Dyne Therapeutics Exon 51 saute l'essai clinique de phase 1/2 DELIVER
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 16 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- Dyne Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Homme avec un diagnostic confirmé de DMD et avec une mutation du gène de la dystrophine caractérisée par une délétion de l'exon susceptible de sauter l'exon 51.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2022-08-12
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-11
- Fin de l'étude (estimée)
- 2029-11
- Inscription (estimée)
- 86
- Pays
- États-UnisAustralieBelgiqueCanadaIrlandeItalieCorée du SudEspagneRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Recevoir une dose stable de glucocorticoïdes pendant au moins 12 semaines avant le début de l'administration du médicament à l'étude, dans l'espoir de maintenir une dose stable pendant les périodes contrôlées par placebo et ouvertes de l'étude (sauf si un ajustement de la dose est requis en raison d'un changement de poids).
Critères d'inclusion
- Âge de 4 à 16 ans inclus, au moment du consentement/assentiment éclairé.
- Groupe musculaire du membre supérieur qui se prête à une biopsie musculaire.
- Score sur l'échelle de Brooke des membres supérieurs de 1 ou 2.
- Ambulatoire ou non ambulatoire. Un participant non ambulatoire doit être non ambulatoire depuis <2 ans avant l'inscription.
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥ 50 % par échocardiogramme ou ≥ 55 % par imagerie par résonance magnétique cardiaque (IRM).
Critères d'exclusion
- Symptômes cliniques incontrôlés et signes d'insuffisance cardiaque congestive (ICC).
- Tout changement de prophylaxie/traitement pour l'ICC dans les 3 mois précédant le début du traitement à l'étude.
- Antécédents d'intervention chirurgicale majeure dans les 12 semaines précédant le début de l'administration du médicament à l'étude ou attente d'une intervention chirurgicale majeure au cours de l'étude.
- Nécessité d’une assistance respiratoire pendant la journée.
- Pourcentage de CVF prédit <40 % (s'applique uniquement aux participants âgés de ≥ 7 ans).
- Réception d'étéplirsen, ou d'un traitement alternatif de saut d'exon/modificateur de dystrophine, dans les 12 semaines suivant la randomisation.
- Réception du médicament expérimental sans saut d'exon dans les 4 mois précédant le début de l'administration du médicament à l'étude.
- Réception d'une thérapie génique à tout moment.
- D'autres critères d'inclusion et d'exclusion peuvent s'appliquer.
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
- Nom: Essais cliniques Dyne
- Téléphone: +1-781-317-1919
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 30 sites
United States
Sites en California
La Jolla, California, United States, 92037
University of California San Diego
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA University California of Los Angeles
Sites en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Sites en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research, LLC
Sites en Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01655
UMass Memorial Medical Center
Sites en Ohio
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Sites en Oregon
Portland, Oregon, United States, 97239
Shriners Hospitals for Children Portland
Sites en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15224-1334
UPMC Children's Hospital of Pittsburgh
Sites en Utah
Salt Lake City, Utah, United States, 08412
University of Utah - PPDS
Sites en Virginia
Richmond, Virginia, United States, 23219
Virginia Commonwealth University
Australia
Sites en New South Wales
Westmead, New South Wales, Australia, 02145
Children's Hospital at Westmead
Sites en Victoria
Parkville, Victoria, Australia, 3052
Murdoch Children's Research Institute
Belgium
Ghent, Belgium, 9000
UZ Gent
Leuven, Belgium, 3000
UZ Leuven
Liège, Belgium, 4000
CHR Citadelle
Canada
Sites en Ontario
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
London Health Sciences Centre
Ottawa, Ontario, Canada, ON K1H 8L1
Children's Hospital of Eastern Ontario
Ireland
Dublin, Ireland, D01 XD99
CHI [Children's Health Ireland] at Temple Street Children's University Hospital
Italy
Sites en Lazio
Rome, Lazio, Italy, 00168
Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
Sites en Lombardy
Milan, Lombardy, Italy, 20162
Fondazione Serena Onlus - Centro Clinico NeMO
Milan, Lombardy, Italy, 20312
Ospedale San Raffaele S.r.l. - PPDS
South Korea
Sites en Teugbyeolsi
Seoul, Teugbyeolsi, South Korea, 6351
Samsung Medical Center
Spain
Barcelona, Spain, 8025
Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
Barcelona, Spain, 8950
Hospital Sant Joan de Déu Universidad de Barcelona
United Kingdom
Sites en Merseyside
Liverpool, Merseyside, United Kingdom, L12 2AP
Alder Hey Children's Hospital
Sites en Northumberland
Newcastle upon Tyne, Northumberland, United Kingdom, NE1 4LP
Royal Victoria Infirmary
Sites en West Yorkshire
Leeds, West Yorkshire, United Kingdom, LS1 3EX
Leeds Teaching Hospitals NHS Trust
Bristol, United Kingdom, BS2 8BJ
Bristol Childrens Hospital
London, United Kingdom, WC1N 3JH
Great Ormond Street Hospital
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT05524883Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.