Ensaio clínico de fase 2 da Elevidys Envol

Receber corticosteróides orais regulares como tratamento para DMD ou planejar receber corticosteróides orais como tratamento para DMD dentro de 1 ano após o início do estudo

• Coorte A: >=3 anos de idade a <4 anos de idade
• Coorte B: >=2 anos de idade a <3 anos de idade
• Capaz de cooperar com testes de avaliação motora adequados à idade
• Uma mutação patogênica de frameshift ou códon de parada prematuro contido entre os éxons 18 e 79 (inclusive)

• Exposição à terapia genética, medicação experimental ou qualquer tratamento destinado a aumentar a expressão da distrofina, dentro dos limites de tempo especificados pelo protocolo
• Os títulos de anticorpos do sorotipo rh74 do vírus adeno-associado recombinante (rAArh74) estão elevados, de acordo com os critérios especificados pelo protocolo
• Presença de qualquer outra doença clinicamente significativa, condição médica ou necessidade de tratamento crônico com drogas que, na opinião do Investigador, crie risco desnecessário de transferência de genes
• Condição médica ou circunstância atenuante que, na opinião do investigador, possa comprometer a capacidade do participante de cumprir os testes ou procedimentos exigidos pelo protocolo, ou comprometer o bem-estar ou a segurança do participante, ou a interpretabilidade clínica