Dyne Therapeutics Exon 51 ignorando o ensaio clínico DELIVER fase 1/2

Receber uma dosagem estável de glicocorticóides por pelo menos 12 semanas antes do início da administração do medicamento em estudo, com a expectativa de manter uma dose estável durante os períodos controlados por placebo e de rótulo aberto do estudo (a menos que o ajuste da dose seja necessário pela mudança de peso).

• Idade de 4 a 16 anos inclusive, no momento do consentimento/assentimento informado.
• Grupo muscular da extremidade superior passível de biópsia muscular.
• Pontuação da Escala de Extremidade Superior de Brooke de 1 ou 2.
• Ambulatorial ou não ambulatorial. Um participante não ambulante deve ter sido não ambulante por <2 anos antes da inscrição.
• Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥50% por ecocardiograma ou ≥55% por ressonância magnética cardíaca (MRI).

• Sintomas clínicos não controlados e sinais de insuficiência cardíaca congestiva (ICC).
• Qualquer mudança na profilaxia/tratamento para ICC nos 3 meses anteriores ao início do tratamento do estudo.
• História de procedimento cirúrgico importante nas 12 semanas anteriores ao início da administração do medicamento em estudo ou expectativa de um procedimento cirúrgico importante durante o estudo.
• Necessidade de assistência ventilatória diurna.
• Porcentagem de CVF prevista <40% (aplica-se apenas a participantes com idade ≥7 anos).
• Recebimento de eteplirsen, ou terapia alternativa de eliminação de exon/modificadora de distrofina, dentro de 12 semanas após a randomização.
• Recebimento do medicamento experimental sem exon dentro de 4 meses antes do início da administração do medicamento em estudo.
• Recebimento de terapia genética a qualquer momento.
• Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.

• Nome: Ensaios Clínicos Dyne
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