Étude du registre DMD-001 SUMMIT : sécurité et qualité de vie à long terme avec AGAMREE dans la dystrophie musculaire de Duchenne
À propos de cette étude
Cette étude de registre observationnelle de 5 ans évaluera l'innocuité à long terme et l'impact clinique d'AGAMREE® (vamorolone), développé par Santhera Pharmaceuticals, chez environ 250 patients de sexe masculin âgés de 2 ans et plus atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Menée dans environ 40 sites à travers les États-Unis, l'étude collectera des données annuelles sur la croissance, la santé osseuse et musculaire, la santé oculaire et cardiaque, la puberté et les événements indésirables. Les chercheurs évalueront également la qualité de vie des patients à l’aide de questionnaires standardisés et documenteront d’autres traitements de routine de la DMD.
Aperçu de l'étude
- Âge
- 2 ans et plus
- Phase
- Observationnel
- Promoteur
- Catalyst Pharmaceuticals
- Approche thérapeutique
- Réduction de l'inflammation
- Exigence de variante
- Le patient a une ordonnance actuelle et active pour AGAMREE ou est sous traitement.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-09-25
- Achèvement principal (estimé)
- 2032-02
- Fin de l'étude (estimée)
- 2032-02
- Inscription (estimée)
- 250
- Pays
- États-UnisPorto Rico
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- Le patient ou son parent/tuteur légal est disposé et capable de fournir son consentement éclairé écrit une fois que la nature du registre a été expliquée et avant le début de toute procédure liée au registre.
- Le patient et/ou son parent/tuteur sont disposés et capables de remplir des questionnaires sur la qualité de vie.
- Patients de sexe masculin âgés d'au moins 2 ans.
- Diagnostic confirmé de DMD (via des tests génétiques ou une biopsie musculaire sans coloration de la dystrophine aux anticorps anti-dystrophine 3, 1 ou 2, ou immunohistochimie de la dystrophine ou Western blot).
Critères d'exclusion
Toute contre-indication à AGAMREE® ou condition médicale qui, de l'avis de l'enquêteur, affecterait la participation au registre, les performances ou l'interprétation des évaluations du registre.
Contacts et sites
Contact
- Nom: Syune Nersisyan, PhD
- Numéro de téléphone : (305) 420-3200
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 33 sites
United States
Sites en Arizona
Phoenix, Arizona, United States, 85016
Recrutement actif
Phoenix Children's Hospital
Contact: Saunder Bernes, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 602 933 0956
Sites en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Recrutement actif
Arkansas Childrens Hospital
Contact: Aravindhan Veerapandiyan, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: (501) 364-1850
Sites en California
Loma Linda, California, United States, 92354
Pas encore en recrutement
Loma Linda University Pediatric Subspecialty Clinics
Contact: Monica Pizana
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 909-558-5830
Los Angeles, California, United States, 90027
Pas encore en recrutement
Children's Hospital Los Angeles
Contact: Dana O'Rourke, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 323 660 2450
Madera, California, United States, 93636
Pas encore en recrutement
Valley Children's Hospital
Contact: Claudia Nayares
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: (559) 353-3000
Palo Alto, California, United States, 94305
Pas encore en recrutement
Stanford University
Contact: Jenna Klotz, MD
Téléphone de contact: 408 426 5590
Sacramento, California, United States, 95817
Pas encore en recrutement
University of California, Davis
Contact: Craig McDonald, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 916 734 7041
Sites en District of Columbia
Washington D.C., District of Columbia, United States, 20010
Pas encore en recrutement
Children's National Health System
Contact: Christopher Spurney, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 202-476-2185
Sites en Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
Pas encore en recrutement
University of Florida Clinical and Translational Science Institue
Contact: Julie Berthy, NP
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 352 273 8700
Miami, Florida, United States, 33136
Pas encore en recrutement
University of Miami
Contact: Branden Couto
E-mail de contact: [email protected]
Miami, Florida, United States, 33155
Recrutement actif
Nicklaus Children's Hospital
Contact: Migvis Monduy, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 305 663 8330
Orlando, Florida, United States, 32827
Recrutement actif
Nemours Children's Hospital
Contact: Omer Abdul Hamid, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 407 650 7715
St. Petersburg, Florida, United States, 33701
Pas encore en recrutement
Johns Hopkins All Children's Hospital
Contact: Susan Dvojack
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 727-898-7451
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Recrutement actif
Lurie Children's Hospital of Chicago
Contact: Nancy Kuntz, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 312 227 4000
Sites en Indiana
Indianapolis, Indiana, United States, 46202
Recrutement actif
Indiana University Health - Riley Hospital for Children
Contact: Marcia Felker, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 317 278 7364
Sites en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66205
Recrutement actif
University of Kansas Medical Center
Contact: Jeffrey Statland, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 913 588 6970
Sites en Massachusetts
North Worcester, Massachusetts, United States, 01655
Recrutement actif
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Contact: Stephen M. Chrzanowski, MD, PhD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: (774) 441-7615
Sites en Michigan
Grand Rapids, Michigan, United States, 49503
Recrutement actif
Helen DeVos Children's Hospital
Contact: Jena Krueger, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 616-447-5836
Sites en Minnesota
Minneapolis, Minnesota, United States, 55455
Pas encore en recrutement
Masonic Children's Hospital - Discovery Clinic
Contact: Jenny Myhre
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 612-365-6777
Sites en New York
The Bronx, New York, United States, 10467-2403
Pas encore en recrutement
The Children's Hospital at Montefiore
Contact: Channelle Mooyoung
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: (718) 920-4378
Sites en North Carolina
Charlotte, North Carolina, United States, 28207
Recrutement actif
Atrium Health Neurosciences Institute
Contact: Urvi Desai, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 704 468 0101
Durham, North Carolina, United States, 27710
Recrutement actif
Duke University Medical Center and Childrens Health Center
Contact: Mai ElMallah, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: (919) 681-3364
Sites en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Recrutement actif
Cincinnati Children's Hospital Medical Center
Contact: Meghan McAnally, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 513 636 9285
Sites en Pennsylvania
Hershey, Pennsylvania, United States, 17033
Recrutement actif
Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Penn State Hershey Neuroscience Institute
Contact: Dustin Paul, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 717-531-3828
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Recrutement actif
Children's Hospital of Philadelphia (CHOP)
Contact: Sabrina Yum, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 215 590 4719
Sites en Texas
Dallas, Texas, United States, 75235
Recrutement actif
University of Texas Southwestern Medical Center
Contact: Kaitlin Batley, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 214 456 9561
Denton, Texas, United States, 76208
Recrutement actif
Neurology Rare Disease Center - Neurology & Neuromuscular Care Center
Contact: Diana Castro, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 972 982 7411
San Antonio, Texas, United States, 78229
Recrutement actif
The University of Texas Health Science Center at San Antonio
Contact: Matthew Wicklund, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 210 450 0500
Sites en Virginia
Charlottesville, Virginia, United States, 22903
Recrutement actif
University of Virginia Health System (UVAHS) - Pediatric Neuromuscular Center
Contact: Rebecca Scharf, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 434 924 1647
Sites en Washington
Seattle, Washington, United States, 98105
Recrutement actif
Seattle Children's Hospital
Contact: Seth Perlman, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 206-987-0804
Sites en Wisconsin
Milwaukee, Wisconsin, United States, 53226
Pas encore en recrutement
Children's Wisconsin
Contact: Rebecca Rehborg
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 877-607-5280
Puerto Rico
Sites en Puerto Rico
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00912
Recrutement actif
San Jorge Children's Hospital
Contact: Yaritza Berrios
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 787-758-2525
San Juan, Puerto Rico, Puerto Rico, 00927
Recrutement actif
FDI Clinical Research
Contact: Alexandra Montalvo Acevedo, MD
E-mail de contact: [email protected]
Téléphone de contact: 787 722 1248
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06564974Explorer d'autres essais
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Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.