Essai clinique de thérapie génique SRD-001 pour la cardiomyopathie de Duchenne (MUSIC-DMD)
À propos de cette étude
SRD-001 est une thérapie génique expérimentale étudiée dans le cadre d'un essai clinique de phase 1b pour la cardiomyopathie liée à la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Le traitement utilise un vecteur AAV1 pour délivrer le gène SERCA2a, visant à améliorer la contraction du muscle cardiaque. Douze participants recevront du SRD-001 à faible ou à forte dose ou aucun traitement, en fonction du statut en anticorps. Les chercheurs évalueront la sécurité, la fonction cardiaque et musculaire ainsi que la qualité de vie sur deux ans, suivis d'une surveillance à long terme.
Aperçu de l'étude
- Âge
- 18 ans et plus
- Phase
- Phase 1
- Promoteur
- Sardocor
- Approche thérapeutique
- Amélioration de la fonction cardiaque
- Exigence de variante
- Diagnostic de la DMD avec tests génétiques de confirmation.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-10-02
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-10
- Fin de l'étude (estimée)
- 2030-10
- Inscription (estimée)
- 12
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Thérapie médicale cardiaque individualisée et optimisée et traitement aux glucocorticoïdes pendant au moins 12 mois avant l'inscription.
Critères d'inclusion
- Cardiomyopathie avec cicatrice ventriculaire gauche dans au moins 3 segments sur 16
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 40 %
- Disposé et capable de fournir un consentement éclairé
Critères d'exclusion
- Pression artérielle anormale
- Élévations des tests de la fonction hépatique non liées à la DMD
- Cystatine C ≥ 1,2 mg/L
- Thrombocytopénie
- Anémie
- Fonction pulmonaire inadéquate
Contacts et sites
Contact
- Nom: Sardocor Corp.
- Téléphone: +1-617-880-7616
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 3 sites
United States
Sites en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
Recrutement actif
The University of Kansas Medical Center
Contact: Jillian Bruenn
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 913-588-9720
Sites en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Recrutement actif
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contact: Heart Institute Neuromuscular Intake Line
Téléphone de contact: 513-803-3000
Columbus, Ohio, United States, 43215
Recrutement actif
Nationwide Children's Hospital
Contact: Kelsey Craig
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 614-722-2715
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06224660Explorer d'autres essais
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.