2026-10-15
Conclusão do estudo (estimada): 2026-10-15
Inscrição (estimada): 12
Países: Estados Unidos

Dose diária estável (ou equivalente) de corticosteroides orais ≥ 12 semanas.

Ausência confirmada de distrofina conforme determinado por biópsia muscular (participantes ambulatoriais)
Anticorpos anti-AAV9 abaixo dos limites especificados pelo protocolo
Função cardíaca e pulmonar estável
Adolescentes: não deambuladores por critérios especificados pelo protocolo
Crianças: ambulatorial por critérios especificados pelo protocolo

Condição médica ou exame físico prévio ou contínuo, ECG ou achados laboratoriais que possam afetar adversamente a segurança do participante, comprometer a conclusão do tratamento e acompanhamento ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo
Função hepática anormal
Função renal anormal
Anormalidades de coagulação clinicamente significativas
Função cardiovascular prejudicada com base em ressonância magnética cardíaca ou ECO
Função respiratória prejudicada com base na CVF % prevista ou necessidade de suporte ventilatório diurno
Deformidade espinhal significativa ou presença de hastes espinhais
Índice de massa corporal ≥ percentil 95 para idade
Exposição a outro medicamento experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas antes da triagem
Exposição a medicamentos que afetam a expressão de distrofina ou utrofina nos 6 meses anteriores à triagem

Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo

Ainda não disponível

ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo