Essai clinique précoce de phase 1 sur la thérapie génique BBM-D101

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• Le tuteur légal du sujet comprend parfaitement le but, la nature, les méthodes et les risques possibles de l'étude et signe un formulaire de consentement éclairé écrit ;
• L'étude inclut des sujets masculins ambulatoires âgés d'au moins 4 ans et de moins de 8 ans (4 ans ≤ âge < 8 ans) ;
• Présenter au moins 1 des signes cliniques typiques ou anomalies biologiques de la DMD suivants : faiblesse musculaire proximale, démarche dandinante, hypertrophie pseudo-gastrocnémien, signe de Gower, omoplate ptérygoïdienne ;
• Capacité à coopérer avec les tests d'évaluation motrice, l'imagerie par résonance magnétique (IRM) et la biopsie musculaire selon les exigences de l'étude.

• Antigène de surface de l'hépatite B (AgHBs) positif, acide désoxyribonucléique du virus de l'hépatite B (ADN-VHB) ≥1000U/mL, acide ribonucléique du virus de l'hépatite C (ARN-VHC) positif ou virus de l'immunodéficience humaine (VIH) positif ;
• Recevoir un traitement antiviral pour l'hépatite B, l'hépatite C, le VIH, etc. ;
• Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) <50 % ou ≥ fonction cardiaque de classe III définie par la New York Heart Association (NYHA) ;
• Avec des arythmies sévères ou persistantes et une cardiopathie congénitale.
• Le traitement préventif/traitement de la cardiomyopathie du sujet change dans le mois précédant le début du traitement à l'étude ;
• Avec une maladie hépatique sous-jacente, telle qu'un diagnostic antérieur d'hypertension portale, de splénomégalie, d'encéphalopathie hépatique ou de fibrose hépatique ≥ stade 3 ; ou des nodules, des kystes découverts par échographie B dans le passé ou une alpha-fœtoprotéine élevée dans les tests de laboratoire pendant la période de dépistage, etc., et ces anomalies sont jugées par l'investigateur comme étant cliniquement significatives ;