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Ensaio clínico de fase 2 da Elevidys Envol
Ativo, sem recrutamentoFase 2Terapia génica
Resumo do estudo
- Idade
- 2–3 anos
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Hoffmann-La Roche
- Abordagem terapêutica
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Tem um diagnóstico definitivo de DMD antes da triagem com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2023-11-29
- Conclusão primária (estimada)
- 2026-03-04
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2030-02-18
- Inscrição (estimada)
- 13
- Países
- BélgicaFrançaAlemanhaItáliaEspanhaReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Receber corticosteróides orais regulares como tratamento para DMD ou planejar receber corticosteróides orais como tratamento para DMD dentro de 1 ano após o início do estudo
Critérios de inclusão
- Coorte A: >=3 anos de idade a <4 anos de idade
- Coorte B: >=2 anos de idade a <3 anos de idade
- Capaz de cooperar com testes de avaliação motora adequados à idade
- Uma mutação patogênica de frameshift ou códon de parada prematuro contido entre os éxons 18 e 79 (inclusive)
Critérios de exclusão
- Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento destinado a aumentar a expressão da distrofina, dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo
- Os títulos de anticorpos do sorotipo rh74 do vírus adeno-associado recombinante (rAArh74) estão elevados, de acordo com os critérios especificados pelo protocolo
- Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com drogas que, na opinião do Investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes
- Condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do participante de cumprir os testes ou procedimentos exigidos pelo protocolo, ou comprometer o bem-estar ou a segurança do participante, ou a interpretabilidade clínica
Informações de contacto
Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo
Ainda não disponível
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06128564Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.