Essai clinique de phase 4 sur les corticostéroïdes infantiles pour Duchenne
À propos de cette étude
Cette étude clinique évaluera si une dose plus faible de prednisolone orale (5 mg/kg/semaine) peut préserver la fonction motrice aussi efficacement qu'une dose plus élevée chez les nourrissons et les jeunes garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 1 à 30 mois. Les chercheurs suivront les participants pendant deux ans, évaluant le développement de la motricité globale à l'aide de tests standardisés, notamment Bayley-4 et GRO. L'étude examinera également si la dose plus faible réduit les effets secondaires, en particulier la prise de poids excessive.
Aperçu de l'étude
- Âge
- 0 à 3 ans
- Phase
- Phase 4
- Promoteur
- Nationwide Children's Hospital
- Approche thérapeutique
- Réduction de l'inflammation
- Exigence de variante
- Diagnostic clinique établi de la DMD et mutation documentée du gène de la dystrophine prédictive du phénotype DMD.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2021-04-30
- Achèvement principal (estimé)
- 2026-08
- Fin de l'étude (estimée)
- 2026-12
- Inscription (estimée)
- 26
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- Sujets âgés de 1 mois à 30 mois
- Faiblesse compatible avec celle de Duchenne à l'examen, créatine kinase ≥ 20 fois la limite supérieure de la normale et mutation génétique connue pour être à l'origine de la DMD.
Critères d'exclusion
Traitement antérieur par glucocorticoïdes
Contacts et sites
Contact
- Nom: Sara Marshall
- Téléphone: 614-355-3508
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 4 sites
United States
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Recrutement actif
Lurie Children's Hospital of Chicago
Sites en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45220
Recrutement actif
University of Cincinnati
Columbus, Ohio, United States, 43205
Recrutement actif
Nationwide Children's Hospital
Contact: Kevin Warf, BS
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: (614) 355-2765
Sites en Texas
Dallas, Texas, United States, 75235
Recrutement actif
University of Texas Southwestern
Contact: Shahera Ranjha, MS
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 214-456-5959
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT05412394Explorer d'autres essais
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.