Avaliação da terapia gênica Genethon GNT0004 da dose selecionada (GNT-016-MYDF)
Resumo do estudo
- Idade
- 6–10 anos
- Fase
- Fase 3
- Patrocinador
- Genethon
- Abordagem terapêutica
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Ser incluído no estudo GNT-014-MDYF Diagnóstico de DMD baseado em teste genético positivo com genotipagem detalhada, exceto indivíduos com quaisquer mutações que afetem os éxons 8 e/ou 9
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 01/10/2020
- Conclusão primária (estimada)
- 01/10/2028
- Conclusão do estudo (estimada)
- 01/10/2028
- Inscrição (estimada)
- 5
- Países
- BélgicaEspanhaFrança
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Terapia corticosteróide contínua com prednisolona (ou prednisona) de acordo com o tratamento padrão (os participantes que recebem dose diária de deflazacort ou vamorolona podem mudar para prednisolona (ou prednisona) 4 semanas antes da triagem)
Critérios de inclusão
- Inscrito no estudo GNT-014-MDYF (um estudo de história natural anterior ao presente estudo de terapia genética)
- Capaz de atingir uma pontuação na escala NSAA (North Star Ambulatory Assessment) 18 e Tempo para Subir do Chão (RFF) 7 segundos na visita de triagem
- Registro de vacinação atualizado, incluindo hepatite A e B, PCV
Critérios de exclusão
- Pacientes com DMD com quaisquer mutações que afetem: - os éxons 1 a 17 (e quaisquer mutações que afetem outros éxons de acordo com a exigência de um país que será aplicável a este país específico) para os participantes da Parte 1 - afetando os éxons 8 e/ou 9 (e quaisquer mutações que afetem outros éxons de acordo com a exigência de um país que será aplicável a este país específico) para os participantes da Parte 2
- Presença de anticorpos neutralizantes contra AAV8
- Cardiomiopatia baseada em exame físico/cardiológico e ecocardiografia (ou ressonância magnética cardíaca, se disponível) com Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo (FEVE) abaixo de 55% e encurtamento fracional (SF) abaixo de 28%
- Qualquer assistência respiratória necessária, incluindo ventilação não invasiva diurna ou noturna
- Incapacidade de realizar os testes planejados de funções respiratórias
Contactos e localizações
Contactos e localizações
Contacto
- E-mail: [email protected]
- Telefone: 0169472828
Localizações
Este estudo tem 12 localizações
Belgium
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
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Telefone de contacto: +3216343827
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Centre Hospitalier Regional De La Citadelle
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Brussels, Belgium, 1020
Association Hospitaliere De Bruxelles Hopital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
Contacto: Nicolas Deconinck
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Telefone de contacto: +3224773376
France
Bordeaux Cedex, France, 33076
University Of Bordeaux
Contacto: Caroline Espil-Taris
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Lille Cedex, France, 59037
Centre Hospitalier Universitaire De Lille
Contacto: Jean-Baptiste Davion
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 0033320446058
Strasbourg Cedex 2, France, 67098
Les Hopitaux Universitaires De Strasbourg
Contacto: Vincent Laugel
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Telefone de contacto: 0033388127743
Bron, France, 69500
Hospices Civils De Lyon
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Brest Cedex 2, France, 29609
Centre Hospitalier Regional Et Universitaire De Brest
Contacto: Juliette Ropars
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Montpellier, France, 34090
Centre Hospitalier Universitaire De Montpellier
Contacto: Ulrike Walther-Louvier
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Telefone de contacto: 0033467330187
Paris, France, 75012
Association Institut De Myologie
Contacto: Silvana De Lucia
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Spain
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Hospital Sant Joan De Deu Barcelona
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Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe
Contacto: Nuria Muelas
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Telefone de contacto: +34961244153
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
2023-505187-11-00Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.