NS Pharma Exon 44 ignorando ensaio clínico de fase 2
Resumo do estudo
- Idade
- 4–14 anos
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- NS Pharma
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Mutações DMD confirmadas no gene da distrofina que são passíveis de pular o exon 44 para restaurar o quadro de leitura do mRNA da distrofina.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-02-22
- Conclusão primária (estimada)
- 2026-09-11
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2026-09-11
- Inscrição (estimada)
- 20
- Países
- Estados UnidosAustráliaCanadáJapãoNova ZelândiaCoreia do SulTurquia
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Dose estável de glicocorticóide por pelo menos 3 meses e espera-se que a dose permaneça estável durante o estudo.
Critérios de inclusão
- Masculino ≥ 4 anos e <15 anos de idade
- Capaz de andar de forma independente, sem dispositivos de assistência
- Capacidade de completar o TTSTAND sem assistência em <20 segundos
- Outros critérios de inclusão podem ser aplicados.
Critérios de exclusão
- Tem um peso corporal <20 kg no momento do consentimento informado (aplica-se apenas à triagem de participantes para a Parte 1)
- Evidência de cardiomiopatia sintomática
- Tratamento atual ou anterior com esteróides anabolizantes (por exemplo, oxandrolona) ou produtos contendo resveratrol ou trifosfato de adenosina nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo
- Tratamento atual ou anterior com qualquer outro medicamento experimental dentro de 3 meses antes da primeira dose do medicamento em estudo ou dentro de 5 vezes a meia-vida de um medicamento, o que for mais longo
- Cirurgia nos 3 meses anteriores à primeira dose do medicamento do estudo ou planejada durante a duração do estudo
- Anteriormente tratado em um estudo intervencionista de NS-089/NCNP-02
- Ter recebido oligonucleotídeo saltador de exon dentro de 1 ano antes da primeira dose de IP
- Outros critérios de exclusão podem ser aplicados.
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- Nome: Informações do teste
- Telefone: 1-866-677-6276
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Este estudo tem 25 localizações
United States
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Aurora, Colorado, United States, 80045
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Children's Hospital Colorado
Contacto: Hannah Kleiner
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Kissimmee, Florida, United States, 34746
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Rare Disease Research, LLC - FL
Contacto: Marcial Almaraz
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Atlanta, Georgia, United States, 30329
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Rare Disease Research
Contacto: Julia Zhu
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Chicago, Illinois, United States, 60611
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Ann and Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Contacto: Raven Hill
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Kansas City, Kansas, United States, 66160
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University of Kansas Medical Center (KUMC)
Contacto: Rebecca Clay
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Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contacto: Angela Edmondson
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Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
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The Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Contacto: Karen Monono
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Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224
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University of Pittsburgh School of Medicine
Contacto: Vibha Chauhan
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UT Southwestern/Children's Health
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Virginia Commonwealth University Health System
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Perth Children's Hospital
Contacto: Jane Jones
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Alberta Children's Hospital
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British Columbia Children's Hospital
Contacto: Gabe Massarotto
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London, Ontario, Canada
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London Health Sciences Centre
Contacto: Rhiannon Hicks
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Japan
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Fukui-shi, Fukui, Japan, 910-8526
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Fukui Prefectural Hospital
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Nagara, Gifu-shi, Gifu, Japan, 502-8558
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National Hospital Organization Nagara Medical Center
Contacto: Clinical Trial Management Office
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Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
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NHO Osaka Toneyama Medical Center
Contacto: Clinical Trial Office
E-mail de contacto: [email protected]
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Moriyama-shi, Shiga, Japan, 524-8524
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Shiga General Hospital
Contacto: Children's Building
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Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
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National Center of Neurology and Psychiatry
New Zealand
Auckland, New Zealand, 1023
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Starship Children's Hospital
Contacto: Margaret Joppa
E-mail de contacto: [email protected]
South Korea
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Yangsan, Gyeongsangnam, South Korea
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Pusan National University Yangsan Hospital
Contacto: JaeYoon Kim
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Seoul, South Korea
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Seoul National University Hospital
Contacto: Hyeon Ju Kwon
E-mail de contacto: [email protected]; [email protected]
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye), 06800
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Ankara Bilkent City Hospital
Contacto: Gozde Akgun
E-mail de contacto: [email protected]
Istanbul, Turkey (Türkiye), 34718
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Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Contacto: Onur Güner
E-mail de contacto: [email protected]
Izmir, Turkey (Türkiye), 11794
Ainda não recruta
S.B.U. Dr. Behcet uz Pediatric Diseases and Surgery Training and Research Hospital
Contacto: Zeynep Erturk
E-mail de contacto: [email protected]
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT05996003Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.