Ensaio clínico de fase 3 de terapia genética Solid Biosciences SGT-003

Em um regime oral diário estável de pelo menos 0,5 mg/kg/dia de prednisona ou 0,75 miligramas por quilograma por dia (mg/kg/dia) deflazacort por pelo menos 6 meses antes de entrar no estudo, permitindo modificações de dose com base no peso de acordo com a prática clínica.

• O participante é ambulatorial.
• Negativo para anticorpos contra vírus adeno-associados.
• Atenda aos critérios de tempo de caminhada/corrida de 10 metros.
• Encontre a hora de levantar-se dos critérios supinos.
• O participante tem peso corporal ≤50 kg.

• Tratamento atual ou anterior com um medicamento de transferência de genes aprovado ou experimental ou terapia de edição de genes.
• Exposição a vamorolona, ​​givinostat, distrofina aprovada ou experimental ou medicamentos modificadores da doença (como eteplirsen, golodirsen, casimersen, viltolarsen e atalureno) ou outro medicamento experimental para qualquer indicação dentro de 6 meses ou 5 meias-vidas, o que for mais longo, antes da inscrição.
• Diagnóstico clínico estabelecido de DMD que está associado a qualquer variante de deleção ou variante prevista para não expressar os éxons 1 a 11, éxons 42 a 45 ou éxons 57 a 69, incluindo o gene DMD, conforme documentado por um relatório genético.