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Essai clinique de phase 1/2 BioMarin BMN-351
Actif, sans recrutementPhase 1/2Saut d'exon
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 10 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- BioMarin Pharmaceutical
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Diagnostic de la dystrophie musculaire de Duchenne avec une modification génétique spécifique susceptible de sauter l'exon 51
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-01-03
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-04-14
- Fin de l'étude (estimée)
- 2027-04-14
- Inscription (estimée)
- 18
- Pays
- ItaliePays-BasEspagneTurquieRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Actuellement sous doses constantes de traitement aux stéroïdes au cours des 12 dernières semaines.
Critères d'inclusion
Ne nécessite pas l'assistance d'un ventilateur pour respirer
Critères d'exclusion
- Le participant bénéficiera de quelques laboratoires et études cliniques initiaux pour évaluer le niveau de base de la fonction cardiaque et pulmonaire.
- Traitement avec une thérapie de saut d'exon dans les 12 semaines précédant la première visite.
- Tout antécédent de traitement par thérapie génique
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
Pas encore disponible
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06280209Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.