Wave Life Sciences Exon 53 ignorando ensaio clínico de fase 1/2

Atualmente em regime de terapia com corticosteroides estável, definido como início de terapia com corticosteroides sistêmicos que ocorreu ≥6 meses antes da triagem e sem alterações na dose ≤3 meses antes da visita de triagem (Parte B).

• Parte A e Parte B:
• Os pacientes da Parte A podem ser selecionados para a Parte B após a conclusão de um período de eliminação ≥18 semanas desde a última dose da Parte A. Novos pacientes também podem ser selecionados para a Parte B
• Diagnóstico de DMD baseado no fenótipo clínico.
• Pontuação ≥1 no item 1 ou 2 do componente ombro do Desempenho do Membro Superior (PUL) (Parte B).
• Homem ambulatorial ou não ambulatorial
• Função pulmonar e cardíaca estável, medida pelo seguinte: (Parte B):
• Capacidade vital forçada (CVF) prevista por porcentagem reprodutível ≥50%; 2. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) >55% em pacientes <10 anos de idade e >45% em pacientes ≥10 anos de idade, conforme medido (e documentado) por ecocardiograma (ECO) e/ou ressonância magnética cardíaca (MRI), nos 6 meses anteriores à inscrição no estudo.
• Músculo adequado na triagem para realizar biópsias musculares abertas, preferencialmente deltóide.
• Atualmente em regime de terapia com corticosteroides estável, definido como início de terapia com corticosteroides sistêmicos que ocorreu ≥6 meses antes da triagem e sem alterações na dose ≤3 meses antes da visita de triagem (Parte B).
• Parte C
• Novos pacientes serão selecionados para a Parte C.
• Diagnóstico de DMD baseado no fenótipo clínico.
• Mutação documentada no gene DMD associada à DMD que é passível de intervenção no exon 53
• Pontuação ≥1 no item 1 ou 2 do componente ombro do Desempenho do Membro Superior (PUL).
• Macho ambulatorial
• Função pulmonar e cardíaca estável, medida pelo seguinte:
• Capacidade vital forçada (CVF) prevista por porcentagem reprodutível ≥50%; 2. Fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) >55% em pacientes, conforme medido (e documentado) por ecocardiograma (ECO) e/ou ressonância magnética cardíaca (MRI), nos 6 meses anteriores à inscrição no estudo.
• Músculo adequado na triagem para realizar biópsias musculares abertas, preferencialmente deltóide.
• Atualmente em regime de terapia com corticosteroides estável, definido como início de terapia com corticosteroides sistêmicos que ocorreu ≥6 meses antes da triagem e sem alterações na dose ≤3 meses antes da consulta de triagem.

• Achado médico clinicamente significativo no exame físico diferente de DMD que, no julgamento do Investigador, tornará o paciente inadequado para participação e/ou conclusão dos procedimentos do estudo.
• Parte B e Parte C: Cirurgia de grande porte nos 3 meses anteriores ao Dia 1 ou cirurgia de grande porte planejada para qualquer momento durante o estudo.
• Parte B: Diagnóstico de álcool ativo, canabinoide ou outro transtorno por uso de substâncias (exceto nicotina) nos 6 meses anteriores à consulta de triagem
• Parte C: Qualquer uso de substância recreativa (incluindo canabinóides prescritos), com exceção da nicotina, independentemente da legalidade, dentro de 2 meses antes da triagem e/ou sem vontade de abster-se de tal uso durante o estudo.

• Nome: Operações Clínicas
• Telefone: 855-215-4687
• E-mail: [email protected]