Sevasemten (EDG-5506) Essai clinique de phase 2 pour Duchenne

• Âgé de 4 à 9 ans sous une dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant la visite de référence.
• Âgé de 4 à 7 ans, non sous corticostéroïdes dans les 6 mois précédant la visite de référence.

• Capable de terminer la position debout en décubitus dorsal en ≤ 10 secondes et capable d'effectuer la montée de 4 marches en < 10 secondes lors de la visite de sélection.
• Poids corporel supérieur ou égal à 15 kg lors de la visite de dépistage.

• Antécédents médicaux ou examen physique/résultat de laboratoire cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude. Cela inclut un accès veineux qui serait trop difficile pour faciliter des analyses de sang répétées.
• Une capacité vitale forcée <60% prédite lors de la visite de dépistage pour les participants âgés de> 8 ans au dépistage.
• Une échocardiographie cardiaque montrant une éjection ventriculaire gauche < 45 % lors de la visite de dépistage.
• Réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant la visite de dépistage dans la présente étude.
• Réception d'une dose stable d'un traitement approuvé par saut d'exon avec une durée de traitement inférieure à 1 an avant la visite de dépistage.

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