Ensaio clínico de fase 1/2 de terapia genética Solid Biosciences SGT-003
Resumo do estudo
- Idade
- 0–17 anos
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- Solid Biosciences
- Abordagem terapêutica
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD confirmado por testes genéticos do patrocinador. Nos casos em que um genótipo pode ser preditivo da produção residual de distrofina e/ou um diagnóstico clínico claro de DMD não pode ser feito (por exemplo, devido à idade), a avaliação dos níveis de distrofina em biópsias musculares basais pode ser necessária para determinar a elegibilidade sob este critério.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-05-06
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-05-06
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2031-05-06
- Inscrição (estimada)
- 60
- Países
- Estados UnidosCanadáItáliaReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
- Coortes 1, 2, 4 e 5: Um regime diário estável de esteróides orais de pelo menos 0,5 mg/kg/dia de prednisona ou 0,75 mg/kg/dia de deflazacort por ≥12 semanas antes da Triagem Parte A ou Nova Triagem, permitindo modificações baseadas no peso consistentes com a prática clínica.
- Coorte 3: N/A
Critérios de inclusão
- Coorte 1: 4 a <7 anos de idade
- Coorte 2: 7 a <12 anos de idade
- Coorte 3: 0 a < 4 anos de idade
- Coorte 4: 12 a <18 anos de idade
- Coorte 5: 10 a <18 anos de idade
- Situação ambulatorial do participante no momento da Triagem Parte A ou Nova Triagem, conforme definido pela capacidade de completar um teste de caminhada/corrida de 10 metros em < 30 segundos:
- Coortes 1, 2 e 4: Ambulatorial
- Coorte 3: ambulatorial ou não ambulatorial
- Coorte 5: Não deambuladores, mas já deambuladores pela história
- Negativo para anticorpos AAV.
- Atender aos critérios de tempo de caminhada/corrida de 10 metros
- Conheça o tempo para levantar dos critérios supinos
- Coorte 5: Atende aos critérios de Desempenho do Membro Superior (PUL) 2.0
- O participante tem peso corporal: ≤ 90 kg
Critérios de exclusão
- Tratamento com medicamentos modificadores da distrofina nos 3 meses anteriores à triagem.
- Tratamento atual ou anterior com um medicamento de transferência de genes aprovado ou experimental.
- Exposição a certos medicamentos aprovados ou em investigação nos 3 meses anteriores à triagem ou 5 meias-vidas desde a última administração, o que for mais longo.
- Diagnóstico clínico estabelecido de DMD que está associado a qualquer mutação de deleção invariante ou variante prevista para não expressar os éxons 1 a 11 ou os éxons 42 a 45, ou os éxons 57 a 69, inclusive, no gene DMD, conforme documentado por um relatório genético e confirmado pelo teste genético do patrocinador.
Contactos e localizações
Contactos e localizações
Contacto
- Nome: Ensaios Clínicos Bio Sólidos
- Telefone: 617-337-4680
- E-mail: [email protected]
Localizações
Este estudo tem 15 localizações
United States
Localizações em Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Recrutamento ativo
Arkansas Children's Hospital
Contacto: Amber Kellogg
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 501-364-3389
Localizações em California
Los Angeles, California, United States, 90095
Recrutamento ativo
University of California, Los Angeles Medical Center
Contacto: Ummi Qasim
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 310-825-3264
Sacramento, California, United States, 95817
Recrutamento ativo
University of California, Davis
Contacto: Neuromuscular Research Lab
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 916-734-5057
San Diego, California, United States, 92037
Recrutamento ativo
University of California
Contacto: Gabriella Penner
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 858-382-3061
Localizações em Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Recrutamento ativo
Rare Disease Research
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 678-883-6897
Localizações em Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611-2605
Recrutamento ativo
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Contacto: Alka Maheshwari
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 312-227-3813
Localizações em Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Recrutamento ativo
Washington University in St. Louis
Contacto: Natalie Goedeker
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 314-362-4919
Localizações em Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43215
Recrutamento ativo
Nationwide Children's Hospital
Contacto: Destany McCain
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 614-722-6961
Localizações em Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Recrutamento ativo
Oregon Health and Sciences University
Contacto: Beata Dyar
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 503-494-8216
Localizações em Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Recrutamento ativo
Children's Hospital of Philadelphia
Contacto: Brandt Parlanti
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 215-850-7769
Localizações em Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Recrutamento ativo
Children's Hospital of the King's Daughters
Contacto: E.Ann Walker
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 757-668-6543
Localizações em Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Recrutamento ativo
Seattle Children's Hospital
Contacto: Janaki O'Brien
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 206-987-1642
Canada
Localizações em Ontario
Toronto, Ontario, Canada, M5G 0A4
Recrutamento ativo
The Hospital for Sick Children
Contacto: Ana Stosic
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 416-648-6831
Italy
Rome, Italy, 00168
Recrutamento ativo
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
Contacto: Lorenzo Stivala
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +39 063-015-6330
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Recrutamento ativo
Great Ormond Street Hospital
Contacto: Lucinda Furtado
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +44 (0)20 7762 6932
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06138639Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.