Essai clinique de phase 1/2 BioMarin BMN-351
À propos de cette étude
BioMarin Pharmaceutical évalue le BMN 351 dans le cadre d'un essai clinique de phase 1/2 impliquant environ 18 participants atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) éligibles au saut d'exon 51. Cette étude ouverte testera des doses croissantes de BMN 351, les participants recevant un traitement intraveineux toutes les une ou deux semaines, selon le groupe d'étude. Les chercheurs évalueront l'innocuité, la tolérabilité, les niveaux de médicaments et l'activité biologique pour déterminer comment le traitement affecte le corps.
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 10 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- BioMarin Pharmaceutical
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne avec une modification génétique spécifique susceptible de sauter l'exon 51
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-01-03
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-04-14
- Fin de l'étude (estimée)
- 2027-04-14
- Inscription (estimée)
- 18
- Pays
- ItaliePays-BasEspagneTurquieRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Actuellement sous doses constantes de traitement aux stéroïdes au cours des 12 dernières semaines.
Critères d'inclusion
Ne nécessite pas l'assistance d'un ventilateur pour respirer
Critères d'exclusion
- Le participant bénéficiera de quelques laboratoires et études cliniques initiaux pour évaluer le niveau de base de la fonction cardiaque et pulmonaire.
- Traitement avec une thérapie de saut d'exon dans les 12 semaines précédant la première visite.
- Tout antécédent de traitement par thérapie génique
Contacts et sites
Contact
Pas encore disponible
Sites
Cette étude compte 7 sites
Italy
Milan, Italy
Fondazione Serena ETS - Centro Clinico NeMO Milano
Rome, Italy
UOC Fase I - Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
Netherlands
Leiden, Netherlands, 2333 ZA
Leids Universitair Medisch Centrum
Spain
Barcelona, Spain, 08950
Hospital Sant Joan de Deu
Seville, Spain, 41013
Hospital Viamed Santa Angela De la Cruz
Turkey (Türkiye)
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
United Kingdom
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital NHS Foundation Trust
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06280209Explorer d'autres essais
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.