Dyne Therapeutics Exon 51 ignorando o ensaio clínico DELIVER fase 1/2
Resumo do estudo
- Idade
- 4–16 anos
- Fase
- Fase 1/2
- Patrocinador
- Dyne Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Homem com diagnóstico confirmado de DMD e com mutação no gene da distrofina caracterizada por deleção de éxon passível de salto do éxon 51.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2022-08-12
- Conclusão primária (estimada)
- 2029-11
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2029-11
- Inscrição (estimada)
- 86
- Países
- Estados UnidosAustráliaBélgicaCanadáIrlandaItáliaCoreia do SulEspanhaReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Receber uma dosagem estável de glicocorticóides por pelo menos 12 semanas antes do início da administração do medicamento em estudo, com a expectativa de manter uma dose estável durante os períodos controlados por placebo e de rótulo aberto do estudo (a menos que o ajuste da dose seja necessário pela mudança de peso).
Critérios de inclusão
- Idade de 4 a 16 anos inclusive, no momento do consentimento/assentimento informado.
- Grupo muscular da extremidade superior passível de biópsia muscular.
- Pontuação da Escala de Extremidade Superior de Brooke de 1 ou 2.
- Ambulatorial ou não ambulatorial. Um participante não ambulante deve ter sido não ambulante por <2 anos antes da inscrição.
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo ≥50% por ecocardiograma ou ≥55% por ressonância magnética cardíaca (MRI).
Critérios de exclusão
- Sintomas clínicos não controlados e sinais de insuficiência cardíaca congestiva (ICC).
- Qualquer mudança na profilaxia/tratamento para ICC nos 3 meses anteriores ao início do tratamento do estudo.
- História de procedimento cirúrgico importante nas 12 semanas anteriores ao início da administração do medicamento em estudo ou expectativa de um procedimento cirúrgico importante durante o estudo.
- Necessidade de assistência ventilatória diurna.
- Porcentagem de CVF prevista <40% (aplica-se apenas a participantes com idade ≥7 anos).
- Recebimento de eteplirsen, ou terapia alternativa de eliminação de exon/modificadora de distrofina, dentro de 12 semanas após a randomização.
- Recebimento do medicamento experimental sem exon dentro de 4 meses antes do início da administração do medicamento em estudo.
- Recebimento de terapia genética a qualquer momento.
- Outros critérios de inclusão e exclusão podem ser aplicados.
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- Nome: Ensaios Clínicos Dyne
- Telefone: +1-781-317-1919
- E-mail: [email protected]
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ID NCT
NCT05524883Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.