Voltar a todos os ensaios
Wave Life Sciences Exon 53 ignorando ensaio clínico de fase 2
Inscrição por conviteFase 2Salto de exões
Resumo do estudo
- Idade
- 4–18 anos
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Wave Life Sciences
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Este é um estudo de extensão aberto (OLE) de Fase 2 para avaliar a segurança a longo prazo, tolerabilidade, eficácia, farmacocinética e farmacodinâmica (PD) por meio de potenciais biomarcadores exploratórios de WVE-N531 intravenoso (IV) em pacientes com DMD que participaram de outro estudo de WVE-N531. Todos os pacientes terão passado de um estudo anterior do WVE-N531.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2025-12-28
- Conclusão primária (estimada)
- 2029-03
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2029-03
- Inscrição (estimada)
- 175
- Países
- Reino UnidoJordânia
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Ainda não disponível
Critérios de inclusão
- Participou de um estudo anterior do WVE-N531 e não apresentou nenhuma toxicidade significativa devido ao WVE-N531 ou deterioração clínica significativa da saúde geral desde a última dose ou visita de descontinuação precoce.
- Digno de nota: se houver um intervalo superior a 31 dias entre a última dose do estudo anterior e o FD deste estudo, o caso deverá ser discutido entre o investigador e o monitor médico.
Critérios de exclusão
- Qualquer achado ou alteração médica clinicamente significativa durante ou após a participação no estudo anterior WVE-N531, exceto DMD que, no julgamento do Investigador, afetaria a segurança potencial do paciente para receber WVE-N531 ou interferiria na participação no estudo.
- Qualquer uso recreativo de substâncias (incluindo canabinóides prescritos), com exceção de álcool e nicotina, independentemente da legalidade, nos 2 meses anteriores ao FD e/ou não disposto a abster-se de tal uso durante o estudo.
Informações de contacto
Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo
Ainda não disponível
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT07209332Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.