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Wave Life Sciences Exon 53 saute l’essai clinique de phase 2

Wave Life Sciences Exon 53 saute l’essai clinique de phase 2
Inscription sur invitationPhase 2Saut d'exon

Aperçu de l'étude

Âge
4 à 18 ans
Phase
Phase 2
Promoteur
Wave Life Sciences
Approche thérapeutique
Saut d'exon
Exigence de variante
Il s'agit d'une étude d'extension ouverte (OLE) de phase 2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PD) à long terme grâce à un ou plusieurs biomarqueurs exploratoires potentiels du WVE-N531 intraveineux (IV) chez les patients atteints de DMD qui ont participé à une autre étude de WVE-N531. Tous les patients seront issus d'une étude précédente sur WVE-N531.
Sexe admissible
Masculin
Déambulation
Ambulant et non ambulant
Début de l'étude (réel)
2025-12-28
Achèvement principal (estimé)
2029-03
Fin de l'étude (estimée)
2029-03
Inscription (estimée)
175
Pays
JordanieRoyaume-Uni

Exigences et critères de l'étude

Utilisation de stéroïdes

Pas encore disponible

Critères d'inclusion

  • A participé à une étude antérieure sur le WVE-N531 et n'a présenté aucune toxicité significative due au WVE-N531 ou une détérioration clinique significative de l'état de santé général depuis la dernière dose ou la visite d'arrêt précoce.
  • À noter : s'il y a un écart supérieur à 31 jours entre la dernière dose de l'étude précédente et la FD de cette étude, le cas doit être discuté entre l'investigateur et le moniteur médical.

Critères d'exclusion

  • Tout résultat médical ou changement cliniquement significatif pendant ou après la participation à l'étude WVE-N531 antérieure, autre que la DMD qui, de l'avis de l'enquêteur, affecterait la sécurité potentielle du patient recevant WVE-N531 ou interférerait avec la participation à l'étude.
  • Toute consommation de substances récréatives (y compris les cannabinoïdes prescrits), à l'exception de l'alcool et de la nicotine, quelle que soit la légalité, dans les 2 mois précédant FD et/ou refus de s'abstenir d'une telle utilisation pendant la durée de l'étude.

Contacts et sites

Contacts et sites

Contact

Pas encore disponible

Sites

Cette étude compte 3 sites

Jordan

Amman, Jordan

Istiklal Hospital/ Clinical Research Unit

Amman, Jordan

The Specialty Hospital (TSH)/ Advanced Clinical Center

United Kingdom

Sites en Oxford

Headington, Oxford, United Kingdom, OX3 9DU

Oxford Children's Hospital, Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust

Registre des essais cliniques

Identifiant NCT

NCT07209332
En savoir plus

Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.