Essai clinique de thérapie génique SRD-001 pour la cardiomyopathie de Duchenne (MUSIC-DMD)
Aperçu de l'étude
- Âge
- 18 ans et plus
- Phase
- Phase 1
- Promoteur
- Sardocor
- Approche thérapeutique
- Amélioration de la fonction cardiaque
- Exigence de variante
- Diagnostic de la DMD avec tests génétiques de confirmation.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-10-02
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-10
- Fin de l'étude (estimée)
- 2030-10
- Inscription (estimée)
- 12
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Thérapie médicale cardiaque individualisée et optimisée et traitement aux glucocorticoïdes pendant au moins 12 mois avant l'inscription.
Critères d'inclusion
- Cardiomyopathie avec cicatrice ventriculaire gauche dans au moins 3 segments sur 16
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 40 %
- Disposé et capable de fournir un consentement éclairé
Critères d'exclusion
- Pression artérielle anormale
- Élévations des tests de la fonction hépatique non liées à la DMD
- Cystatine C ≥ 1,2 mg/L
- Thrombocytopénie
- Anémie
- Fonction pulmonaire inadéquate
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
- Nom: Sardocor Corp.
- Téléphone: +1-617-880-7616
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 3 sites
United States
Sites en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Recrutement actif
The University of Kansas Medical Center
Contact: Jillian Bruenn
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 913-588-9720
Sites en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Recrutement actif
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contact: Heart Institute Neuromuscular Intake Line
Téléphone de contact: 513-803-3000
Columbus, Ohio, United States, 43215
Recrutement actif
Nationwide Children's Hospital
Contact: Kelsey Craig
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 614-722-2715
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06224660Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.