Ensaio clínico de fase 1 do Elevidys Delandistrogene Moxeparvovec Endeavor

Apenas coortes 1, 2, 3, 5, 7 e 8: Dose equivalente estável de glicocorticóides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem e espera-se que a dose permaneça constante (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso) durante o primeiro ano do estudo.

• Para Coortes 1-8: Tem um diagnóstico definitivo de DMD com base em achados clínicos documentados e testes genéticos anteriores.
• Coorte 8: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados pelo protocolo no momento da triagem, tem uma pontuação no item de entrada de desempenho do membro superior (PUL) ≥3 na visita de triagem e tem uma pontuação PUL total de ≥20 e ≤40 no momento da triagem.
• Apenas coortes 1, 2, 3, 5, 7 e 8: Dose equivalente estável de glicocorticóides orais por pelo menos 12 semanas antes da triagem e espera-se que a dose permaneça constante (exceto para modificações para acomodar mudanças no peso) durante o primeiro ano do estudo.
• Coorte 1: é ambulatorial e tem ≥4 a <8 anos de idade no momento da triagem.
• Coorte 2: É ambulatorial e tem ≥8 a <18 anos de idade no momento da triagem.
• Coorte 3: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados pelo protocolo no momento da triagem.
• Coorte 4: é ambulatorial e tem ≥3 a <4 anos de idade no momento da triagem.
• Coorte 5a: ambulatorial e com idade ≥4 a <9 anos, com tempo para se levantar do chão ≤7 segundos na consulta de triagem.
• Coorte 5b: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados pelo protocolo no momento da triagem.
• Coorte 6: É ambulatorial e tem ≥2 a <3 anos de idade no momento da triagem.
• Coorte 7: Não ambulatorial de acordo com os critérios especificados pelo protocolo no momento da triagem.
• Coortes 4 e 6: ainda não necessitam do uso de esteróides crônicos para tratamento de DMD, na opinião do investigador, e não estão recebendo esteróides no momento da triagem.
• Os critérios de inclusão de mutação genética variam de acordo com a coorte.

• Coorte 8: Quaisquer fatores de confusão que possam impedir o uso de sirolimus oral, incluindo uma hipersensibilidade conhecida ao sirolimus ou a qualquer um de seus excipientes.
• Tem uma doença concomitante, doença autoimune, tratamento medicamentoso crônico e/ou atraso/deficiência cognitiva que, na opinião do Investigador, cria riscos desnecessários para a transferência de genes.
• Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento destinado a aumentar a expressão da distrofina dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo.
• Anormalidade nas avaliações diagnósticas ou exames laboratoriais especificados pelo protocolo.