Essai clinique de phase 3 d'Elevidys Expedition
Aperçu de l'étude
- Âge
- 2 ans et plus
- Phase
- Interventionnel
- Promoteur
- Sarepta Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Le but de cette étude est de fournir une étude clinique unique avec une approche uniforme pour surveiller l'innocuité et l'efficacité à long terme chez les participants ayant reçu Elevidys dans une étude clinique précédente. Aucun médicament à l'étude ne sera administré dans le cadre de cette étude.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2023-09-27
- Achèvement principal (estimé)
- 2033-10-31
- Fin de l'étude (estimée)
- 2033-10-31
- Inscription (estimée)
- 400
- Pays
- États-UnisBelgiqueAllemagneR.A.S. chinoise de Hong KongItalieJaponEspagneTaïwanRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Critères d'inclusion
- Reçu du delandistrogène moxeparvovec pour la dystrophie musculaire de Duchenne dans une étude clinique antérieure.
- A un (des) parent(s) ou tuteur(s) légal(s) ou est âgé de ≥ 18 ans et capable de comprendre et de se conformer au calendrier des visites d'étude et à toutes les autres exigences du protocole.
Critères d'exclusion
Non applicable
Contacts et sites
Contacts et sites
Sites
Cette étude compte 38 sites
United States
Sites en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Sites en California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Palo Alto, California, United States, 94304
Lucile Packard Children's Hospital Stanford (LPCH)
Sacramento, California, United States, 95817
University of California, Davis
San Diego, California, United States, 92123
Rady Children's Hospital
Sites en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045-7106
Children's Hospital of Colorado
Sites en Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida Clinical Research Center
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Sites en Iowa
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa ICTS Clinical Research Unit
Sites en Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21287
The Johns Hopkins Hospital, Rubenstein Child Health Bldg
Sites en Massachusetts
Boston, Massachusetts, United States, 02115
Boston Children's Hospital
Sites en Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Sites en New York
New York, New York, United States, 10032
Columbia University Pediatric Neuromuscular Center
Rochester, New York, United States, 14642
University of Rochester Medical Center
Sites en North Carolina
Durham, North Carolina, United States, 27705
Lenox Baker Children's Hospital (Duke University)
Sites en Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Sites en Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Oregon Health and Science University
Sites en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Chiildren's Hospital of Philadelphia
Sites en Texas
Dallas, Texas, United States, 75207
Children's Health Specialty Center
Sites en Utah
Salt Lake City, Utah, United States, 84132
University of Utah Health
Sites en Virginia
Norfolk, Virginia, United States, 23510
Children's Hospital of The King's Daughters
Sites en Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Children's Hospital Wisconsin
Belgium
Sites en East Flanders
Ghent, East Flanders, Belgium, 9000
Universitair Ziekenhuis Gent, Neuromuscular Reference Centre (NMRC)
Germany
Sites en North Rhine-Westphalia
Essen, North Rhine-Westphalia, Germany, 45147
Universitätsklinikum Essen - Klinik für Kinderheilkunde I
Hong Kong
Hong Kong, Hong Kong
Hong Kong Children's Hospital
Italy
Genova, Italy, 16147
UOC Neurologia Pediatrica e Malattie Muscolari, Istituto G. Gaslini, Istituto Pediatrico di Ricovero e Cura a Carattere Scientifico
Milan, Italy, 20122
UOC Neurologia, Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Roma, Italy, 00168
UOC Neuropsichiatria Infantile, Area Salute del Bambino, Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS, Universita Cattoclica del Sacro Cuore
Japan
Sites en Hyōgo
Kobe, Hyōgo, Japan, 650-0017
Kobe University Hospital
Sites en Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
Tokyo, Japan, 1628666
Tokyo Women's Medical University Hospital
Spain
Sites en Barcelona
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Valencia, Spain, 46026
Hospital Universitario y Politecnico La fe. Neurology Department
Taiwan
Kaohsiung City, Taiwan, 807
Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
Taipei, Taiwan, 100225
National Taiwan University Hospital
United Kingdom
Sites en Greater London
London, Greater London, United Kingdom, WC1N 1EJ
Great Ormond Street Hospital For Children NHS Foundation Trust
Sites en Oxfordshire
Oxford, Oxfordshire, United Kingdom, OX3 9DU
Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Newcastle upon Tyne, United Kingdom, NE1 3BZ
Institute of Translational and Clinical Research
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT05967351Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.