Dyne Therapeutics Exon 51 saute l'essai clinique de phase 1/2 DELIVER

Recevoir une dose stable de glucocorticoïdes pendant au moins 12 semaines avant le début de l'administration du médicament à l'étude, dans l'espoir de maintenir une dose stable pendant les périodes contrôlées par placebo et ouvertes de l'étude (sauf si un ajustement de la dose est requis en raison d'un changement de poids).

• Âge de 4 à 16 ans inclus, au moment du consentement/assentiment éclairé.
• Groupe musculaire du membre supérieur qui se prête à une biopsie musculaire.
• Score sur l'échelle de Brooke des membres supérieurs de 1 ou 2.
• Ambulatoire ou non ambulatoire. Un participant non ambulatoire doit être non ambulatoire depuis <2 ans avant l'inscription.
• Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥ 50 % par échocardiogramme ou ≥ 55 % par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM).

• Symptômes cliniques incontrôlés et signes d'insuffisance cardiaque congestive (ICC).
• Tout changement de prophylaxie/traitement pour l'ICC dans les 3 mois précédant le début du traitement à l'étude.
• Antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 12 semaines précédant le début de l'administration du médicament à l'étude ou attente d'une intervention chirurgicale majeure au cours de l'étude.
• Nécessité d’une assistance respiratoire pendant la journée.
• Pourcentage de CVF prédit <40 % (s'applique uniquement aux participants âgés de ≥ 7 ans).
• Réception d'étéplirsen, ou d'un traitement alternatif de saut d'exon/modificateur de dystrophine, dans les 12 semaines suivant la randomisation.
• Réception du médicament expérimental sans saut d'exon dans les 4 mois précédant le début de l'administration du médicament à l'étude.
• Réception d'une thérapie génique à tout moment.
• D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.

• Nom: Essais cliniques Dyne
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