Ensaio clínico observacional Elevidys Endure
Resumo do estudo
- Idade
- 4 anos ou mais
- Fase
- Observacional
- Patrocinador
- Sarepta Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Terapia génica
- Requisito de variante
- Tem um diagnóstico clínico estabelecido de DMD com base na documentação de achados clínicos e testes genéticos confirmatórios prévios usando um teste genético de diagnóstico clínico.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-02-07
- Conclusão primária (estimada)
- 2029-12-31
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2038-12-31
- Inscrição (estimada)
- 500
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Está atualmente recebendo ou foi prescrito para iniciar terapia crônica com glicocorticóides no momento da inscrição neste estudo observacional.
Critérios de inclusão
- Para participantes tratados com ELEVIDYS (Coortes 1a, 1b e 1c):
- Tem pelo menos 4 anos de idade no momento da infusão
- Irá: a) iniciar ou ter iniciado ELEVIDYS nos últimos 30 dias na prática clínica de rotina no momento da inscrição neste estudo observacional, ou b) recebeu ELEVIDYS na prática clínica de rotina e tem o conjunto de dados mínimo necessário para entrada no estudo observacional por aprovação do patrocinador
- Para comparadores de padrão de atendimento (Coorte 2):
- Ter pelo menos 4 anos de idade no momento da inscrição
- Não está exposto à terapia genética DMD no momento da inscrição neste estudo observacional
Critérios de exclusão
- Tem qualquer deleção do éxon 8 e/ou do éxon 9 no gene DMD.
- Está atualmente participando de qualquer estudo intervencionista de DMD no momento da inscrição neste estudo observacional.
- Tem qualquer exposição anterior à terapia genética DMD diferente da descrita para a Coorte 1c (ELEVIDYS Retrospectively Treated Cohort).
- Tem uma condição médica ou circunstâncias confusas (por exemplo, limitação traumática anterior para mobilidade ou comorbidade comportamental significativa) que, na opinião do Investigador, pode comprometer:
- A capacidade do participante de cumprir os procedimentos exigidos pelo protocolo,
- O bem-estar ou segurança do participante e/ou
- A interpretabilidade clínica dos dados coletados do participante.
- Outros critérios de inclusão/exclusão podem ser aplicados.
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Este estudo tem 25 localizações
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Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226-4874
The Medical College of Wisconsin
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06270719Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.