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Wave Life Sciences Exon 53 saute l’essai clinique de phase 2

Inscription sur invitationPhase 2Saut d'exon
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 18 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- Wave Life Sciences
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Il s'agit d'une étude d'extension ouverte (OLE) de phase 2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PD) à long terme grâce à un ou plusieurs biomarqueurs exploratoires potentiels du WVE-N531 intraveineux (IV) chez les patients atteints de DMD qui ont participé à une autre étude de WVE-N531. Tous les patients seront issus d'une étude précédente sur WVE-N531.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2025-12-28
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-03
- Fin de l'étude (estimée)
- 2029-03
- Inscription (estimée)
- 175
- Pays
- JordanieRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- A participé à une étude antérieure sur le WVE-N531 et n'a présenté aucune toxicité significative due au WVE-N531 ou une détérioration clinique significative de l'état de santé général depuis la dernière dose ou la visite d'arrêt précoce.
- À noter : s'il y a un écart supérieur à 31 jours entre la dernière dose de l'étude précédente et la FD de cette étude, le cas doit être discuté entre l'investigateur et le moniteur médical.
Critères d'exclusion
- Tout résultat médical ou changement cliniquement significatif pendant ou après la participation à l'étude WVE-N531 antérieure, autre que la DMD qui, de l'avis de l'enquêteur, affecterait la sécurité potentielle du patient recevant WVE-N531 ou interférerait avec la participation à l'étude.
- Toute consommation de substances récréatives (y compris les cannabinoïdes prescrits), à l'exception de l'alcool et de la nicotine, quelle que soit la légalité, dans les 2 mois précédant FD et/ou refus de s'abstenir d'une telle utilisation pendant la durée de l'étude.
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
Pas encore disponible
Sites
Cette étude compte 3 sites
Jordan
Amman, Jordan
Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit
Amman, Jordan
The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center
United Kingdom
Sites en Oxford
Headington, Oxford, United Kingdom, OX3 9DU
Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT07209332Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.