Ensaio clínico de fase 1/2 de terapia genética Solid Biosciences SGT-001

Dose diária estável (ou equivalente) de corticosteroides orais ≥ 12 semanas.

• Ausência confirmada de distrofina conforme determinado por biópsia muscular (participantes ambulatoriais)
• Anticorpos anti-AAV9 abaixo dos limites especificados pelo protocolo
• Função cardíaca e pulmonar estável
• Adolescentes: não deambuladores por critérios especificados pelo protocolo
• Crianças: ambulatorial por critérios especificados pelo protocolo

• Condição médica ou exame físico prévio ou contínuo, ECG ou achados laboratoriais que possam afetar adversamente a segurança do participante, comprometer a conclusão do tratamento e acompanhamento ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo
• Função hepática anormal
• Função renal anormal
• Anormalidades de coagulação clinicamente significativas
• Função cardiovascular prejudicada com base em ressonância magnética cardíaca ou ECO
• Função respiratória prejudicada com base na CVF % prevista ou necessidade de suporte ventilatório diurno
• Deformidade espinhal significativa ou presença de hastes espinhais
• Índice de massa corporal ≥ percentil 95 para idade
• Exposição a outro medicamento experimental dentro de 3 meses ou 5 meias-vidas antes da triagem
• Exposição a medicamentos que afetam a expressão de distrofina ou utrofina nos 6 meses anteriores à triagem