Ensaio clínico BioMarin BMN-351 fase 1/2
Sobre este estudo
A BioMarin Pharmaceutical está avaliando o BMN 351 em um ensaio clínico de Fase 1/2 envolvendo aproximadamente 18 participantes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) elegíveis para salto do exon 51. Este estudo aberto testará doses crescentes de BMN 351, com os participantes recebendo tratamento intravenoso a cada uma ou duas semanas, dependendo do grupo de estudo. Os pesquisadores avaliarão a segurança, tolerabilidade, níveis de medicamentos e atividade biológica para determinar como o tratamento afeta o corpo.
Resumo do estudo
- Idade
- 4–10 anos
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- BioMarin Pharmaceutical
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne com uma alteração genética específica passível de salto do exon 51
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-01-03
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-04-14
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2027-04-14
- Inscrição (estimada)
- 18
- Países
- ItáliaPaíses BaixosEspanhaTurquiaReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Atualmente em doses consistentes de tratamento com esteróides nas últimas 12 semanas.
Critérios de inclusão
Não necessitar de assistência de um ventilador para respirar
Critérios de exclusão
- O participante terá alguns laboratórios clínicos iniciais e estudos para avaliar o nível basal da função cardíaca e pulmonar.
- Tratamento com terapia de salto de exon nas 12 semanas anteriores à primeira consulta.
- Qualquer história de tratamento com terapia genética
Contactos e localizações
Contacto
Ainda não disponível
Localizações
Este estudo tem 7 localizações
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06280209Explorar mais estudos
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Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.