Essai clinique de phase 2 d'Elevidys Envol

Recevoir régulièrement des corticostéroïdes oraux comme traitement de la DMD ou planifier de recevoir des corticostéroïdes oraux comme traitement de la DMD dans l'année suivant le départ.

• Cohorte A : >=3 ans à <4 ans
• Cohorte B : >=2 ans à <3 ans
• Capable de coopérer avec des tests d'évaluation motrice adaptés à l'âge
• Une mutation pathogène de décalage de cadre ou un codon d'arrêt prématuré contenu entre les exons 18 et 79 (inclus)

• Exposition à une thérapie génique, à un médicament expérimental ou à tout traitement conçu pour augmenter l'expression de la dystrophine, dans les délais spécifiés dans le protocole.
• Les titres d’anticorps contre le virus adéno-associé recombinant du sérotype rh74 (rAArh74) sont élevés, conformément aux critères spécifiés dans le protocole.
• Présence de toute autre maladie cliniquement significative, condition médicale ou nécessité d'un traitement médicamenteux chronique qui, de l'avis de l'enquêteur, crée un risque inutile de transfert de gène
• Condition médicale ou circonstance atténuante qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la capacité du participant à se conformer aux tests ou procédures requis par le protocole, ou compromettre le bien-être ou la sécurité du participant, ou son interprétabilité clinique.