Teste SHIELD DMD: Satralizumabe para função óssea e muscular

Corticosteroides orais diários.

• Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) assinado e Termo de Assentimento assinado quando apropriado
• Idade ≥ 8 e < 18 anos no momento da assinatura do TCLE
• Os participantes do Grupo 1 são obrigados a atender aos seguintes critérios: - Ambulatório (definido como capaz de andar independentemente sem dispositivos de assistência) com histórico prévio de fraturas: a) História prévia de fratura de baixo trauma definida como: evidência de pelo menos uma fratura por compressão vertebral prevalente de Genant Grau 1 ou 2 (ou sinais radiográficos de fraturas vertebrais [VF]) ou história de pelo menos uma fratura de osso longo de baixo trauma (extremidade superior ou inferior) ou b) Não ambulatorial, caracterizado como sendo não deambulador por um período mínimo de 6 meses com início de status de não deambulador definido como idade de uso contínuo da cadeira de rodas relatada pelo participante ou cuidador, aproximada ao mês mais próximo, e pontuação de caminhada da North Star Ambulatory Assessment (NSAA) de "0" e incapacidade de realizar caminhada/corrida de 10 metros (10 MWR) na consulta inicial, com ou sem fraturas
• Os participantes do Grupo 2 são obrigados a atender aos seguintes critérios: - Ser virgens de fratura, definido como: sem histórico de fraturas anteriores de baixo trauma antes da consulta inicial, nem quaisquer achados radiológicos indicativos de FV prevalente na consulta de triagem - Ser ambulatorial definido como capaz de andar de forma independente, sem dispositivos auxiliares - Idade ≥ 8 a < 12 anos no momento da triagem

• Cirurgia de grande porte (por exemplo, cirurgia da coluna vertebral) dentro de 3 meses antes da linha de base ou cirurgia planejada ou procedimento que possa interferir na condução do estudo a qualquer momento durante este estudo
• Presença de qualquer doença clinicamente significativa
• Tem evidência sorológica de infecção atual, crônica ou ativa pelo vírus da imunodeficiência humana (HIV), tuberculose (TB), vírus da hepatite C (HCV) ou vírus da hepatite B (HBV)
• Tem uma infecção sintomática (por exemplo, infecção do trato respiratório superior, pneumonia, pielonefrite, meningite) nas 4 semanas anteriores à consulta inicial
• Peso corporal na triagem < 20 ou > 100 quilogramas (kg)
• Evidência de FV grave (definida como Grau 3), avaliada por imagens radiográficas na triagem e quantificada usando o método semiquantitativo Genant
• Tratamento com terapias proibidas conforme definido pelo protocolo
• Recebeu uma vacina de vírus vivo ou vivo atenuado dentro de 6 semanas após a consulta inicial ou espera receber uma vacina de vírus vivo ou vivo atenuado durante o estudo
• Apresenta valores laboratoriais anormais considerados clinicamente significativos conforme definido pelo protocolo
• Qualquer condição médica que possa interferir na avaliação da DMO do LS, como escoliose grave ou fusão espinhal
• O participante tem condição médica anterior ou atual, histórico médico, achados físicos ou anormalidades laboratoriais que podem afetar a segurança, tornar improvável que o tratamento e o acompanhamento sejam concluídos corretamente ou prejudicar a avaliação dos resultados do estudo, na opinião do investigador
• O participante tem alergia ou hipersensibilidade ao medicamento do estudo ou a qualquer um de seus constituintes. Outros critérios de inclusão e exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados

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