Avity Biosciences Exon 44 ignorando EXPLORE44 ensaio clínico de fase 2
Sobre este estudo
A Avity Biosciences está conduzindo o ensaio clínico EXPLORE44-OLE de Fase 2 (AOC 1044-CS2) para avaliar a segurança, tolerabilidade e benefícios potenciais a longo prazo do AOC 1044 (del-zota) em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD) cujas mutações genéticas são passíveis de salto do exon 44. Neste estudo de extensão aberto, todos os participantes receberão tratamento intravenoso a cada seis semanas durante dois anos. Os investigadores avaliarão como o tratamento se comporta no corpo, os seus efeitos biológicos e a sua eficácia potencial, seguido de um período de monitorização de segurança de três meses.
Resumo do estudo
- Idade
- 7–27 anos
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Avidity Biosciences
- Abordagem terapêutica
- Salto de exões
- Requisito de variante
- Diagnóstico clínico de DMD ou início claro dos sintomas de DMD antes dos 6 anos de idade. Confirmação da mutação do gene DMD passível de salto do exon 44.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-01-22
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-04-30
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2027-07-31
- Inscrição (estimada)
- 39
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Se estiver em uso de corticosteroides, dose estável por 30 dias antes da triagem e durante todo o estudo.
Critérios de inclusão
- Participantes da rolagem:
- AOC 1044-CS1 (EXPLORE44) concluído satisfatoriamente, conforme determinado pelo Investigador e Patrocinador
- Não há problemas significativos de tolerabilidade com AOC 1044
- Participantes de novo:
- Idade entre 7 e 27 anos, inclusive, no momento do consentimento informado
- Diagnóstico clínico de DMD ou início claro dos sintomas de DMD antes dos 6 anos de idade
- Confirmação de mutação do gene DMD passível de salto do exon 44
- PUL 2.0 item de entrada A ≥3
Critérios de exclusão
- Participantes da rolagem:
- Presença de qualquer nova condição ou agravamento de uma condição existente que possa afetar a segurança de um participante ou a capacidade de cumprir os procedimentos do estudo
- Participantes de novo:
- Hemoglobina sérica < limite inferior do normal
- Hipertensão ou diabetes não controlada
- Tratamento prévio com qualquer terapia celular ou genética
- Tratamento prévio com outro agente ignorante do exon 44 dentro de 6 meses antes do consentimento informado
- Recentemente tratado com um medicamento experimental
- História de alergias a múltiplos medicamentos
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NCT06244082Explorar mais estudos
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Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.