Avity Biosciences Exon 44 ignorando o ensaio clínico de fase 3 do SAFARI44

Em um regime estável de corticosteróides (incluindo Vamolorone) por pelo menos 6 meses antes do Dia 1. Deve-se prever que o regime de esteróides permaneça estável.

• Homens ambulatoriais com diagnóstico clínico e genético de DMD
• 7 a 16 anos de idade no momento do consentimento
• Avaliação TTR e NSAA concluída dentro dos parâmetros especificados pelo protocolo na triagem

• Tratamento prévio com terapia celular ou genética.
• Tratamento com outro oligonucleotídeo dentro de 6 meses após consentimento informado (não incluindo vacinas de RNA contra COVID-19).
• Valores laboratoriais fora do intervalo especificado pelo protocolo na triagem
• Se estiver em qualquer um dos seguintes tratamentos (hormônio do crescimento, testosterona ou givinostat), os participantes devem estar em um regime estável e devem planejar mantê-lo durante o estudo. Os participantes serão excluídos se a estabilidade do regime antes do consentimento informado for a seguinte:
• Menos de 1 mês, para hormônio do crescimento e/ou testosterona
• Menos de 6 meses para givinostat