Ensaio clínico observacional Elevidys Endure

Inscrição por conviteObservacionalTerapia génica

Idade: 4 anos ou mais
Fase: Observacional
Patrocinador: Sarepta Therapeutics
Abordagem terapêutica: Terapia génica
Requisito de variante: Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico.
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante e não deambulante
Início do estudo (real): 2024-02-07
Conclusão primária (estimada): 2029-12-31
Conclusão do estudo (estimada): 2038-12-31
Inscrição (estimada): 500
Países: Estados Unidos

Está atualmente recebendo ou foi prescrito para iniciar terapia crônica com glicocorticóides no momento da inscrição neste estudo observacional.

Para participantes tratados com ELEVIDYS (Coortes 1a, 1b e 1c):
Tem pelo menos 4 anos de idade no momento da infusão
Irá: a) iniciar ou ter iniciado ELEVIDYS nos últimos 30 dias na prática clínica de rotina no momento da inscrição neste estudo observacional, ou b) recebeu ELEVIDYS na prática clínica de rotina e tem o conjunto de dados mínimo necessário para entrada no estudo observacional por aprovação do patrocinador
Para comparadores de padrão de atendimento (Coorte 2):
Ter pelo menos 4 anos de idade no momento da inscrição
Não está exposto à terapia genética DMD no momento da inscrição neste estudo observacional

Tem qualquer deleção do éxon 8 e/ou do éxon 9 no gene DMD.
Está atualmente participando de qualquer estudo intervencionista de DMD no momento da inscrição neste estudo observacional.
Tem qualquer exposição anterior à terapia genética DMD diferente da descrita para a Coorte 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort).
Tem uma condição médica ou circunstâncias confusas (por exemplo, limitação traumática anterior para mobilidade ou comorbidade comportamental significativa) que, na opinião do Investigador, pode comprometer:
A capacidade do participante de cumprir os procedimentos exigidos pelo protocolo,
O bem-estar ou segurança do participante e/ou
A interpretabilidade clínica dos dados coletados do participante.
Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.

ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo