SPOT-mRNA03 (SPOT-03) Essai clinique précoce de phase 1 sur la thérapie génique

Pas encore disponible

• Conformément aux exigences de la région/du pays et/ou de l'IRB/IEC, le patient et/ou son tuteur légal ont signé un formulaire de consentement éclairé écrit et connaissent tout le contenu pertinent de l'étude.
• Les antécédents médicaux comprennent le diagnostic clinique de DMD et les mutations Duchenne confirmées à l'aide de tests génétiques validés (MLPA et séquençage du génome entier).
• Capable de tolérer une biopsie musculaire sous anesthésie et n'avoir aucune contre-indication à la biopsie.
• Les fonctions cardiaques, hépatiques, pulmonaires et rénales sont suffisantes :
• La fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) doit être ≥ 50 % ;
• Capacité vitale forcée (CVF) > 50 % de la valeur attendue et ne nécessite pas de ventilation nocturne ;
• Débit de filtration glomérulaire (DFG) du patient > 30 mL/min/1,73 m2

• Complications autres que la DMD pouvant entraîner une faiblesse musculaire et/ou un dysfonctionnement moteur.
• Il existe de graves déficiences intellectuelles (telles qu'un autisme grave, des troubles cognitifs graves et des troubles graves du comportement) qui, selon le jugement de l'enquêteur, peuvent affecter l'étude.
• Hospitalisation pour insuffisance respiratoire dans les 8 semaines précédant le dépistage.
• Asthme ou maladies pulmonaires sous-jacentes mal contrôlées, telles que bronchite, bronchectasie, emphysème ou pneumonie infectieuse récurrente qui, selon l'enquêteur, peuvent affecter la fonction respiratoire.
• Insuffisance cardiaque sévère incontrôlée (NYHA III-IV), incluant l'une des affections suivantes :
• L'administration intraveineuse de diurétiques ou de médicaments inotropes positifs est requise dans les 8 semaines précédant le dépistage.
• Hospitalisation en raison d'une aggravation d'une insuffisance cardiaque ou d'une arythmie dans les 8 semaines précédant le dépistage.
• Valeurs de laboratoire anormales considérées comme cliniquement significatives :
• GGT > 3 × limite supérieure de la normale
• Bilirubine ≥ 3,0 mg/dL
• Créatinine ≥ 1,8 mg/dL
• Hémoglobine < 8 ou > 18 g/dL
• Nombre de globules blancs > 18 500/μL
• Arythmies nécessitant un traitement anti-arythmique.
• Sujets qui suivent un traitement immunosuppresseur.
• A utilisé une autre thérapie génique, des médicaments expérimentaux ou tout autre traitement visant à augmenter l'expression de la dystrophine.
• Sujets ayant des antécédents de chirurgies majeures dans les 12 semaines précédant la perfusion initiale ou prévoyant de subir des chirurgies majeures (telles que la chirurgie de la scoliose) au cours de cette étude.
• Sujets allergiques aux produits expérimentaux ou aux médicaments esthétiques locaux ou ayant des antécédents d'allergies graves ou de réactions allergiques génétiques.
• Dans les 6 mois précédant la perfusion initiale, les sujets sont exposés à un autre médicament expérimental ou ont participé à un essai clinique d'intervention.
• Sujets présentant des anticorps anti-hépatite B positifs ou des anticorps contre l'hépatite C ou des anticorps anti-VIH lors du dépistage.
• L'enquêteur estime que la présence de toute autre maladie grave, problème de santé ou traitement médicamenteux chronique peut présenter des risques inutiles pour le transfert de gènes.

• Nom: Ville de Winston
• Téléphone: 212-920-5501
• Courriel : [email protected]