Retour à tous les essais
Essai clinique de phase 2 d'Elevidys Envol
Actif, sans recrutementPhase 2Thérapie génique
Aperçu de l'étude
- Âge
- 2 à 3 ans
- Phase
- Phase 2
- Promoteur
- Hoffmann-La Roche
- Approche thérapeutique
- Thérapie génique
- Exigence de variante
- A un diagnostic définitif de DMD avant le dépistage basé sur la documentation des résultats cliniques et des tests génétiques de confirmation préalables utilisant un test génétique de diagnostic clinique
- Sexe admissible
- Masculin
- Déambulation
- Ambulant et non ambulant
- Début de l'étude (réel)
- 2023-11-29
- Achèvement principal (estimé)
- 2026-03-04
- Fin de l'étude (estimée)
- 2030-02-18
- Inscription (estimée)
- 13
- Pays
- BelgiqueFranceAllemagneItalieEspagneRoyaume-Uni
Exigences et critères de l'étude
Utilisation de stéroïdes
Recevoir régulièrement des corticostéroïdes oraux comme traitement de la DMD ou planifier de recevoir des corticostéroïdes oraux comme traitement de la DMD dans l'année suivant le départ.
Critères d'inclusion
- Cohorte A : >=3 ans à <4 ans
- Cohorte B : >=2 ans à <3 ans
- Capable de coopérer avec des tests d'évaluation motrice adaptés à l'âge
- Une mutation pathogène de décalage de cadre ou un codon d'arrêt prématuré contenu entre les exons 18 et 79 (inclus)
Critères d'exclusion
- Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine, dans les délais spécifiés dans le protocole.
- Les titres d’anticorps contre le virus adéno-associé recombinant du sérotype rh74 (rAArh74) sont élevés, conformément aux critères spécifiés dans le protocole.
- Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'enquêteur, crée un risque inutile de transfert de gène
- Condition médicale ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du participant à se conformer aux tests ou procédures requis par le protocole, ou compromettre le bien-être ou la sécurité du participant, ou son interprétabilité clinique.
Coordonnées
Cette section fournit les coordonnées des personnes pouvant répondre aux questions sur la participation à cette étude
Pas encore disponible
Registre des essais cliniques
Identifiant NCT
NCT06128564Ces informations sont fournies à titre éducatif uniquement. Consultez toujours les investigateurs de l'étude avant toute décision médicale.