Ensaio clínico de fase 4 com corticosteroide infantil para Duchenne
Sobre este estudo
Este estudo clínico avaliará se uma dose mais baixa de prednisolona oral (5 mg/kg/semana) pode preservar a função motora de forma tão eficaz quanto uma dose mais alta em bebês e meninos com distrofia muscular de Duchenne (DMD), com idade entre 1 e 30 meses. Os pesquisadores acompanharão os participantes por dois anos, avaliando o desenvolvimento motor GROsso por meio de testes padronizados, incluindo Bayley-4 e GRO. O estudo também examinará se a dose mais baixa reduz os efeitos colaterais, especialmente o ganho excessivo de peso.
Resumo do estudo
- Idade
- 0–3 anos
- Fase
- Fase 4
- Patrocinador
- Nationwide Children's Hospital
- Abordagem terapêutica
- Redução da inflamação
- Requisito de variante
- Diagnóstico clínico estabelecido de DMD e mutação documentada do gene da distrofina preditiva do fenótipo DMD.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2021-04-30
- Conclusão primária (estimada)
- 2026-08
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2026-12
- Inscrição (estimada)
- 26
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Ainda não disponível
Critérios de inclusão
- Indivíduos com idades entre 1 mês e 30 meses
- Fraqueza consistente com Duchenne no exame, creatina quinase ≥ 20 vezes o limite superior do normal e mutação genética conhecida por ser causadora de DMD.
Critérios de exclusão
Tratamento prévio com glicocorticosteróides
Contactos e localizações
Contacto
- Nome: Sara Marshall
- Telefone: 614-355-3508
- E-mail: [email protected]
Localizações
Este estudo tem 4 localizações
United States
Localizações em Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Recrutamento ativo
Lurie Children's Hospital of Chicago
Localizações em Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45220
Recrutamento ativo
University of Cincinnati
Columbus, Ohio, United States, 43205
Recrutamento ativo
Nationwide Children's Hospital
Contacto: Kevin Warf, BS
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: (614) 355-2765
Localizações em Texas
Dallas, Texas, United States, 75235
Recrutamento ativo
University of Texas Southwestern
Contacto: Shahera Ranjha, MS
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 214-456-5959
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT05412394Explorar mais estudos
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Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.