Ensaio clínico de fase 3 da expedição Elevidys
Resumo do estudo
- Idade
- 2 anos ou mais
- Fase
- Intervencionista
- Patrocinador
- Sarepta Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Terapia génica
- Requisito de variante
- O objetivo deste estudo é fornecer um único estudo clínico com uma abordagem uniforme para monitorar a segurança e eficácia a longo prazo em participantes que receberam Elevidys em um estudo clínico anterior. Nenhum medicamento do estudo será administrado como parte deste estudo.
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante e não deambulante
- Início do estudo (real)
- 2023-09-27
- Conclusão primária (estimada)
- 2033-10-31
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2033-10-31
- Inscrição (estimada)
- 400
- Países
- Estados UnidosBélgicaAlemanhaHong Kong, RAE da ChinaItáliaJapãoEspanhaTaiwanReino Unido
Requisitos e critérios do estudo
Critérios de inclusão
- Recebeu delandistrogene moxeparvovec para distrofia muscular de Duchenne em um estudo clínico anterior.
- Tem (um) pai(s) ou cuidador(es) legal(is) ou tem ≥18 anos de idade e é capaz de compreender e cumprir o cronograma de visitas do estudo e todos os outros requisitos do protocolo.
Critérios de exclusão
Não aplicável
Contactos e localizações
Contactos e localizações
Localizações
Este estudo tem 38 localizações
United States
Localizações em Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
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Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
Sacramento, California, United States, 95817
University of California, Davis
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital
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Aurora, Colorado, United States, 80045-7106
Children's Hospital of Colorado
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Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida Clinical Research Center
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Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
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The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
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Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
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St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
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New York, New York, United States, 10032
Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester Medical Center
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Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
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Oregon Health and Science University
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Children's Health Specialty Center
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University of Utah Health
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Ghent, East Flanders, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
Germany
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Essen, North Rhine-Westphalia, Germany, 45147
Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Italy
Genova, Italy, 16147
UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
Japan
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Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
Kobe University Hospital
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Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Tokyo, Japan, 1628666
Tokyo Women's Medical University Hospital
Spain
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Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
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Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan, 807
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan, 100225
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
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London, Greater London, United Kingdom, WC1N 1EJ
Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
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Oxford, Oxfordshire, United Kingdom, OX3 9DU
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Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT05967351Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.