Essai clinique de phase 2 SAT-3247 pour les patients ambulatoires de Duchenne

Dose stable de glucocorticoïdes systémiques (c'est-à-dire prednisolone, déflazacort ou vamorolone) selon la norme de soins pendant ≥ 3 mois avant la visite de dépistage et pendant toute la durée de l'essai. Les patients qui ne reçoivent pas de glucocorticostéroïdes sont également éligibles s'ils sont arrêtés ≥ 3 mois avant la visite de dépistage.

• Doses stables de médicaments sur ordonnance, y compris les inhibiteurs de l'ECA, les β-bloquants et les diurétiques (à l'exclusion des glucocorticostéroïdes) et des médicaments en vente libre et/ou des suppléments à base de plantes pour les soins de soutien ≥ 1 mois avant la visite de dépistage et pendant toute la durée de l'essai.
• Les participants qui ont déjà reçu du delandistrogène moxeparvovec (nom de marque Elevidys) soit dans le cadre d'un essai clinique antérieur, soit dans un cadre commercial > 18 mois avant le dépistage et dont les tests de la fonction musculaire se sont stabilisés ou ont démontré un déclin ≥ 3 mois avant le dépistage, tel que déterminé par l'investigateur et documenté dans les notes du dossier, sera éligible.
• Les participants qui ont déjà reçu un skipper d'exon > 6 mois avant le dépistage et dont les tests de fonction musculaire se sont stabilisés ou ont démontré un déclin ≥ 3 mois avant le dépistage, tel que déterminé par l'enquêteur et documenté dans les notes du dossier, sera éligible.
• Les participants recevant une dose stable de givinostat (nom de marque Duvyzat) pendant au moins 18 mois ou plus avant la visite de dépistage seront éligibles. Les participants incapables de tolérer le givinostat qui ont arrêté le traitement avant 18 mois sont éligibles pour s'inscrire si la date de la dernière dose est ≥ 30 jours à compter de la date de dépistage. Givinostat ne doit pas être arrêté, s'il est toléré, pour répondre aux critères d'entrée à l'étude.
• Participants ayant reçu un traitement antérieur avec un produit de thérapie génique expérimental (autre que le delandistrogène moxeparvovec) ≥ 24 mois avant la visite de dépistage.
• Si vous participez à un programme de physiothérapie/musculation, doit être stable pendant ≥ 2 mois avant la visite de dépistage et pendant toute la durée de l'essai.

• Les patients ambulatoires devraient subir une perte de marche dans un délai ≤ 12 mois.
• Participants pour lesquels l'IRM ou la biopsie musculaire ouverte sont contre-indiquées.
• Preuve d'un dysfonctionnement hépatique significatif, défini comme une GLDH > 2X la limite supérieure de la normale (LSN) lors de la visite de dépistage.
• Insuffisance cardiaque définie comme une fraction d'éjection ventriculaire gauche < 50 % lors des évaluations cardiaques de dépistage (échocardiogramme ou IRM) ou des signes de cardiomyopathie symptomatique.
• Une capacité vitale forcée < 60 % prédite lors de la visite de dépistage.
• Participation continue à tout autre essai clinique thérapeutique ou étude de suivi pour une intervention thérapeutique
• Consommation de jus de pamplemousse ou de produits contenant du pamplemousse
• Problèmes comportementaux ou cognitifs graves qui empêchent la participation à l'étude, de l'avis de l'investigateur.
• Des critères d'entrée supplémentaires seront examinés avec l'investigateur du site clinique.