Ensaio clínico de fase 1/2 de terapia genética Solid Biosciences SGT-003

Recrutamento ativoFase 1/2Terapia génica

Idade: 0–17 anos
Fase: Fase 1/2
Patrocinador: Solid Biosciences
Abordagem terapêutica: Terapia génica
Requisito de variante: Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD confirmado por testes genéticos do patrocinador. Nos casos em que um genótipo pode ser preditivo da produção residual de distrofina e/ou um diagnóstico clínico claro de DMD não pode ser feito (por exemplo, devido à idade), a avaliação dos níveis de distrofina em biópsias musculares basais pode ser necessária para determinar a elegibilidade sob este critério.
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante e não deambulante
Início do estudo (real): 2024-05-06
Conclusão primária (estimada): 2027-05-06
Conclusão do estudo (estimada): 2031-05-06
Inscrição (estimada): 60
Países: Estados UnidosCanadáItáliaReino Unido

Coortes 1, 2, 4 e 5: Um regime diário estável de esteróides orais de pelo menos 0,5 mg/kg/dia de prednisona ou 0,75 mg/kg/dia de deflazacort por ≥12 semanas antes da Triagem Parte A ou Nova Triagem, permitindo modificações baseadas no peso consistentes com a prática clínica.
Coorte 3: N/A

Coorte 1: 4 a <7 anos de idade
Coorte 2: 7 a <12 anos de idade
Coorte 3: 0 a < 4 anos de idade
Coorte 4: 12 a <18 anos de idade
Coorte 5: 10 a <18 anos de idade
Situação ambulatorial do participante no momento da Triagem Parte A ou Nova Triagem, conforme definido pela capacidade de completar um teste de caminhada/corrida de 10 metros em < 30 segundos:
Coortes 1, 2 e 4: Ambulatorial
Coorte 3: ambulatorial ou não ambulatorial
Coorte 5: Não deambuladores, mas já deambuladores pela história
Negativo para anticorpos AAV.
Atender aos critérios de tempo de caminhada/corrida de 10 metros
Conheça o tempo para levantar dos critérios supinos
Coorte 5: Atende aos critérios de Desempenho do Membro Superior (PUL) 2.0
O participante tem peso corporal: ≤ 90 kg

Tratamento com medicamentos modificadores da distrofina nos 3 meses anteriores à triagem.
Tratamento atual ou anterior com um medicamento de transferência de genes aprovado ou experimental.
Exposição a certos medicamentos aprovados ou em investigação nos 3 meses anteriores à triagem ou 5 meias-vidas desde a última administração, o que for mais longo.
Diagnóstico clínico estabelecido de DMD que está associado a qualquer mutação de deleção invariante ou variante prevista para não expressar os éxons 1 a 11 ou os éxons 42 a 45, ou os éxons 57 a 69, inclusive, no gene DMD, conforme documentado por um relatório genético e confirmado pelo teste genético do patrocinador.

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ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo