Essai SHIELD DMD : Satralizumab pour la fonction osseuse et musculaire

Corticostéroïdes oraux quotidiens.

• Formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et formulaire d'assentiment signé, le cas échéant
• Âge ≥ 8 et < 18 ans au moment de la signature de l'ICF
• Les participants du groupe 1 doivent répondre aux critères suivants : - Ambulatoire (défini comme capable de marcher de manière autonome sans appareils d'assistance) avec des antécédents de fractures : a) Antécédents de fracture peu traumatisante définie comme : preuve d'au moins une fracture vertébrale par compression prévalente de Genant Grade 1 ou 2 (ou signes radiographiques de fractures vertébrales [FV]) ou antécédents d'au moins une fracture des os longs peu traumatisante (membre supérieur ou inférieur) ou b) Non ambulatoire, caractérisé comme étant non ambulatoire pendant au moins 6 mois avec l'apparition du statut non ambulatoire défini comme l'âge d'utilisation continue du fauteuil roulant déclaré par le participant ou le soignant, approximé au mois le plus proche, et un score de marche North Star Ambulatory Assessment (NSAA) de « 0 » et l'incapacité d'effectuer la marche/course de 10 mètres (10 MWR) lors de la visite de référence, avec ou sans fractures.
• Les participants du groupe 2 doivent répondre aux critères suivants : - Être naïf de fracture, défini comme : aucun antécédent de fractures légères avant la visite de référence ni aucun résultat radiologique indiquant une FV répandue lors de la visite de dépistage - Être ambulatoire défini comme capable de marcher de manière autonome sans appareils d'assistance - Âge ≥ 8 à < 12 ans au moment de la sélection

• Chirurgie majeure (par exemple, chirurgie de la colonne vertébrale) dans les 3 mois précédant une intervention chirurgicale ou une procédure de référence ou planifiée qui interférerait avec la conduite de l'étude à tout moment au cours de cette étude
• Présence de toute maladie cliniquement significative
• Présente des preuves sérologiques d'une infection actuelle, chronique ou active par le virus de l'immunodéficience humaine (VIH), la tuberculose (TB), le virus de l'hépatite C (VHC) ou le virus de l'hépatite B (VHB).
• A une infection symptomatique (par exemple, infection des voies respiratoires supérieures, pneumonie, pyélonéphrite, méningite) dans les 4 semaines précédant le départ.
• Poids corporel au moment du dépistage < 20 ou > 100 kilogrammes (kg)
• Preuve d'une FV sévère (définie comme Grade 3), évaluée par imagerie radiographique lors du dépistage et quantifiée à l'aide de la méthode semi-quantitative Genant
• Traitement avec des thérapies interdites telles que définies par le protocole
• A reçu un vaccin à virus vivant ou vivant atténué dans les 6 semaines suivant la visite initiale ou s'attend à recevoir un vaccin à virus vivant ou vivant atténué pendant l'étude
• Présente des valeurs de laboratoire anormales considérées comme cliniquement significatives telles que définies par le protocole
• Toute condition médicale susceptible d'interférer avec l'évaluation de la DMO du LS, telle qu'une scoliose sévère ou une fusion vertébrale
• Le participant a un problème de santé antérieur ou actuel, des antécédents médicaux, des résultats physiques ou des anomalies de laboratoire qui pourraient affecter la sécurité, rendre improbable la réalisation correcte du traitement et du suivi ou nuire à l'évaluation des résultats de l'étude, de l'avis de l'investigateur.
• Le participant a une allergie ou une hypersensibilité au médicament à l'étude ou à l'un de ses constituants. D'autres critères d'inclusion et d'exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer

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