Segurança e eficácia do KER-065 em participantes com distrofia muscular de Duchenne

Receber um regime estável de CS sistêmico (incluindo, mas não limitado a, prednisona, prednisolona, ​​deflazacort ou vamorolona) por pelo menos 90 dias antes da triagem.

• Peso corporal ≥ 25,0 kg.
• Somente participantes ambulatoriais (Coorte A1 e A2):
• Ambulatorial, definido como capaz de andar de forma independente, sem dispositivos de assistência.
• Capaz de TTR em <10 segundos.
• Tem pontuação NSAA ≥ 15 pontos.
• Apenas Coorte 2: Documentação de uma dose estável de uma terapia aprovada para exclusão de exons.
• Somente participantes não ambulatoriais (Coorte N1):
• Não deambulador, caracterizado como incapaz de deambular por um mínimo de 3 meses antes da primeira dose com início de estado de não deambulação E pontuação de caminhada NSAA de 0 e incapacidade de realizar os 10MWR.
• Pontuação do item de entrada PUL v2.0 de 3 a 5, inclusive.

• Sintomas clínicos ou sinais de cardiomiopatia ou insuficiência cardíaca.
• Exposição a qualquer produto de terapia genética de restauração de distrofina aprovado ou experimental.
• Exposição a qualquer produto de restauração de distrofina aprovado ou experimental, exceto terapia genética (exceto terapia de salto de exon para Coorte A2).
• Exposição a qualquer inibidor de histona desacetilase aprovado ou experimental, terapia com antimiostatina, terapia direcionada a ligantes transformadores do fator de crescimento beta ou terapia baseada em células.
• Uso de qualquer outro tratamento farmacológico, exceto SC
• Tratamento com terapia imunossupressora (exceto CS)
• História de fratura do membro superior
• Somente participantes não ambulatoriais (Coorte N1):
• Contraturas em flexão do cotovelo > 30° em ambas as extremidades superiores.
• Capacidade vital forçada (CVF) < 50% ou necessidade de ventilação diurna ou noturna, exceto para ventilação não invasiva noturna E incapacidade de realizar medições consistentes de CVF dentro de ± 15% durante testes pareados.

• Nome: Gina Weaver
• Número de telefone: 267.799.3345
• E-mail: [email protected]