Sevasemten (EDG-5506) Ensaio clínico FOX para Duchenne após terapia genética
Resumo do estudo
- Idade
- 6–17 anos
- Fase
- Fase 2
- Patrocinador
- Edgewise Therapeutics
- Abordagem terapêutica
- Melhoria do crescimento e proteção muscular
- Requisito de variante
- Idade entre 6 e 17 anos com mutação documentada no gene DMD e fenótipo consistente com DMD. Recebimento prévio de terapia genética baseada em AAV (≥ 2 anos após recebimento documentado da administração de terapia genética ou ≥ 3 anos após randomização em um estudo randomizado).
- Sexo elegível
- Masculino
- Deambulação
- Deambulante
- Início do estudo (real)
- 2024-03-22
- Conclusão primária (estimada)
- 2027-03
- Conclusão do estudo (estimada)
- 2027-03
- Inscrição (estimada)
- 43
- Países
- Estados Unidos
Requisitos e critérios do estudo
Uso de esteroides
Tratamento com uma dose estável de corticosteróides por um mínimo de 6 meses antes da consulta inicial.
Critérios de inclusão
- Capaz de completar a posição supina em ≤ 8 segundos na visita de triagem e capaz de realizar a subida de 4 degraus em < 10 segundos na visita de triagem.
- Peso corporal ≥ 15 kg na consulta de triagem.
Critérios de exclusão
- História médica ou exame físico/resultado laboratorial clinicamente significativo que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo. Isto inclui acesso venoso que seria muito difícil para facilitar repetidas coletas de sangue.
- Ecocardiografia cardíaca em consulta de triagem mostrando fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 40%.
- Recebimento de um medicamento experimental (diferente da terapia genética baseada em AAV de acordo com os critérios de inclusão) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) da visita de triagem no presente estudo.
- Recebimento de uma terapia de eliminação de exon dentro de 6 meses antes da visita de triagem.
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Registo de ensaios clínicos
ID NCT
NCT06100887Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.