NS Pharma Exon 44 ignorando ensaio clínico de fase 2

Recrutamento ativoFase 2Salto de exões

Idade: 4–14 anos
Fase: Fase 2
Patrocinador: NS Pharma
Abordagem terapêutica: Salto de exões
Requisito de variante: Mutações DMD confirmadas no gene da distrofina que são passíveis de pular o exon 44 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina.
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante
Início do estudo (real): 2024-02-22
Conclusão primária (estimada): 2026-09-11
Conclusão do estudo (estimada): 2026-09-11
Inscrição (estimada): 20
Países: Estados UnidosAustráliaCanadáJapãoNova ZelândiaCoreia do SulTurquia

Dose estável de glicocorticóide por pelo menos 3 meses e espera-se que a dose permaneça estável durante o estudo.

Tem um peso corporal <20 kg no momento do consentimento informado (aplica-se apenas à triagem de participantes para a Parte 1)
Evidência de cardiomiopatia sintomática
Tratamento atual ou anterior com esteróides anabolizantes (por exemplo, oxandrolona) ou produtos contendo resveratrol ou trifosfato de adenosina nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo
Tratamento atual ou anterior com qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo ou dentro de 5 vezes a meia-vida de um medicamento, o que for mais longo
Cirurgia nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou planejada durante a duração do estudo
Anteriormente tratado em um estudo intervencionista de NS-089/NCNP-02
Ter recebido oligonucleotídeo saltador de exon dentro de 1 ano antes da primeira dose de IP
Outros critérios de exclusão podem ser aplicados.

Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo

ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo