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Wave Life Sciences Exon 53 saute l’essai clinique de phase 2
Inscription sur invitationPhase 2Saut d'exon
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 18 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- Wave Life Sciences
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Il s'agit d'une étude d'extension ouverte (OLE) de phase 2 visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique (PD) à long terme grâce à un ou plusieurs biomarqueurs exploratoires potentiels du WVE-N531 intraveineux (IV) chez les patients atteints de DMD qui ont participé à une autre étude de WVE-N531. Tous les patients seront issus d'une étude précédente sur WVE-N531.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2025-12-28
- Achèvement principal (estimé)
- 2029-03
- Fin de l'étude (estimée)
- 2029-03
- Inscription (estimée)
- 175
- Pays
- Royaume-UniJordanie
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Pas encore disponible
Critères d'inclusion
- A participé à une étude antérieure sur le WVE-N531 et n'a présenté aucune toxicité significative due au WVE-N531 ou une détérioration clinique significative de l'état de santé général depuis la dernière dose ou la visite d'arrêt précoce.
- À noter : s'il y a un écart supérieur à 31 jours entre la dernière dose de l'étude précédente et la FD de cette étude, le cas doit être discuté entre l'investigateur et le moniteur médical.
Critères d'exclusion
- Tout résultat médical ou changement cliniquement significatif pendant ou après la participation à l'étude WVE-N531 antérieure, autre que la DMD qui, de l'avis de l'enquêteur, affecterait la sécurité potentielle du patient recevant WVE-N531 ou interférerait avec la participation à l'étude.
- Toute consommation de substances récréatives (y compris les cannabinoïdes prescrits), à l'exception de l'alcool et de la nicotine, quelle que soit la légalité, dans les 2 mois précédant FD et/ou refus de s'abstenir d'une telle utilisation pendant la durée de l'étude.
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
Pas encore disponible
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT07209332Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.