NS Pharma Exon 50 saute l’essai clinique de phase 1/2
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 15 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- NS Pharma
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Suppression confirmée de l'exon DMD dans le gène de la dystrophine qui permet de sauter l'exon 50 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-09-18
- Achèvement principal (estimé)
- 2028-03
- Fin de l'étude (estimée)
- 2028-03
- Inscription (estimée)
- 20
- Pays
- États-UnisCanadaJaponCorée du SudTurquie
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Dose stable de glucocorticoïde pendant au moins 3 mois et la dose devrait rester stable pendant toute la durée de l'étude.
Critères d'inclusion
- Homme ≥ 4 ans et <16 ans ;
- Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels ;
- Capable de terminer le TTSTAND sans assistance en moins de 20 secondes ;
Critères d'exclusion
- Preuve de cardiomyopathie symptomatique ;
- Traitement actuel ou antérieur avec des stéroïdes anabolisants (par exemple, oxendolone, oxandrolone) ou des produits contenant du resvératrol ou de l'adénosine triphosphate dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ;
- Vous prenez actuellement un autre médicament expérimental ou avez pris un autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ;
- Chirurgie dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou prévue pendant la durée de l'étude ;
- Avoir suivi une thérapie génique.
- D'autres critères d'exclusion peuvent s'appliquer.
Contacts et sites
Contacts et sites
Contact
- Nom: Informations sur l'essai
- Téléphone: 1-866-677-6276
- Courriel : [email protected]
Sites
Cette étude compte 19 sites
United States
Sites en California
Los Angeles, California, United States, 90027
Children's Hospital Los Angeles
Sites en Colorado
Aurora, Colorado, United States, 80011
Children's Hospital Colorado
Sites en Illinois
Chicago, Illinois, United States, 60611
Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
Sites en Kansas
Kansas City, Kansas, United States, 66103
University of Kansas Medical Center
Sites en Pennsylvania
Philadelphia, Pennsylvania, United States, 19104
Children's Hospital of Philadelphia
Pittsburgh, Pennsylvania, United States, 15213
University of Pittsburgh Medical Center
Canada
Sites en Alberta
Calgary, Alberta, Canada
Alberta Children's Hospital
Sites en British Columbia
Vancouver, British Columbia, Canada
British Columbia Children's Hospital
Sites en Ontario
London, Ontario, Canada
London Health Sciences Centre
Japan
Sites en Gifu
Nagara, Gifu, Japan, 502-8558
National Hospital Organization Nagara Medical Center
Sites en Hyōgo
Nishinomiya, Hyōgo, Japan, 663-8501
Hyogo Medical University Hospital
Sites en Miyagi
Sendai, Miyagi, Japan, 989-3126
Miyagi Children's Hospital
Sites en Osaka
Toyonaka, Osaka, Japan, 560-8552
NHO Osaka Toneyama Medical Center
Sites en Tokyo
Kodaira, Tokyo, Japan, 187-8551
National Center of Neurology and Psychiatry
South Korea
Sites en Gyeongsangnam-do
Yangsan, Gyeongsangnam-do, South Korea
Pusan National University Yangsan Hospital
Seoul, South Korea
Seoul National University Hospital
Turkey (Türkiye)
Ankara, Turkey (Türkiye)
Ankara Bilkent City Hospital
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Istanbul University
Istanbul, Turkey (Türkiye)
Yeditepe University Kosuyolu Hospital
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06053814Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.