Sobre a linha de produtos de desenvolvimento de medicamentos para DMD
Esta página mostra programas investigacionais de Duchenne como uma linha de produtos horizontal. Cada linha representa um medicamento ou terapia com sua empresa patrocinadora e abordagem terapêutica, posicionada pela fase clínica mais avançada registrada no catálogo.
As colunas vão de Early Phase 1 até Fase 4. A barra preenchida mostra o progresso de cada programa. Os programas são ordenados com os desenvolvimentos mais avançados no topo e Early Phase 1 na base.
Estudos observacionais e registros rotulados apenas como intervencionais são excluídos para focar nas fases de desenvolvimento de medicamentos intervencionais. Clique no nome de um programa para abrir a página completa do ensaio.
Explore visões relacionadas em Início, Estudos clínicos ativos de DMD e Estatísticas de ensaios clínicos de DMD. O catálogo foi atualizado pela última vez em 1 de setembro de 2026; a linha de produtos muda quando novos ensaios são adicionados ou fases revisadas.
- Fase 4
Prednisolone
Redução da inflamação
Nationwide Children's Hospital
- Fase 4
ELEVIDYS (ENHANCE)
Terapia génica
Sarepta Therapeutics
- Fase 3
AOC 1044 (SAFARI44)
Salto de exões
Avidity Biosciences
- Fase 3
Deramiocel (HOPE-3)
Melhoria do crescimento e proteção muscular
Capricor
- Fase 3
DYNE-251 (FORZETTO)
Salto de exões
Dyne Therapeutics
- Fase 3
GNT0004
Terapia génica
Genethon
- Fase 3
ELEVIDYS (ENVISION)
Terapia génica
Sarepta Therapeutics
- Fase 3
SGT-003
Terapia génica
Solid Biosciences
- Fase 2/3
RGX-202
Terapia génica
REGENXBIO
- Fase 2
AOC 1044 (EXPLORE44)
Salto de exões
Avidity Biosciences
- Fase 2
BMN 351
Salto de exões
BioMarin Pharmaceutical
- Fase 2
Deramiocel (HOPE-2-OLE)
Melhoria do crescimento e proteção muscular
Capricor
- Fase 2
Sevasemten (EDG-5506)
Melhoria do crescimento e proteção muscular
Edgewise Therapeutics
- Fase 2
ELEVATE-LTE
Salto de exões
Entrada Therapeutics
- Fase 2
GNR-097
Terapia génica
GENERIUM
- Fase 2
ELEVIDYS (ENVOL)
Terapia génica
Hoffmann-La Roche
- Fase 2
Satralizumab
Melhoria da saúde óssea
Hoffmann-La Roche
- Fase 2
KER-065
Outras abordagens terapêuticas
Keros Therapeutics
- Fase 2
UC-MSC
Outras abordagens terapêuticas
MED Institute Inc.
- Fase 2
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02-201)
Salto de exões
NS Pharma
- Fase 2
SAT-3247
Melhoria do crescimento e proteção muscular
Satellos Bioscience
- Fase 2
WVE-N531 (FORWARD-53)
Salto de exões
Wave Life Sciences
- Fase 1/2
DYNE-251 (DELIVER)
Salto de exões
Dyne Therapeutics
- Fase 1/2
DT-DEC01
Melhoria do crescimento e proteção muscular
Dystrogen Therapeutics
- Fase 1/2
ENTR-601-44 (ELEVATE-44)
Salto de exões
Entrada Therapeutics
- Fase 1/2
ENTR-601-45 (ELEVATE-45)
Salto de exões
Entrada Therapeutics
- Fase 1/2
NS-050/NCNP-03 (Meteor50)
Salto de exões
NS Pharma
- Fase 1/2
PBGENE-DMD
Edição génica
Precision BioSciences
- Fase 1/2
SGT-001
Terapia génica
Solid Biosciences
- Fase 1
INS1201
Terapia génica
Insmed Gene Therapy LLC
- Fase 1
MyoPAXon
Melhoria do crescimento e proteção muscular
Myogenica
- Fase 1
SRD-001
Melhoria da função cardíaca
Sardocor
- Fase 1
ELEVIDYS
Terapia génica
Sarepta Therapeutics
- Fase 1 inicial
GEN6050X
Salto de exões
GenAssist Therapeutics
- Fase 1 inicial
RAG-18
Terapias mRNA / tRNA / saRNA
Peking Union Medical College Hospital
- Fase 1 inicial
BBM-D101
Terapia génica
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Fase 1 inicial
LE051
Salto de exões
Shanghai Jiao Tong University School of Medicine
- Fase 1 inicial
SPOT-mRNA03 (SPOT-03)
Terapia génica
Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd
