Essai clinique de phase observationnelle de thérapie génique RegenxBio RGX-202
À propos de cette étude
Cette étude observationnelle de dépistage évalue la prévalence des anticorps AAV8 chez les personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD). Les participants fourniront leurs antécédents médicaux et un échantillon de sang pour tester la présence d'anticorps contre le virus adéno-associé de sérotype 8, utilisé dans certaines thérapies géniques. Les résultats pourraient aider à identifier des candidats potentiels pour de futurs essais cliniques de thérapie génique DMD. L'étude n'implique aucun traitement expérimental et comprend des visites à distance ou en clinique.
Aperçu de l'étude
- Âge
- 0 à 25 ans
- Phase
- Observationnel
- Promoteur
- REGENXBIO
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- Possède un diagnostic clinique établi de DMD basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2022-12-20
- Achèvement principal (estimé)
- 2026-09
- Fin de l'étude (estimée)
- 2026-09
- Inscription (estimée)
- 200
- Pays
- États-Unis
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- Hommes âgés d'au moins 0 à <25 ans
- Diagnostic de la DMD
- Fourniture d'un formulaire de consentement éclairé (ICF) signé et daté et de l'assentiment requis par les réglementations ou exigences locales
Critères d'exclusion
- Participation antérieure à un essai de thérapie génique OU bénéficiaire d'un médicament de thérapie génique
- D'autres critères d'inclusion/exclusion s'appliquent
Contacts et sites
Contact
- Nom: Défense des droits des patients
- Téléphone: (833) 711-0349
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 1 sites
United States
Sites en Georgia
Atlanta, Georgia, United States, 30329
Rare Disease Research
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT05683379Explorer d'autres essais
Sujets liés à cette étude
Recherches populaires :
Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.