Voltar a todos os ensaios
Avity Biosciences Exon 44 ignorando o ensaio clínico de fase 3 do SAFARI44
Ainda não recrutaFase 3Salto de exões
Resumo do estudo
- Idade
- 6–16 anos
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Avidity Biosciences
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Teste genético aceitável confirmando a mutação do gene da distrofina passível de salto do exon 44.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2026-06
- Conclusão primária (estimada)
- 2029-05
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2030-07
- Inscrição (estimada)
- 70
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Em um regime estável de corticosteróides (incluindo Vamolorone) por pelo menos 6 meses antes do Dia 1. Deve-se prever que o regime de esteróides permaneça estável.
Critérios de inclusão
- Homens ambulatoriais com diagnóstico clínico e genético de DMD
- 7 a 16 anos de idade no momento do consentimento
- Avaliação TTR e NSAA concluída dentro dos parâmetros especificados pelo protocolo na triagem
Critérios de exclusão
- Tratamento prévio com terapia celular ou genética.
- Tratamento com outro oligonucleotídeo dentro de 6 meses após consentimento informado (não incluindo vacinas de RNA contra COVID-19).
- Valores laboratoriais fora do intervalo especificado pelo protocolo na triagem
- Se estiver em qualquer um dos seguintes tratamentos (hormônio do crescimento, testosterona ou givinostat), os participantes devem estar em um regime estável e devem planejar mantê-lo durante o estudo. Os participantes serão excluídos se a estabilidade do regime antes do consentimento informado for a seguinte:
- Menos de 1 mês, para hormônio do crescimento e/ou testosterona
- Menos de 6 meses para givinostat
Informações de contacto
Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo
- Nome: Avity Bioscience, Inc., uma empresa da Novartis
- Telefone: 858-771-7038
- E-mail: [email protected]
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT07587242Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.