Ensaio clínico BioMarin BMN-351 fase 1/2

Ativo, sem recrutamentoFase 1/2Salto de exões

Idade: 4–10 anos
Fase: Fase 1/2
Patrocinador: BioMarin Pharmaceutical
Abordagem terapêutica: Salto de exões
Requisito de variante: Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne com uma alteração genética específica passível de salto do exon 51
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante
Início do estudo (real): 2024-01-03
Conclusão primária (estimada): 2027-04-14
Conclusão do estudo (estimada): 2027-04-14
Inscrição (estimada): 18
Países: ItáliaPaíses BaixosEspanhaTurquiaReino Unido

Atualmente em doses consistentes de tratamento com esteróides nas últimas 12 semanas.

Não necessitar de assistência de um ventilador para respirar

O participante terá alguns laboratórios clínicos iniciais e estudos para avaliar o nível basal da função cardíaca e pulmonar.
Tratamento com terapia de salto de exon nas 12 semanas anteriores à primeira consulta.
Qualquer história de tratamento com terapia genética

Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo

Ainda não disponível

ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo