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Essai clinique de thérapie génique SRD-001 pour la cardiomyopathie de Duchenne (MUSIC-DMD)

Essai clinique de thérapie génique SRD-001 pour la cardiomyopathie de Duchenne (MUSIC-DMD)
Recrutement actifPhase 1Amélioration de la fonction cardiaque

Aperçu de l'étude

Âge
18 ans et plus
Phase
Phase 1
Promoteur
Sardocor
Approche thérapeutique
Amélioration de la fonction cardiaque
Exigence de variante
Diagnostic de la DMD avec tests génétiques de confirmation.
Sexe admissible
Masculin
Déambulation
Non ambulant
Début de l'étude (réel)
2024-10-02
Achèvement principal (estimé)
2027-10
Fin de l'étude (estimée)
2030-10
Inscription (estimée)
12
Pays
États-Unis

Exigences et critères de l'étude

Utilisation de stéroïdes

Thérapie médicale cardiaque individualisée et optimisée et traitement aux glucocorticoïdes pendant au moins 12 mois avant l'inscription.

Critères d'inclusion

  • Cardiomyopathie avec cicatrice ventriculaire gauche dans au moins 3 segments sur 16
  • Fraction d'éjection ventriculaire gauche < 40 %
  • Disposé et capable de fournir un consentement éclairé

Critères d'exclusion

  • Pression artérielle anormale
  • Élévations des tests de la fonction hépatique non liées à la DMD
  • Cystatine C ≥ 1,2 mg/L
  • Thrombocytopénie
  • Anémie
  • Fonction pulmonaire inadéquate

Coordonnées

Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude

Registre des essais cliniques

Identifiant NCT

NCT06224660
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.