Vue d'ensemble des essais cliniques Duchenne en cours regroupés par approche thérapeutique. Les études terminées ou arrêtées ne sont pas listées.
Cette page offre une vue structurée des essais cliniques Duchenne en cours dans le catalogue DMD Warrior. Contrairement à la recherche principale, qui liste chaque étude avec des filtres détaillés, ce tableau se concentre sur la recherche active regroupée par approche thérapeutique pour parcourir promoteurs, médicaments et phases en un coup d'œil.
Les études sont organisées sous des rubriques comme Thérapie génique, Saut d'exon, Thérapies ARNm / ARNt / saRNA, Édition génique et d'autres catégories standardisées. Les essais terminés ou arrêtés sont exclus afin de refléter la recherche encore pertinente pour les familles explorant les options actuelles.
Chaque ligne indique l'entreprise promotrice, le médicament ou produit investigué, la phase de l'essai, les exigences de variante ou génotype le cas échéant, le statut de recrutement actuel, les pays avec des sites et un lien vers la page publique de l'essai ou l'identifiant du registre. Utilisez les colonnes entreprise et médicament pour comparer les programmes au sein d'une même approche thérapeutique.
Ouvrez le nom de l'essai ou l'identifiant NCT pour lire les critères d'éligibilité complets, les contacts et les liens vers ClinicalTrials.gov. Retournez à Recherche d'essais pour filtrer par âge, pays ou statut, ou consultez Statistiques des essais cliniques DMD pour des répartitions par pays et phase sur l'ensemble du catalogue.
Dernière mise à jour :
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-402 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Phase 4 | Possède un diagnostic clinique établi de DMD basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique. | Pas encore en recrutement | États-Unis | NCT07542314 |
| Genethon | GNT0004 | Phase 3 | Être inclus dans l'étude GNT-014-MDYF Diagnostic de DMD basé sur un test génétique positif avec génotypage détaillé, sauf pour les sujets présentant des mutations affectant les exons 8 et/ou 9 | Recrutement actif | France, Belgique, Espagne | 2023-505187-11-00 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-303 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS ENVISION | Phase 3 | Diagnostic définitif de la DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques préalables. | Actif, sans recrutement | États-Unis, Australie, Belgique, Canada, Allemagne, R.A.S. chinoise de Hong Kong, Israël, Italie, Japon, Corée du Sud, Espagne, Suède, Taïwan, Royaume-Uni | NCT05881408 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Phase 3 | Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène DMD prédictive du phénotype DMD. | Recrutement actif | États-Unis, Canada, Australie | NCT07160634 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Phase 2/3 | Mutation du gène DMD dans les exons 18 et plus, et un tableau clinique compatible avec une DMD typique à l'exception d'un participant (cohorte 1b) présentant une mutation du gène DMD dans les exons 12-17. | Recrutement actif | États-Unis, Canada | NCT05693142 |
| GENERIUM | GNR-097 | Phase 2 | Garçons ambulatoires âgés de 4 à 9 ans avec un diagnostic documenté de DMD et des manifestations cliniques de la maladie. | Recrutement actif | Russie, Biélorussie | NCT07673809 |
| Hoffmann-La Roche | ENVOL (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Phase 2 | A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique | Actif, sans recrutement | Belgique, France, Allemagne, Italie, Espagne, Royaume-Uni | NCT06128564 |
| Solid Biosciences | SGT-003 | Phase 1/2 | Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD confirmé par les tests génétiques du sponsor. Dans les cas où un génotype peut être prédictif d'une production résiduelle de dystrophine et/ou où un diagnostic clinique clair de DMD ne peut être posé (par exemple, en raison de l'âge), l'évaluation des taux de dystrophine dans les biopsies musculaires de base peut être nécessaire pour déterminer l'éligibilité selon ce critère. | Recrutement actif | États-Unis, Canada, Italie, Royaume-Uni | NCT06138639 |
| Solid Biosciences | SGT-001 | Phase 1/2 | Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD. | Actif, sans recrutement | États-Unis | NCT03368742 |
| Insmed Gene Therapy LLC | INS1201 | Phase 1 | A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage ou dans le cadre d'un dépistage basé sur des tests génétiques. Notez que les participants qui effectuent un nouveau dépistage n'ont pas à répéter les tests génétiques pour le diagnostic de DMD s'il y en a déjà un dans leur dossier. Les rapports génétiques doivent décrire une délétion du cadre de lecture, une duplication du cadre de lecture, un arrêt prématuré ("non-sens"), une mutation canonique du site d'épissage ou une autre variante pathogène du gène DMD entièrement contenue entre les exons 18 à 58 (inclus) qui devrait conduire à l'absence d'une protéine dystrophine fonctionnelle (les mutations dans les exons 1 à 17 ou 59 à 71 ne sont donc pas autorisées). | Recrutement actif | États-Unis | NCT06817382 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-103 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Phase 1 | Pour les cohortes 1 à 8 : possède un diagnostic définitif de DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques antérieurs. | Recrutement actif | États-Unis | NCT04626674 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | BBM-D101 | Phase 1 précoce | Diagnostic génétiquement confirmé de DMD. | Recrutement actif | Chine | NCT06641895 |
| Shanghai Siponuoyin Biotechnology Co Ltd | SPOT-mRNA03 (SPOT-03) | Phase 1 précoce | Garçons âgés de ≥ 2 ans à < 8 ans et capables de marcher de manière autonome sur au moins 10 mètres. | Recrutement actif | Chine | NCT07188012 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-305 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS | Interventionnel | Le but de cette étude est de fournir une étude clinique unique avec une approche uniforme pour surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme chez les participants ayant reçu Elevidys dans une étude clinique précédente. Aucun médicament à l'étude ne sera administré dans le cadre de cette étude. | Inscription sur invitation | États-Unis, Belgique, Allemagne, R.A.S. chinoise de Hong Kong, Italie, Japon, Espagne, Taïwan, Royaume-Uni | NCT05967351 |
| REGENXBIO | RGX-202 | Observationnel | Possède un diagnostic clinique établi de DMD basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique. | Recrutement actif | États-Unis | NCT05683379 |
| Sarepta Therapeutics | SRP-9001-401 (Delandistrogene Moxeparvovec) ELEVIDYS (ENDURE) | Observationnel | Possède un diagnostic clinique établi de DMD basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique. | Inscription sur invitation | États-Unis | NCT06270719 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Avidity Biosciences | AOC 1044 SAFARI44 | Phase 3 | Test génétique acceptable confirmant une mutation du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 44. | Pas encore en recrutement | États-Unis | NCT07587242 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Phase 3 | Homme ambulatoire avec un diagnostic confirmé de DMD et avec une mutation du gène de la dystrophine caractérisée par une délétion de l'exon susceptible de sauter l'exon 51. | Recrutement actif | États-Unis | NCT07608432 |
| Avidity Biosciences | AOC 1044 EXPLORE44 | Phase 2 | Diagnostic clinique de DMD ou apparition nette de symptômes de DMD à l'âge de 6 ans ou avant. Confirmation de la mutation du gène DMD susceptible de sauter l'exon 44. | Actif, sans recrutement | États-Unis | NCT06244082 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Phase 2 | Les participants doivent avoir complété 351-201 sans arrêt définitif du médicament expérimental (IMP) ni retrait de l'étude. | Inscription sur invitation | Italie, Pays-Bas, Espagne, Turquie, Royaume-Uni | NCT07573631 |
| Entrada Therapeutics | ELEVATE-LTE | Phase 2 | Le participant a terminé l'étude clinique ENTR-601-44-201 ou ENTR-601-45-201. | Pas encore en recrutement | Belgique, Italie, Pays-Bas, Espagne, Royaume-Uni | NCT07682129 |
| NS Pharma | Brogidirsen NS-089/NCNP-02-201 | Phase 2 | Mutation(s) DMD confirmée(s) dans le gène de la dystrophine qui permet de sauter l'exon 44 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine. | Recrutement actif | États-Unis, Australie, Canada, Japon, Nouvelle-Zélande, Corée du Sud, Turquie | NCT05996003 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Phase 2 | Il s'agit d'une étude d'extension ouverte (OLE) de phase 2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PD) à long terme grâce à un ou plusieurs biomarqueurs exploratoires potentiels du WVE-N531 intraveineux (IV) chez les patients atteints de DMD qui ont participé à une autre étude de WVE-N531. Tous les patients seront issus d'une étude précédente sur WVE-N531. | Inscription sur invitation | Royaume-Uni, Jordanie | NCT07209332 |
| BioMarin Pharmaceutical | BMN 351 | Phase 1/2 | Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne avec une modification génétique spécifique susceptible de sauter l'exon 51 | Actif, sans recrutement | Italie, Pays-Bas, Espagne, Turquie, Royaume-Uni | NCT06280209 |
| Dyne Therapeutics | DYNE-251 (Zeleciment Rostudirsen) | Phase 1/2 | Homme avec un diagnostic confirmé de DMD et avec une mutation du gène de la dystrophine caractérisée par une délétion de l'exon susceptible de sauter l'exon 51. | Actif, sans recrutement | États-Unis, Australie, Belgique, Canada, Irlande, Italie, Corée du Sud, Espagne, Royaume-Uni | NCT05524883 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-44 (ELEVATE-44) | Phase 1/2 | Diagnostic génétique de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) et variante pathologique confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 44, tel qu'examiné par un conseiller génétique central. | Recrutement actif | Belgique, Italie, Espagne, Royaume-Uni | NCT07037862 |
| Entrada Therapeutics | ENTR-601-45 (ELEVATE-45) | Phase 1/2 | Diagnostic génétique de la DMD et variante pathologique confirmée du gène de la dystrophine susceptible de sauter l'exon 45, tel qu'examiné par un conseiller génétique central. | Recrutement actif | Belgique, Italie, Pays-Bas, Espagne, Royaume-Uni | NCT07038824 |
| NS Pharma | NS-050/NCNP-03 Meteor50 | Phase 1/2 | Suppression confirmée de l'exon DMD dans le gène de la dystrophine qui permet de sauter l'exon 50 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine. | Actif, sans recrutement | États-Unis, Canada, Japon, Corée du Sud, Turquie | NCT06053814 |
| Wave Life Sciences | WVE-N531 FORWARD-53 | Phase 1/2 | Mutation documentée du gène DMD associé à la DMD qui se prête à l'intervention de l'exon 53. | Recrutement actif | États-Unis, Jordanie, Royaume-Uni | NCT04906460 |
| GenAssist Therapeutics | GEN6050X | Phase 1 précoce | Patients présentant des types de délétion d'exon du gène DMD confirmés par le diagnostic moléculaire : 8-49, 20-49, 22-49, 51, 51-53, 51-55, 51-57, 51-59, 51-60, 51-67, 51-69, 51-75 ou 51-78 et autres mutations sensibles à l'exon 50 sauter. | Actif, sans recrutement | Chine | NCT06392724 |
| Shanghai Jiao Tong University School of Medicine | LE051 | Phase 1 précoce | Les sujets DMD avec un diagnostic clinique de DMD se sont référés aux lignes directrices de pratique clinique Duchenne pour la dystrophie musculaire progressive (édition 2020) et dont les résultats des tests génétiques ont été confirmés comme étant applicables au saut d'exon au numéro 51. | Recrutement actif | Chine | NCT06900049 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Peking Union Medical College Hospital | RAG-18 | Phase 1 précoce | Patient de sexe masculin atteint de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), capable de fournir un diagnostic écrit d'un spécialiste et un rapport de test génétique vérifiable. | Actif, sans recrutement | Chine | NCT07282652 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Precision BioSciences | PBGENE-DMD | Phase 1/2 | Diagnostic moléculaire confirmé de DMD (mutation DMD entièrement contenue entre les exons 45 à 55 [inclus]) | Recrutement actif | États-Unis | NCT07429240 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Phase 3 | Diagnostic de DMD basé sur des manifestations cliniques et phénotypiques compatibles avec la DMD (par exemple, antécédents familiaux de DMD, créatine kinase élevée, biopsie musculaire de la dystrophine, pseudohypertrophie du mollet, antécédents de signe de Gowers et troubles de la marche avant l'âge de 7 ans) tel que confirmé par l'enquêteur. | Actif, sans recrutement | États-Unis | NCT05126758 |
| Capricor | Deramiocel (CAP-1002) | Phase 2 | Inscription documentée à l'essai HOPE-2 et achèvement du suivi de l'essai jusqu'au mois 12. | Actif, sans recrutement | États-Unis | NCT04428476 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Phase 2 | Une mutation documentée sur le gène DMD et le phénotype compatible avec la dystrophie musculaire de Duchenne. | Actif, sans recrutement | États-Unis | NCT05540860 |
| Edgewise Therapeutics | Sevasemten (EDG-5506) | Phase 2 | Âgé de 6 à 17 ans avec une mutation documentée sur le gène DMD et un phénotype compatible avec la DMD. Réception préalable d'une thérapie génique basée sur l'AAV (≥ 2 ans après la réception documentée de l'administration de la thérapie génique ou ≥ 3 ans après la randomisation dans une étude randomisée). | Actif, sans recrutement | États-Unis | NCT06100887 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Phase 2 | Possède un diagnostic définitif de DMD basé sur des résultats cliniques documentés et des tests génétiques antérieurs avec une mutation confirmée du gène DMD. Patients masculins DMD ambulatoires et âgés de ≥ 7 à < 10 ans au moment du dépistage. | Recrutement actif | États-Unis, Australie, Belgique, Canada, Pologne, Serbie, Espagne, Royaume-Uni | NCT07287189 |
| Satellos Bioscience | SAT-3247 | Phase 2 | A déjà participé aux essais cliniques parents SAT-3247-CL-101. | Inscription sur invitation | Australie | NCT06867107 |
| Dystrogen Therapeutics | DT-DEC01 | Phase 1/2 | Garçons âgés de 5 à 18 ans (au moment du dépistage), diagnostiqués avec une DMD confirmée par des tests génétiques. | Recrutement actif | Pologne | 2024-519004-27-00 |
| Myogenica | MyoPAXon | Phase 1 | Dystrophie musculaire de Duchenne, diagnostiquée par des mutations du gène DMD (dystrophine) et/ou une absence de coloration immunohistochimique de la dystrophine sur une biopsie musculaire. | Recrutement actif | États-Unis | NCT06692426 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
|---|---|---|---|---|---|---|
| Nationwide Children's Hospital | Prednisolone | Phase 4 | Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD. | Recrutement actif | États-Unis | NCT05412394 |
| Catalyst Pharmaceuticals | Vamorolone (AGAMREE) | Observationnel | Le patient a une ordonnance actuelle et active pour AGAMREE ou est sous traitement. | Recrutement actif | États-Unis, Porto Rico | NCT06564974 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
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| Sardocor | SRD-001 | Phase 1 | Diagnostic de la DMD avec tests génétiques de confirmation. | Recrutement actif | États-Unis | NCT06224660 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
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| Hoffmann-La Roche | Satralizumab | Phase 2 | Un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique. | Actif, sans recrutement | États-Unis, Danemark, Italie, Pologne, Espagne, Ukraine | NCT06450639 |
| Entreprise | Médicament | Phase | Exigence de variante | Statut | Sites | Essai clinique |
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| Keros Therapeutics | KER-065 | Phase 2 | Diagnostic de DMD, défini comme la présence de caractéristiques phénotypiques lors du dépistage compatibles avec la DMD ET une mutation documentée du gène de la dystrophine compatible avec le diagnostic de DMD à l'aide d'un test génétique cliniquement validé. | Pas encore en recrutement | États-Unis | NCT07704099 |
| MED Institute Inc. | UC-MSC | Phase 2 | Sexe masculin de naissance avec un diagnostic génétiquement confirmé de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). | Pas encore en recrutement | États-Unis | NCT06579352 |