Entrada Therapeutics Exon 45 ignorando o ensaio clínico ELEVATE-45 fase 1/2
Resumo do estudo
- Idade
- 4–20 anos
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- Entrada Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Diagnóstico genético de DMD e variante patológica confirmada no gene da distrofina passível de salto do exon 45, conforme revisado por um conselheiro genético central.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2025-08-30
- Conclusão primária (estimada)
- 2029-03-01
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2029-03-01
- Inscrição (estimada)
- 24
- Países
- BélgicaItáliaPaíses BaixosEspanhaReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Ainda não disponível
Critérios de inclusão
- Designado homem ao nascer com sinais clínicos compatíveis com distrofia muscular de Duchenne, conforme determinado pelo investigador.
- Parte A: 4-20 anos de idade, inclusive.
- Status Ambulatorial Parte A: ambulatorial com Desempenho do Membro Superior v2.0 (PUL 2.0) Entrada de acordo com o protocolo na Triagem.
- Músculo adequado para obtenção de biópsia de tecido avaliada pelo investigador.
- Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo.
Critérios de exclusão
- Qualquer condição médica concomitante significativa que possa interferir na capacidade de cumprir os requisitos do protocolo.
- Tem uma doença aguda nas 4 semanas anteriores à primeira dose do medicamento do estudo que pode interferir nas medições do estudo ou comprometer a segurança do participante.
- Uso dos seguintes medicamentos:
- Tratamento anterior ou atual com qualquer terapia de salto de exon nos últimos 12 meses
- Tratamento anterior ou atual com qualquer terapia genética
- Uso de anticoagulantes, antitrombóticos ou antiplaquetários nos 30 dias anteriores à triagem e até o final do estudo
- Uso de um imunossupressor (diferente de corticosteroide sistêmico ou oral para condição de DMD) de 30 dias antes da triagem até o final do estudo.
- Tratamento com um inibidor da histona desacetilase (HDAC), incluindo (mas não limitado a) givinostat, desde 30 dias antes da triagem até o final do estudo
- Anormalidades laboratoriais.
- Dependência de ventilador diurno ou qualquer uso de ventilação mecânica invasiva via traqueostomia.
- Tem uma leitura anormal de eletrocardiograma (ECG) avaliada como clinicamente significativa pelo investigador e/ou um intervalo QT com método de correção de Fridericia (QTcF) >450 mseg na triagem ou antes da primeira dose do medicamento do estudo no Dia 1.
- Recebeu qualquer medicamento experimental ou experimental, etc. nos 3 meses anteriores à primeira dose ou nas 5 meias-vidas (o que for mais longo).
- Aplicam-se outros critérios definidos pelo protocolo.
Contactos e localizações
Contactos e localizações
Contacto
Ainda não disponível
Localizações
Este estudo tem 15 localizações
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
Recrutamento ativo
University Hospital Gent
Contacto: Nicolas Deconinck
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +32 473 96 66 19
Leuven, Belgium, 3000
Recrutamento ativo
UZ Leuven
Contacto: Liesbeth De Waele
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +32 1634 3845
Liège, Belgium, 4000
Recrutamento ativo
Centre Hospitalier Régional de la Citadelle
Contacto: Aurore Daron
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +3243218515
Italy
Milan, Italy, 20132
Recrutamento ativo
IRCCS Ospedale San Raffaele
Contacto: Stefano Previtali
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 0226435080
Rome, Italy, 00165
Recrutamento ativo
Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
Contacto: Adele D'Amico
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +393888449868
Rome, Italy, 00168
Recrutamento ativo
Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Contacto: Eugenio Maria Mercuri
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 06 3015 4860
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Recrutamento ativo
Leids Universitair Medisch Centrum
Contacto: Erik Niks
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +31 (0)71 5262197
Nijmegen, Netherlands, 6525 GA
Recrutamento ativo
Stichting Radboud Universitair Medisch Centrum
Contacto: Jan Groothuis
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +31 (0)243614892
Spain
Barcelona, Spain, 08035
Recrutamento ativo
Hospital Universitario Vall d'Hebron
Contacto: David Gomez Andres
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +34620539379
Barcelona, Spain, 08950
Recrutamento ativo
Hospital Sant Joan de Deu
Contacto: Andres Nascimento
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +34936009733
United Kingdom
Leeds, United Kingdom, LS1 3EX
Recrutamento ativo
Leeds General Infirmary
Contacto: Cristina Martos Lozano
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +441133923113
Liverpool, United Kingdom, L122AP
Recrutamento ativo
Alder Hey Children's NHS Foundation Trust
Contacto: Rajesh Madhu
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +4401512284811
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Recrutamento ativo
Great Ormond Street Hospital for Children
Contacto: Giovanni Baranello
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 0039 02074059200
Manchester, United Kingdom, M13 9WL
Ainda não recruta
Royal Manchester Children's Hospital
Contacto: Gary McCullagh
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: +44 161 701 2346
Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
Recrutamento ativo
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Contacto: Laurent Servais
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 07423213373
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT07038824Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.