Essai clinique de phase 1/2 DT-DEC01 pour Duchenne

Les sujets doivent recevoir des glucocorticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant la biopsie du tissu musculaire.

• Le sujet et son représentant légal/parent(s)/tuteur légal ont compris et accepté de participer à l'étude selon toutes les procédures d'étude en signant le consentement éclairé approuvé.
• Sujets présentant une faiblesse musculaire proximale progressive et symétrique des bras et des jambes.
• Volonté et capacité de se conformer aux visites programmées, à la procédure de biopsie tissulaire sous anesthésie, au plan d'administration des médicaments, aux tests de laboratoire, aux restrictions d'étude, aux procédures d'étude et aux tests fonctionnels adaptés au stade de la maladie.
• Volonté d'utiliser des formes de contraception acceptables si le sujet est sexuellement actif.
• Les patients doivent être autorisés par l'anesthésiologiste pour les procédures de biopsie tissulaire et d'injection intra-osseuse DT-DEC01 qui seront réalisées sous anesthésie (anesthésie locale/anesthésie générale/analgosédation).

• Le sujet a déjà été exposé à l'IMP, à toute thérapie expérimentale similaire avec l'utilisation d'ATMP ou de tout autre produit à base de cellules, thérapie génique ou translarna/ataluren avant le dépistage.
• Toute blessure ou procédure pouvant impacter les tests fonctionnels. Les blessures antérieures doivent être complètement guéries avant de consentir. Les fractures antérieures des membres inférieurs doivent être complètement guéries et au moins 3 mois doivent s'écouler à compter de la date de la blessure.
• Présence ou antécédents d'une autre maladie musculo-squelettique ou neurologique ou d'un trouble somatique non lié à la DMD, y compris les maladies pulmonaires et cardiaques.
• Antécédents de réaction allergique ou anaphylactique à une protéine thérapeutique ou diagnostique ou à des additifs du produit expérimental.
• Utilisation chronique continue de tout agent ayant un effet immunomodulateur (activateur ou suppresseur), tel que, sans s'y limiter, les immunosuppresseurs ou les médicaments liés à l'immunothérapie (par exemple à base d'anticorps), à la chimiothérapie ou à une thérapie similaire affectant la prolifération cellulaire.
• Autre problème médical ou psychiatrique aigu ou chronique grave ou anomalie de laboratoire qui peut augmenter le risque associé à la participation à l'étude ou à l'administration du produit expérimental ou peut interférer avec l'interprétation des résultats de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, rendrait le sujet inapproprié pour l'inclusion dans cette étude.
• Le sujet a des antécédents connus de réaction immunitaire aux thérapies administrées ou des antécédents de GvHD.
• Sujets présentant des troubles cognitifs connus ou des problèmes de comportement qui empêcheraient la capacité de suivre les instructions.
• Le sujet est positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH) 1 ou 2, à l'hépatite B (VHB) ou C (VHC*), au cytomégalovirus (CMV*), à la toxoplasmose* ou à la syphilis lors de la visite de dépistage (V0a). *En cas de résultat positif ou douteux des IgG anti-CMV et anti-Toxo IgG, anti-VHC total, la décision de qualification finale peut être prise après confirmation des résultats négatifs du test d'acide nucléique (NAT) en culture cellulaire.
• Le sujet a des antécédents de maladie auto-immune.
• Participation continue à tout autre essai clinique thérapeutique.
• Présence d’anticorps préexistants dans le sérum du sujet contre les lymphocytes du donneur.
• Le sujet a subi une transplantation d'organe ou de moelle osseuse.
• Modification de la corticothérapie systémique (par exemple, début du traitement ; arrêt du traitement ; modification de la dose, du calendrier ou du type de stéroïde) dans les 3 mois précédant l'administration du produit expérimental.

• Sirket: Dystrogen Therapeutics Technology Polska Sp. z o.o.
• Téléphone: +48530711336
• Courriel : [email protected]