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NS Pharma Exon 50 saute l’essai clinique de phase 1/2
Actif, sans recrutementPhase 1/2Saut d'exon
Aperçu de l'étude
- Âge
- 4 à 15 ans
- Phase
- Phase 1/2
- Promoteur
- NS Pharma
- Approche thérapeutique
- Saut d'exon
- Exigence de variante
- Suppression confirmée de l'exon DMD dans le gène de la dystrophine qui permet de sauter l'exon 50 pour restaurer le cadre de lecture de l'ARNm de la dystrophine.
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2024-09-18
- Achèvement principal (estimé)
- 2028-03
- Fin de l'étude (estimée)
- 2028-03
- Inscription (estimée)
- 20
- Pays
- États-UnisCanadaJaponCorée du SudTurquie
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Dose stable de glucocorticoïde pendant au moins 3 mois et la dose devrait rester stable pendant toute la durée de l'étude.
Critères d'inclusion
- Homme ≥ 4 ans et <16 ans ;
- Capable de marcher de façon autonome sans appareils fonctionnels ;
- Capable de terminer le TTSTAND sans assistance en moins de 20 secondes ;
Critères d'exclusion
- Preuve de cardiomyopathie symptomatique ;
- Traitement actuel ou antérieur avec des stéroïdes anabolisants (par exemple, oxendolone, oxandrolone) ou des produits contenant du resvératrol ou de l'adénosine triphosphate dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ;
- Vous prenez actuellement un autre médicament expérimental ou avez pris un autre médicament expérimental dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ;
- Chirurgie dans les 3 mois précédant la première dose du médicament à l'étude ou prévue pendant la durée de l'étude ;
- Avoir suivi une thérapie génique.
- D'autres critères d'exclusion peuvent s'appliquer.
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
- Nom: Informations sur l'essai
- Téléphone: 1-866-677-6276
- Courriel : [email protected]
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06053814Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.