Sevasemten (EDG-5506) Essai clinique de phase 2 pour Duchenne
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 9 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- Edgewise Therapeutics
- Approche thérapeutique
- Amélioration de la croissance et protection musculaire
- Exigence de variante
- Une mutation documentée sur le gène DMD et le phénotype compatible avec la dystrophie musculaire de Duchenne.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2022-10-24
- Achèvement principal (estimé)
- 2027-01
- Fin de l'étude (estimée)
- 2027-01
- Inscription (estimée)
- 76
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
- Âgé de 4 à 9 ans sous une dose stable de corticostéroïdes pendant au moins 6 mois avant la visite de référence.
- Âgé de 4 à 7 ans, non sous corticostéroïdes dans les 6 mois précédant la visite de référence.
Critères d'inclusion
- Capable de terminer la position debout en décubitus dorsal en ≤ 10 secondes et capable d'effectuer la montée de 4 marches en < 10 secondes lors de la visite de sélection.
- Poids corporel supérieur ou égal à 15 kg lors de la visite de dépistage.
Critères d'exclusion
- Antécédents médicaux ou examen physique/résultat de laboratoire cliniquement significatif qui, de l'avis de l'investigateur, rendrait le participant inapte à l'étude. Cela inclut un accès veineux qui serait trop difficile pour faciliter des analyses de sang répétées.
- Une capacité vitale forcée <60% prédite lors de la visite de dépistage pour les participants âgés de> 8 ans au dépistage.
- Une échocardiographie cardiaque montrant une éjection ventriculaire gauche < 45 % lors de la visite de dépistage.
- Réception d'un médicament expérimental dans les 30 jours ou 5 demi-vies (selon la période la plus longue) suivant la visite de dépistage dans la présente étude.
- Réception d'une dose stable d'un traitement approuvé par saut d'exon avec une durée de traitement inférieure à 1 an avant la visite de dépistage.
Contacts et sites
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Contact
Pas encore disponible
Sites
Cette étude compte 14 sites
United States
Sites en Arkansas
Little Rock, Arkansas, United States, 72202
Arkansas Children's Hospital
Sites en California
Los Angeles, California, United States, 90095
UCLA Medical Center
Sacramento, California, United States, 95817
UC Davis Medical Center
Sites en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80045
Children's Hospital Colorado
Sites en Florida
Gainesville, Florida, United States, 32610
University of Florida
Sites en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Sites en Iowa
Iowa City, Iowa, United States, 52242
University of Iowa
Sites en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66160
University of Kansas Medical Center
Sites en Maryland
Baltimore, Maryland, United States, 21205
Kennedy Krieger Institute
Sites en Massachusetts
Worcester, Massachusetts, United States, 01605
University of Massachusetts Memorial Medical Center
Sites en Missouri
St Louis, Missouri, United States, 63110
Washington University School of Medicine
Sites en Ohio
Cincinnati, Ohio, United States, 45229
Cincinnati Children's Hospital
Columbus, Ohio, United States, 43205
Nationwide Children's Hospital
Sites en Texas
Fort Worth, Texas, United States, 76104
Cook Children's Medical Center
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT05540860Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.