Entrada Therapeutics Exon 45 ignore l'essai clinique de phase 1/2 ELEVATE-45

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• Homme assigné à la naissance présentant des signes cliniques compatibles avec la dystrophie musculaire de Duchenne tel que déterminé par l'investigateur.
• Partie A : 4 à 20 ans inclus.
• Statut ambulatoire Partie A : ambulatoire avec une entrée Performance du membre supérieur v2.0 (PUL 2.0) selon le protocole lors du dépistage.
• Muscle adéquat pour obtenir une biopsie tissulaire, tel qu'évalué par l'enquêteur.
• D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.

• Toute condition médicale concomitante importante qui pourrait interférer avec la capacité à se conformer aux exigences du protocole.
• A une maladie aiguë dans les 4 semaines précédant la première dose du médicament à l'étude qui peut interférer avec les mesures de l'étude ou compromettre la sécurité du participant.
• Utilisation des médicaments suivants :
• Traitement antérieur ou actuel avec une thérapie de saut d'exon au cours des 12 mois précédents
• Traitement antérieur ou actuel avec une thérapie génique
• Utilisation d'agents anticoagulants, antithrombotiques ou antiplaquettaires à partir de 30 jours avant le dépistage et jusqu'à la fin de l'étude
• Utilisation d'un immunosuppresseur (autre qu'un corticostéroïde systémique ou oral pour la DMD) à partir de 30 jours avant le dépistage jusqu'à la fin de l'étude.
• Traitement par un inhibiteur de l'histone désacétylase (HDAC), y compris (mais sans s'y limiter) le givinostat à partir de 30 jours avant le dépistage jusqu'à la fin de l'étude
• Anomalies de laboratoire.
• Dépendance diurne au ventilateur ou toute utilisation de ventilation mécanique invasive via trachéotomie.
• Présente une lecture anormale de l'électrocardiogramme (ECG) évaluée comme cliniquement significative par l'investigateur et/ou un intervalle QT avec la méthode de correction Fridericia (QTcF) > 450 ms lors du dépistage ou avant la première dose du médicament à l'étude le jour 1.
• Vous avez reçu un médicament expérimental ou expérimental, etc. dans les 3 mois précédant la première dose ou dans les 5 demi-vies (selon la période la plus longue).
• D'autres critères définis par le protocole s'appliquent.

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