SPOT-mRNA03 (SPOT-03) Ensaio clínico de fase inicial de terapia genética de fase 1

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• De acordo com as exigências da região/país e/ou IRB/IEC, o paciente e/ou responsável legal assinaram um termo de consentimento livre e esclarecido por escrito e estão cientes de todo o conteúdo relevante do estudo.
• A história médica inclui diagnóstico clínico de DMD e mutações de Duchenne confirmadas usando testes genéticos validados (MLPA e sequenciamento do genoma completo).
• Capaz de tolerar biópsia muscular sob anestesia e não ter contra-indicações para biópsia.
• As funções cardíaca, hepática, pulmonar e renal são suficientes:
• A fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) deve ser ≥ 50%;
• Capacidade vital forçada (CVF) > 50% do valor esperado e não necessita de ventilação noturna;
• Taxa de filtração glomerular (TFG) do paciente >30 mL/min/1,73 m2

• Outras complicações além da DMD que podem causar fraqueza muscular e/ou disfunção motora.
• Existem deficiências intelectuais graves (como autismo grave, comprometimento cognitivo grave e distúrbios comportamentais graves) que, de acordo com o julgamento do investigador, podem afetar o estudo.
• Hospitalização por insuficiência respiratória nas 8 semanas anteriores à triagem.
• Asma ou doenças pulmonares subjacentes mal controladas, como bronquite, bronquiectasia, enfisema ou pneumonia infecciosa recorrente que o investigador acredita que possa afetar a função respiratória.
• Insuficiência cardíaca grave não controlada (NYHA III-IV), incluindo qualquer uma das seguintes condições:
• A administração intravenosa de diuréticos ou medicamentos inotrópicos positivos é necessária nas 8 semanas anteriores à triagem.
• Hospitalização devido ao agravamento da insuficiência cardíaca ou arritmia nas 8 semanas anteriores à triagem.
• Valores laboratoriais anormais considerados clinicamente significativos:
• GGT > 3 × limite superior do normal
• Bilirrubina ≥ 3,0 mg/dL
• Creatinina ≥ 1,8 mg/dL
• Hemoglobina < 8 ou > 18 g/dL
• Contagem de glóbulos brancos > 18.500/μL
• Arritmias que requerem tratamento antiarrítmico.
• Indivíduos que estão em terapia imunossupressora.
• Usou outra terapia genética, medicamentos experimentais ou qualquer tratamento destinado a aumentar a expressão da distrofina.
• Indivíduos com histórico de cirurgias de grande porte nas 12 semanas anteriores à infusão inicial ou planejando se submeter a cirurgias de grande porte (como cirurgia de escoliose) durante este estudo.
• Indivíduos alérgicos a produtos experimentais ou medicamentos estéticos locais ou com histórico de alergias graves ou reações alérgicas genéticas.
• Nos 6 meses anteriores à infusão inicial, os sujeitos são expostos a outro medicamento experimental ou participaram de um ensaio clínico de intervenção.
• Indivíduos com anticorpo central da hepatite B positivo ou anticorpo da hepatite C ou anticorpo do HIV durante a triagem.
• O investigador acredita que a presença de quaisquer outras doenças graves, condições médicas ou necessidades crônicas de tratamento medicamentoso pode representar riscos desnecessários à transferência de genes.

• Nome: Winston Town
• Telefone: 212-920-5501
• E-mail: [email protected]