Sevasemten (EDG-5506) Ensaio clínico FOX para Duchenne após terapia genética

Ativo, sem recrutamentoFase 2Melhoria do crescimento e proteção muscular

Idade: 6–17 anos
Fase: Fase 2
Patrocinador: Edgewise Therapeutics
Abordagem terapêutica: Melhoria do crescimento e proteção muscular
Requisito de variante: Idade entre 6 e 17 anos com mutação documentada no gene DMD e fenótipo consistente com DMD. Recebimento prévio de terapia genética baseada em AAV (≥ 2 anos após recebimento documentado da administração de terapia genética ou ≥ 3 anos após randomização em um estudo randomizado).
Sexo elegível: Masculino
Deambulação: Deambulante
Início do estudo (real): 2024-03-22
Conclusão primária (estimada): 2027-03
Conclusão do estudo (estimada): 2027-03
Inscrição (estimada): 43
Países: Estados Unidos

Tratamento com uma dose estável de corticosteróides por um mínimo de 6 meses antes da consulta inicial.

Capaz de completar a posição supina em ≤ 8 segundos na visita de triagem e capaz de realizar a subida de 4 degraus em < 10 segundos na visita de triagem.
Peso corporal ≥ 15 kg na consulta de triagem.

História médica ou exame físico/resultado laboratorial clinicamente significativo que, na opinião do investigador, tornaria o participante inadequado para o estudo. Isto inclui acesso venoso que seria muito difícil para facilitar repetidas coletas de sangue.
Ecocardiografia cardíaca em consulta de triagem mostrando fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 40%.
Recebimento de um medicamento experimental (diferente da terapia genética baseada em AAV de acordo com os critérios de inclusão) dentro de 30 dias ou 5 meias-vidas (o que for mais longo) da visita de triagem no presente estudo.
Recebimento de uma terapia de eliminação de exon dentro de 6 meses antes da visita de triagem.

Esta secção fornece dados de contacto de pessoas que podem responder a perguntas sobre participar neste estudo

Ainda não disponível

ID NCT

Esta informação é fornecida apenas para fins educativos. Consulte sempre os investigadores do estudo antes de tomar decisões médicas.

Requisitos e critérios do estudo