Avity Biosciences Exon 44 ignorando EXPLORE44 ensaio clínico de fase 2

Se estiver em uso de corticosteroides, dose estável por 30 dias antes da triagem e durante todo o estudo.

• Participantes da rolagem:
• AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) concluído satisfatoriamente, conforme determinado pelo Investigador e Patrocinador
• Não há problemas significativos de tolerabilidade com AOC 1044
• Participantes de novo:
• Idade entre 7 e 27 anos, inclusive, no momento do consentimento informado
• Diagnóstico clínico de DMD ou início claro dos sintomas de DMD antes dos 6 anos de idade
• Confirmação de mutação do gene DMD passível de salto do exon 44
• PUL 2.0 item de entrada A ≥3

• Participantes da rolagem:
• Presença de qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente que possa afetar a segurança de um participante ou a capacidade de cumprir os procedimentos do estudo
• Participantes de novo:
• Hemoglobina sérica < limite inferior do normal
• Hipertensão ou diabetes não controlada
• Tratamento prévio com qualquer terapia celular ou genética
• Tratamento prévio com outro agente ignorante do exon 44 dentro de 6 meses antes do consentimento informado
• Recentemente tratado com um medicamento experimental
• História de alergias a múltiplos medicamentos