Ensaio clínico de terapia genética SRD-001 para cardiomiopatia de Duchenne (MUSIC-DMD)
Sobre este estudo
SRD-001 é uma terapia genética experimental que está sendo estudada em um ensaio clínico de Fase 1b para cardiomiopatia relacionada à distrofia muscular de Duchenne (DMD). O tratamento utiliza um vetor AAV1 para entregar o gene SERCA2a, com o objetivo de melhorar a contração do músculo cardíaco. Doze participantes receberão SRD-001 em dose baixa ou alta ou nenhum tratamento, com base no status do anticorpo. Os pesquisadores avaliarão a segurança, a função cardíaca e muscular e a qualidade de vida ao longo de dois anos, seguidos de monitoramento de longo prazo.
Resumo do estudo
- Idade
- 18 anos ou mais
- Fase
- Fase 1
- Patrocinador
- Sardocor
- Abordagem terapêutica
- Melhoria da função cardíaca
- Requisito de variante
- Diagnóstico de DMD com testes genéticos confirmatórios.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-10-02
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-10
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2030-10
- Inscrição (estimada)
- 12
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Terapia médica cardíaca individualizada e otimizada e tratamento com glicocorticóides por pelo menos 12 meses antes da inscrição.
Critérios de inclusão
- Cardiomiopatia com cicatriz ventricular esquerda em pelo menos 3 dos 16 segmentos
- Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%
- Disposto e capaz de fornecer consentimento informado
Critérios de exclusão
- Pressão arterial anormal
- Elevações nos testes de função hepática não relacionadas à DMD
- Cistatina C ≥ 1,2 mg/L
- Trombocitopenia
- Anemia
- Função pulmonar inadequada
Contactos e localizações
Contacto
- Nome: Sardocor Corp.
- Telefone: +1-617-880-7616
- E-mail: [email protected]
Localizações
Este estudo tem 3 localizações
United States
Localizações em Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Recrutamento ativo
The University of Kansas Medical Center
Contacto: Jillian Bruenn
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 913-588-9720
Localizações em Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Recrutamento ativo
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contacto: Heart Institute Neuromuscular Intake Line
Telefone de contacto: 513-803-3000
Columbus, Ohio, United States, 43215
Recrutamento ativo
Nationwide Children's Hospital
Contacto: Kelsey Craig
E-mail de contacto: [email protected]
Telefone de contacto: 614-722-2715
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06224660Explorar mais estudos
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Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.