Voltar a todos os ensaios
Ensaio clínico de terapia genética SRD-001 para cardiomiopatia de Duchenne (MUSIC-DMD)
Recrutamento ativoFase 1Melhoria da função cardíaca
Resumo do estudo
- Idade
- 18 anos ou mais
- Fase
- Fase 1
- Patrocinador
- Sardocor
- Abordagem terapêutica
- Melhoria da função cardíaca
- Requisito de variante
- Diagnóstico de DMD com testes genéticos confirmatórios.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-10-02
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-10
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2030-10
- Inscrição (estimada)
- 12
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Terapia médica cardíaca individualizada e otimizada e tratamento com glicocorticóides por pelo menos 12 meses antes da inscrição.
Critérios de inclusão
- Cardiomiopatia com cicatriz ventricular esquerda em pelo menos 3 dos 16 segmentos
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado
Critérios de exclusão
- Pressão arterial anormal
- Elevações nos testes de função hepática não relacionadas à DMD
- Cistatina C ≥ 1,2 mg/L
- Trombocitopenia
- Anemia
- Função pulmonar inadequada
Informações de contacto
Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo
- Nome: Sardocor Corp.
- Telefone: +1-617-880-7616
- E-mail: [email protected]
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06224660Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.